Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní a farmakodynamická studie perorálního chelátoru železa podávaného po dobu 6 měsíců pacientům s přetížením železem

30. května 2021 aktualizováno: Shire

Fáze 2, 24týdenní, randomizovaná, otevřená, multicentrická studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky FBS0701 při léčbě chronického přetížení železem vyžadujícího chelatační terapii, s prodloužením dávkování o 72 týdnů

Účelem této výzkumné studie je vyhodnotit bezpečnost dvou dávek FBS0701, nového perorálního chelátoru železa, a jeho účinnost při odstraňování železa z jater. FBS0701 je lék užívaný ústy, který způsobuje, že se tělo zbavuje železa. Chelatátory železa se používají u pacientů s β-talasémií a jinými formami chudokrevnosti, kteří trpí přetížením železem – přibývá železa v těle v důsledku pravidelně nutných krevních transfuzí. Pacienti, kteří se kvalifikují, budou randomizováni tak, aby dostávali jednu ze dvou dávek FBS0701 po dobu až 24 týdnů (6 měsíců) s celkovou dobou trvání studie až 33 týdnů. Tito pacienti budou mít nárok na účast v prodloužení dávkování po dobu až 72 týdnů. Maximální doba podávání bude až 96 týdnů. Bezpečnost pacientů bude během studie často monitorována fyzickými vyšetřeními, EKG a krevními testy. K posouzení množství železa v játrech a srdci musí každý pacient během studie podstoupit 6 vyšetření magnetickou rezonancí. Pacienti nebudou muset kvůli této studii zůstat v nemocnici, ale budou muset navštívit ambulanci až 28krát během období 96 týdnů. Pacienti, kteří v současné době užívají chelátor železa, budou muset přerušit léčbu na celkem až 26 týdnů. Výsledky této studie pomohou určit, zda FBS0701 může být účinný jako chelátor železa.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

51

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Cagliari, Itálie
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Itálie
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Itálie
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Krocan
      • Izmir, Krocan
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • University College London Hospital
      • London, Spojené království
        • Whittington Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Přetížení transfuzí železem v důsledku: dědičných anémií, jako je srpkovitá anémie, β-talasémie a Diamond-Blackfanova anémie; získané anémie, jako je myelodysplastický syndrom a další formy selhání kostní dřeně. Pacienti musí být také závislí na transfuzích a vyžadují chronickou léčbu deferoxaminem, deferasiroxem a/nebo deferipronem.
  • Ochota přerušit všechny existující chelatační terapie železa během období studie.
  • Sérový feritin vyšší než 500 ng/ml při screeningu.
  • Základní koncentrace železa v játrech a MRI srdce T2* podle požadavků protokolu.
  • Průměr předchozích tří koncentrací hemoglobinu před transfuzí vyšší nebo rovný 7,5 g/dl.
  • Souhlasí s používáním schválené metody antikoncepce po celou dobu studia.

Kritéria vyloučení:

  • Na základě lékařské kontroly, fyzikálního vyšetření nebo screeningových vyšetření hlavní zkoušející považuje pacienta za nevhodného pro studii.
  • Neelektivní hospitalizace během 30 dnů před základním testováním. (Pacienti se srpkovitou anémií, kteří jsou přijati do nemocnice kvůli léčbě srpkovité krize, jejichž nekomplikovaný průběh v nemocnici trval čtyři dny nebo méně a kteří se 14 dní před základním testováním vrátili ke svému předchozímu zdravotnímu stavu, jsou přijatelní.)
  • Důkazy o klinicky relevantních orálních, kardiovaskulárních, gastrointestinálních, jaterních, renálních, endokrinních, plicních, neurologických, psychiatrických, imunologických poruchách, poruchách kostní dřeně nebo kožních poruchách, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
  • Důkaz významné renální insuficience; možné příklady zahrnují: sérový kreatinin nad horní hranicí normálu, proteinurie vyšší než 2 g za den nebo vypočtená clearance kreatininu nižší než 60 ml/min.
  • Srdeční ejekční frakce levé komory mimo požadavky protokolu.
  • Známá citlivost na stearát hořečnatý, sodnou sůl kroskarmelózy nebo FBS0701.
  • Počet krevních destiček nižší než 100 000/µl a/nebo absolutní počet neutrofilů nižší než 1500/mm3 při screeningu a <50 % při základním testování pomocí MRI
  • Alkalická fosfatáza, AST nebo ALT mimo požadavky protokolu.
  • Testy jaterních funkcí: ALT >5násobek místní horní hranice normálu ve dvou případech za předchozích 12 měsíců nebo ALT při screeningu >200 IU/l
  • Použití jakékoli zkoumané látky během 30 dnů před základním testováním.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SPD602 (16 mg)
Lék: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Perorální FBS0701 užívaný jednou denně po dobu až 96 týdnů.
Experimentální: SPD602 (32 mg)
Lék: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Perorální FBS0701 užívaný jednou denně po dobu až 96 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) od výchozí hodnoty po 96 týdnech
Časové okno: Výchozí stav a 96 týdnů
LIC byla stanovena pomocí R2 magnetické rezonance (MRI).
Výchozí stav a 96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) SPD602
Časové okno: 92 týdnů
Cmax je termín, který označuje maximální (neboli vrcholovou) koncentraci, které léčivo dosáhne v těle po podání léčiva.
92 týdnů
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy v ustáleném stavu (AUC) SPD602
Časové okno: 92 týdnů
AUC lze použít jako měřítko expozice léku. Odvozuje se od koncentrace drogy a času, takže udává míru toho, kolik a jak dlouho droga zůstává v těle.
92 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. srpna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

8. ledna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

8. ledna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. srpna 2010

První zveřejněno (Odhad)

23. srpna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (Číslo EudraCT)
  • FBS0701-CTP-04 (Jiný identifikátor: Ferrokin)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SPD602 (FBS0701, SSP-004184)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit