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铁过载患者口服铁螯合剂 6 个月的安全性和药效学研究

2021年5月30日 更新者：Shire

一项为期 24 周、随机、开放标签、多中心的研究，旨在评估 FBS0701 治疗需要螯合疗法的慢性铁过载的安全性、耐受性和药效学，并延长 72 周的给药时间

本研究的目的是评估两种剂量的 FBS0701（一种新型口服铁螯合剂）的安全性及其清除肝脏铁的有效性。 FBS0701 是一种口服药物，可使身体排出铁。 铁螯合剂用于患有 β-地中海贫血和其他形式的贫血的患者，这些患者会经历铁过载——由于定期输血导致体内铁增加。 符合条件的患者将随机接受两剂 FBS0701 中的一剂，持续长达 24 周（6 个月），总研究持续时间长达 33 周。 这些患者将有资格参加长达 72 周的给药延长。 给药的最长持续时间将长达 96 周。 在研究期间，将通过身体检查、心电图和血液检查经常监测患者的安全。 为了评估肝脏和心脏中的铁含量，每位患者必须在研究期间进行 6 次 MRI 扫描。 患者不需要为这项研究住院，但需要在 96 周内到门诊就诊多达 28 次。 目前服用铁螯合剂的患者将需要停药长达 26 周。 这项研究的结果将有助于确定 FBS0701 作为铁螯合剂是否有效。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

51

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
      • Cagliari、意大利
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa、意大利
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano、意大利
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • 泰国
      • Bangkok、泰国
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • 火鸡
      • Izmir、火鸡
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Children's Hospital of Boston
  • 英国
      • London、英国
        • University College London Hospital
      • London、英国
        • Whittington Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 60年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 由于以下原因导致的输血铁过载： 遗传性贫血，例如镰状细胞病、β-地中海贫血和 Diamond-Blackfan 贫血；获得性贫血，如骨髓增生异常综合征和其他形式的骨髓衰竭。 患者还必须依赖于输血并需要用去铁胺、去铁罗司和/或去铁酮进行长期治疗。
  • 愿意在整个研究期间停止所有现有的铁螯合疗法。
  • 筛选时血清铁蛋白大于 500 ng/mL。
  • 根据方案要求，基线肝铁浓度和心脏 MRI T2*。
  • 前三次输血前血红蛋白浓度的平均值大于或等于 7.5 g/dL。
  • 同意在整个研究期间使用经批准的避孕方法。

排除标准：

  • 作为医学审查、身体检查或筛选调查的结果，首席研究员认为患者不适合研究。
  • 基线测试前 30 天内非选择性住院。 （患有镰状细胞性贫血的患者入院治疗镰状危象疼痛，其简单的住院病程不超过四天，并且在基线测试前 14 天恢复到之前的健康状态是可以接受的。）
  • 研究者确定的临床相关口腔、心血管、胃肠道、肝脏、肾脏、内分泌、肺部、神经系统、精神病学、免疫学、骨髓或皮肤疾病的证据。
  • 显着肾功能不全的证据；可能的例子包括：血清肌酐高于正常上限、每天蛋白尿超过 2 克或计算的肌酐清除率低于 60 毫升/分钟。
  • 心脏左心室射血分数超出协议要求。
  • 已知对硬脂酸镁、交联羧甲基纤维素钠或 FBS0701 敏感。
  • 筛选时血小板计数低于 100,000/µL 和/或嗜中性粒细胞绝对计数低于 1500/mm3，并且在 MRI 基线测试中低于 50%
  • 碱性磷酸酶、AST 或 ALT 超出方案要求。
  • 肝功能检查：过去 12 个月内 ALT > 5 倍当地正常上限两次或筛查时 ALT >200 IU/L
  • 在基线测试前 30 天内使用任何研究药物。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SPD602 (16毫克)
药品：SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
口服 FBS0701 每天服用一次，持续长达 96 周。
实验性的：SPD602 (32毫克)
药品：SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
口服 FBS0701 每天服用一次，持续长达 96 周。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
96 周时肝铁浓度 (LIC) 相对于基线的变化
大体时间：基线和 96 周
LIC 由 R2 磁共振成像 (MRI) 确定。
基线和 96 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
SPD602 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：92周
Cmax 是指药物给药后在体内达到的最大（或峰值）浓度的术语。
92周
SPD602 的稳态血浆浓度-时间曲线 (AUC) 下面积
大体时间：92周
AUC 可用作药物暴露的量度。 它源自药物浓度和时间，因此可以衡量药物在体内停留的时间和数量。
92周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2010年8月13日

初级完成 (实际的)

2013年1月8日

研究完成 (实际的)

2013年1月8日

研究注册日期

首次提交

2010年8月19日

首先提交符合 QC 标准的

2010年8月19日

首次发布 (估计)

2010年8月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月30日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (EudraCT编号)
  • FBS0701-CTP-04 (其他标识符：Ferrokin)

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