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Sicherheits- und pharmakodynamische Studie eines oralen Eisenchelators, der Patienten mit Eisenüberladung über 6 Monate verabreicht wurde

30. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine 24-wöchige, randomisierte, offene, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von FBS0701 bei der Behandlung von chronischer Eisenüberladung, die eine Chelat-Therapie erfordert, mit einer 72-wöchigen Dosisverlängerung

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Sicherheit von zwei Dosen von FBS0701, einem neuen oralen Eisenchelator, und seine Wirksamkeit bei der Entfernung von Eisen aus der Leber zu bewerten. FBS0701 ist ein oral eingenommenes Medikament, das den Körper veranlasst, Eisen auszuscheiden. Eisenchelatoren werden bei Patienten mit β-Thalassämie und anderen Formen der Anämie angewendet, die an einer Eisenüberladung leiden – Eisen steigt im Körper infolge regelmäßig erforderlicher Bluttransfusionen an. Patienten, die sich qualifizieren, werden randomisiert und erhalten eine von zwei Dosen FBS0701 für bis zu 24 Wochen (6 Monate) mit einer Gesamtstudiendauer von bis zu 33 Wochen. Diese Patienten können an einer Dosisverlängerung für bis zu 72 Wochen teilnehmen. Die maximale Dauer der Dosierung beträgt bis zu 96 Wochen. Die Sicherheit der Patienten wird während der Studie häufig durch körperliche Untersuchungen, EKGs und Bluttests überwacht. Um die Eisenmenge in Leber und Herz zu bestimmen, muss sich jeder Patient während der Studie 6 MRT-Scans unterziehen. Die Patienten müssen für diese Studie nicht im Krankenhaus bleiben, müssen aber über den Zeitraum von 96 Wochen bis zu 28 Mal die Ambulanz aufsuchen. Patienten, die derzeit einen Eisenchelator einnehmen, müssen die Behandlung für insgesamt bis zu 26 Wochen unterbrechen. Die Ergebnisse dieser Studie werden dabei helfen festzustellen, ob FBS0701 als Eisenchelator wirksam sein könnte.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

51

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Italien
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Italien
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Truthahn
      • Izmir, Truthahn
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Whittington Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Transfusionsbedingte Eisenüberladung aufgrund von: erblicher Anämie wie Sichelzellenanämie, β-Thalassämie und Diamond-Blackfan-Anämie; erworbene Anämien wie myelodysplastisches Syndrom und andere Formen von Knochenmarkversagen. Die Patienten müssen außerdem transfusionsabhängig sein und eine Dauerbehandlung mit Deferoxamin, Deferasirox und/oder Deferipron benötigen.
  • Bereit, alle bestehenden Eisenchelattherapien während des gesamten Studienzeitraums abzusetzen.
  • Serumferritin größer als 500 ng/ml beim Screening.
  • Baseline-Eisenkonzentration in der Leber und kardiales MRT T2* gemäß Protokollanforderungen.
  • Mittelwert der vorherigen drei Hämoglobinkonzentrationen vor der Transfusion von mindestens 7,5 g/dl.
  • Stimmt zu, während des gesamten Studienzeitraums eine zugelassene Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Als Ergebnis einer medizinischen Untersuchung, einer körperlichen Untersuchung oder Screening-Untersuchungen hält der leitende Prüfarzt den Patienten für ungeeignet für die Studie.
  • Nicht gewählter Krankenhausaufenthalt innerhalb der 30 Tage vor dem Baseline-Test. (Patienten mit Sichelzellenanämie, die zur Behandlung von Sichelkrisenschmerzen ins Krankenhaus eingeliefert werden, deren unkomplizierter Krankenhausverlauf vier Tage oder weniger betrug und die 14 Tage vor dem Baseline-Test zu ihrem früheren Gesundheitszustand zurückgekehrt sind, sind akzeptabel.)
  • Hinweise auf klinisch relevante orale, kardiovaskuläre, gastrointestinale, hepatische, renale, endokrine, pulmonale, neurologische, psychiatrische, immunologische, Knochenmark- oder Hauterkrankungen, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  • Nachweis einer signifikanten Niereninsuffizienz; mögliche Beispiele sind: Serum-Kreatinin über der Obergrenze des Normalwerts, Proteinurie von mehr als 2 g pro Tag oder berechnete Kreatinin-Clearance von weniger als 60 ml/Minute.
  • Kardiale linksventrikuläre Ejektionsfraktion außerhalb der Protokollanforderungen.
  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber Magnesiumstearat, Croscarmellose-Natrium oder FBS0701.
  • Thrombozytenzahl unter 100.000/µl und/oder absolute Neutrophilenzahl unter 1500/mm3 beim Screening und <50 % bei Baseline-Tests durch MRT
  • Alkalische Phosphatase, AST oder ALT außerhalb der Protokollanforderungen.
  • Leberfunktionstests: ALT >5-mal die lokale Obergrenze des Normalwerts bei zwei Gelegenheiten in den vorangegangenen 12 Monaten oder ALT beim Screening >200 IE/l
  • Verwendung eines Prüfmittels innerhalb der 30 Tage vor dem Baseline-Test.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SPD602 (16mg)
Arzneimittel: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
FBS0701 oral einmal täglich für bis zu 96 Wochen.
Experimental: SPD602 (32 mg)
Arzneimittel: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
FBS0701 oral einmal täglich für bis zu 96 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) nach 96 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 96 Wochen
LIC wurde durch R2-Magnetresonanztomographie (MRI) bestimmt.
Baseline und 96 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von SPD602
Zeitfenster: 92 Wochen
Cmax ist ein Begriff, der sich auf die maximale (oder Spitzen-)Konzentration bezieht, die ein Medikament im Körper erreicht, nachdem das Medikament verabreicht wurde.
92 Wochen
Fläche unter der stationären Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von SPD602
Zeitfenster: 92 Wochen
Die AUC kann als Maß für die Arzneimittelexposition verwendet werden. Sie wird von der Medikamentenkonzentration und -zeit abgeleitet und gibt somit ein Maß dafür, wie viel und wie lange ein Medikament im Körper verbleibt.
92 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. August 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Januar 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Januar 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. August 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. August 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (EudraCT-Nummer)
  • FBS0701-CTP-04 (Andere Kennung: Ferrokin)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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