철 과부하 환자에게 6개월 동안 제공된 경구용 철 킬레이트제에 대한 안전성 및 약력학적 연구
2021년 5월 30일 업데이트: Shire
킬레이트화 요법을 필요로 하는 만성 철분 과부하 치료에서 FBS0701의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 24주, 무작위, 공개 라벨, 다기관 임상 2상(72주 용량 연장 포함)
이 연구의 목적은 새로운 경구용 철분 킬레이트제인 FBS0701의 2회 용량의 안전성과 간에서 철분을 제거하는 효과를 평가하는 것입니다.
FBS0701은 몸에서 철분을 제거하는 경구용 약물입니다.
철분 킬레이트제는 정기적으로 필요한 수혈의 결과로 체내 철분이 증가하는 철분 과부하를 경험하는 β-지중해빈혈 및 기타 형태의 빈혈 환자에게 사용됩니다.
자격이 있는 환자는 총 연구 기간이 최대 33주인 최대 24주(6개월) 동안 FBS0701의 두 용량 중 하나를 받도록 무작위 배정됩니다.
이 환자들은 최대 72주 동안 투여 연장에 참여할 수 있습니다.
최대 투약 기간은 최대 96주입니다.
신체 검사, ECG 및 혈액 검사를 통해 연구 중에 환자의 안전을 자주 모니터링합니다.
간과 심장의 철분 양을 평가하기 위해 각 환자는 연구 기간 동안 6번의 MRI 스캔을 받아야 합니다.
환자는 이 연구를 위해 병원에 머물 필요는 없지만 96주 기간 동안 최대 28회 외래 진료소를 방문해야 합니다.
현재 철분 킬레이트제를 복용 중인 환자는 총 26주 동안 중단해야 합니다.
이 연구의 결과는 FBS0701이 철 킬레이트제로서 효과적일 수 있는지를 결정하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
51
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital and Research Center of Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
-
-
-
London, 영국
- University College London Hospital
-
London, 영국
- Whittington Hospital
-
-
-
-
-
Cagliari, 이탈리아
- Ospedale Regionale Microcitemie
-
Genoa, 이탈리아
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
-
Orbassano, 이탈리아
- Thalassemia Center San Luigi Hospital
-
-
-
-
-
Izmir, 칠면조
- Pediatric Hematology, Ege University Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, 태국
- Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 다음으로 인한 수혈 철 과부하: 낫적혈구병, β-지중해빈혈 및 다이아몬드-블랙판 빈혈과 같은 유전성 빈혈 골수이형성 증후군 및 기타 형태의 골수 부전과 같은 후천성 빈혈. 환자는 또한 수혈에 의존해야 하며 데페록사민, 데페라시록스 및/또는 데페리프론을 사용한 만성 치료가 필요합니다.
- 연구 기간 내내 기존의 모든 철 킬레이트 요법을 기꺼이 중단합니다.
- 스크리닝 시 500ng/mL 이상의 혈청 페리틴.
- 프로토콜 요구 사항에 따른 기본 간 철 농도 및 심장 MRI T2*.
- 이전 세 번의 수혈 전 헤모글로빈 농도의 평균이 7.5g/dL 이상입니다.
- 연구 기간 내내 승인된 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 의학적 검토, 신체 검사 또는 스크리닝 조사 결과, 주임 연구원은 환자가 연구에 부적합하다고 간주합니다.
- 기준선 검사 전 30일 이내에 비선택적 입원. (복잡하지 않은 입원 과정이 4일 이하이고 베이스라인 테스트 14일 전에 이전 건강 상태로 돌아온 겸상적혈구빈혈 환자가 겸상 위기 통증 관리를 위해 병원에 입원한 환자는 허용됩니다.)
- 연구자가 결정한 임상적으로 관련된 구강, 심혈관, 위장, 간, 신장, 내분비, 폐, 신경, 정신, 면역, 골수 또는 피부 장애의 증거.
- 심각한 신부전의 증거; 가능한 예는 다음과 같습니다: 정상 상한을 초과하는 혈청 크레아티닌, 하루 2gm 이상의 단백뇨 또는 60mL/분 미만의 계산된 크레아티닌 청소율.
- 프로토콜 요구 사항을 벗어난 심장 좌심실 박출률.
- 마그네슘 스테아레이트, 크로스카멜로스 나트륨 또는 FBS0701에 대한 알려진 민감성.
- 100,000/µL 미만의 혈소판 수 및/또는 스크리닝에서 1500/mm3 미만의 절대 호중구 수 및 MRI에 의한 기준선 테스트에서 <50%
- 프로토콜 요구 사항을 벗어난 알칼리 포스파타제, AST 또는 ALT.
- 간 기능 검사: 지난 12개월 동안 2회에 걸쳐 ALT가 정상 상한치의 5배 이상이거나 스크리닝 시 ALT >200 IU/L
- 기준선 테스트 전 30일 이내에 조사용 에이전트 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: SPD602(16mg)
|
경구용 FBS0701은 최대 96주 동안 매일 1회 복용합니다.
|
|
실험적: SPD602(32mg)
|
경구용 FBS0701은 최대 96주 동안 매일 1회 복용합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
96주에 간 철분 농도(LIC)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 96주
|
LIC는 R2 자기공명영상(MRI)에 의해 결정되었습니다.
|
기준선 및 96주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
SPD602의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 92주
|
Cmax는 약물이 투여된 후 약물이 체내에서 도달하는 최대(또는 피크) 농도를 나타내는 용어입니다.
|
92주
|
|
SPD602의 정상 상태 플라즈마 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 92주
|
AUC는 약물 노출의 척도로 사용할 수 있습니다.
약물 농도와 시간에서 파생되므로 약물이 체내에 얼마나 오래 머무는지 측정할 수 있습니다.
|
92주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Wood JC, Zhang P, Rienhoff H, Abi-Saab W, Neufeld E. R2 and R2* are equally effective in evaluating chronic response to iron chelation. Am J Hematol. 2014 May;89(5):505-8. doi: 10.1002/ajh.23673. Epub 2014 Mar 3.
- Neufeld EJ, Galanello R, Viprakasit V, Aydinok Y, Piga A, Harmatz P, Forni GL, Shah FT, Grace RF, Porter JB, Wood JC, Peppe J, Jones A, Rienhoff HY Jr. A phase 2 study of the safety, tolerability, and pharmacodynamics of FBS0701, a novel oral iron chelator, in transfusional iron overload. Blood. 2012 Apr 5;119(14):3263-8. doi: 10.1182/blood-2011-10-386268. Epub 2012 Jan 17.
- Rienhoff HY Jr, Viprakasit V, Tay L, Harmatz P, Vichinsky E, Chirnomas D, Kwiatkowski JL, Tapper A, Kramer W, Porter JB, Neufeld EJ. A phase 1 dose-escalation study: safety, tolerability, and pharmacokinetics of FBS0701, a novel oral iron chelator for the treatment of transfusional iron overload. Haematologica. 2011 Apr;96(4):521-5. doi: 10.3324/haematol.2010.034405. Epub 2010 Dec 20.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 8월 13일
기본 완료 (실제)
2013년 1월 8일
연구 완료 (실제)
2013년 1월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 8월 19일
처음 게시됨 (추정)
2010년 8월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 30일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .