Turvallisuus- ja farmakodynaaminen tutkimus suun kautta otettavasta rautakelaattorista, jota annettiin 6 kuukauden ajan potilaille, joilla on raudan ylikuormitus
sunnuntai 30. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire
Vaihe 2, 24 viikkoa, satunnaistettu, avoin, monikeskustutkimus FBS0701:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi kelaattihoitoa vaativan kroonisen raudan ylikuormituksen hoidossa, 72 viikon annostuspidennys
Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on arvioida kahden annoksen FBS0701, uuden oraalisen rautakelaattorin, turvallisuutta ja sen tehokkuutta raudan poistamisessa maksasta.
FBS0701 on suun kautta otettava lääke, joka saa kehon eroon raudasta.
Rautakelaattoreita käytetään potilailla, joilla on β-talassemia ja muut anemian muodot, joilla on raudan ylikuormitus – raudan määrä lisääntyy kehossa säännöllisesti tarvittavien verensiirtojen seurauksena.
Kelpoiset potilaat satunnaistetaan saamaan toinen kahdesta FBS0701-annoksesta enintään 24 viikon (6 kuukauden) ajan ja tutkimuksen kokonaiskesto on enintään 33 viikkoa.
Nämä potilaat voivat osallistua annostuspidennykseen enintään 72 viikon ajan.
Annostelun enimmäiskesto on 96 viikkoa.
Potilaiden turvallisuutta seurataan tutkimuksen aikana usein fyysisellä tutkimuksella, EKG:llä ja verikokeilla.
Maksan ja sydämen raudan määrän arvioimiseksi jokaiselle potilaalle on tehtävä kuusi MRI-kuvausta tutkimuksen aikana.
Potilaiden ei tarvitse jäädä sairaalaan tätä tutkimusta varten, mutta heidän tulee käydä poliklinikalla jopa 28 kertaa 96 viikon aikana.
Potilaiden, jotka tällä hetkellä käyttävät rautakelaattoreita, on lopetettava käyttö yhteensä enintään 26 viikoksi.
Tämän tutkimuksen tulokset auttavat määrittämään, voiko FBS0701 olla tehokas raudan kelaattorina.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Cagliari, Italia
- Ospedale Regionale Microcitemie
-
Genoa, Italia
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
-
Orbassano, Italia
- Thalassemia Center San Luigi Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa
- Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
-
Izmir, Turkki
- Pediatric Hematology, Ege University Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- University College London Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Whittington Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital and Research Center of Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus, joka johtuu: perinnöllisistä anemioista, kuten sirppisolusairaus, β-talassemia ja Diamond-Blackfan anemia; hankitut anemiat, kuten myelodysplastinen oireyhtymä ja muut luuytimen vajaatoiminnan muodot. Potilaiden on myös oltava verensiirrosta riippuvaisia ja he tarvitsevat pitkäaikaista deferoksamiini-, deferasiroksi- ja/tai deferipronihoitoa.
- Valmis lopettamaan kaikki olemassa olevat rautakelaatiohoidot koko tutkimusjakson ajan.
- Seerumin ferritiini yli 500 ng/ml seulonnassa.
- Maksan rautakonsentraatio ja sydämen MRI T2* protokollan vaatimusten mukaan.
- Kolmen edellisen verensiirtoa edeltävän hemoglobiinipitoisuuden keskiarvo on suurempi tai yhtä suuri kuin 7,5 g/dl.
- Suostuu käyttämään hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko opintojakson ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Lääketieteellisen tarkastelun, fyysisen tutkimuksen tai seulontatutkimusten tuloksena johtava tutkija katsoo, että potilas ei kelpaa tutkimukseen.
- Ei-elektiivinen sairaalahoito 30 päivän sisällä ennen perustestiä. (Sirppisoluanemiaa sairastavat potilaat, jotka viedään sairaalaan sirppikriisikivun hoitoon ja joiden komplisoitumaton sairaalahoito kesti neljä päivää tai vähemmän ja jotka ovat palanneet aiempaan terveydentilaansa 14 päivää ennen perustestiä, ovat hyväksyttäviä.)
- Tutkijan määrittämät todisteet kliinisesti merkityksellisistä suun, sydän- ja verisuonisairauksista, ruoansulatuskanavan, maksan, munuaisten, endokriinisten, keuhkojen, neurologisista, psykiatrisista, immunologisista, luuydin- tai ihosairaudista.
- Todisteet merkittävästä munuaisten vajaatoiminnasta; mahdollisia esimerkkejä ovat: seerumin kreatiniini yli normaalin ylärajan, proteinuria yli 2 g/vrk tai laskettu kreatiniinipuhdistuma alle 60 ml/min.
- Sydämen vasemman kammion ejektiofraktio protokollavaatimusten ulkopuolella.
- Tunnettu herkkyys magnesiumstearaatille, kroskarmelloosinatriumille tai FBS0701:lle.
- Verihiutalemäärä alle 100 000/µL ja/tai absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1500/mm3 seulonnassa ja < 50 % MRI:n perustestauksessa
- Alkalinen fosfataasi, AST tai ALT protokollavaatimusten ulkopuolella.
- Maksan toimintakokeet: ALT > 5 kertaa normaalin paikallinen yläraja kahdesti viimeisten 12 kuukauden aikana tai ALT seulonnassa > 200 IU/L
- Minkä tahansa tutkimusaineen käyttö 30 päivän aikana ennen perustestausta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SPD602 (16 mg)
|
Suun kautta otettava FBS0701 kerran päivässä enintään 96 viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: SPD602 (32 mg)
|
Suun kautta otettava FBS0701 kerran päivässä enintään 96 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötasosta 96 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 96 viikkoa
|
LIC määritettiin R2-magneettikuvauksella (MRI).
|
Lähtötilanne ja 96 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SPD602:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: 92 viikkoa
|
Cmax on termi, joka viittaa enimmäispitoisuuteen (tai huippupitoisuuteen), jonka lääke saavuttaa kehossa lääkkeen antamisen jälkeen.
|
92 viikkoa
|
|
SPD602:n vakaan tilan plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: 92 viikkoa
|
AUC:tä voidaan käyttää lääkealtistuksen mittana.
Se on johdettu lääkepitoisuudesta ja ajasta, joten se antaa mittarin siitä, kuinka paljon ja kuinka kauan lääke pysyy kehossa.
|
92 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Wood JC, Zhang P, Rienhoff H, Abi-Saab W, Neufeld E. R2 and R2* are equally effective in evaluating chronic response to iron chelation. Am J Hematol. 2014 May;89(5):505-8. doi: 10.1002/ajh.23673. Epub 2014 Mar 3.
- Neufeld EJ, Galanello R, Viprakasit V, Aydinok Y, Piga A, Harmatz P, Forni GL, Shah FT, Grace RF, Porter JB, Wood JC, Peppe J, Jones A, Rienhoff HY Jr. A phase 2 study of the safety, tolerability, and pharmacodynamics of FBS0701, a novel oral iron chelator, in transfusional iron overload. Blood. 2012 Apr 5;119(14):3263-8. doi: 10.1182/blood-2011-10-386268. Epub 2012 Jan 17.
- Rienhoff HY Jr, Viprakasit V, Tay L, Harmatz P, Vichinsky E, Chirnomas D, Kwiatkowski JL, Tapper A, Kramer W, Porter JB, Neufeld EJ. A phase 1 dose-escalation study: safety, tolerability, and pharmacokinetics of FBS0701, a novel oral iron chelator for the treatment of transfusional iron overload. Haematologica. 2011 Apr;96(4):521-5. doi: 10.3324/haematol.2010.034405. Epub 2010 Dec 20.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 13. elokuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. tammikuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. tammikuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. elokuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. elokuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 23. elokuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 30. toukokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPD602-201
- 2010-019645-25 (EudraCT-numero)
- FBS0701-CTP-04 (Muu tunniste: Ferrokin)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .