Estudio de seguridad y farmacodinámica de un quelante de hierro oral administrado durante 6 meses a pacientes con sobrecarga de hierro

Criterios de inclusión:

• Sobrecarga transfusional de hierro debida a: anemias hereditarias como la enfermedad de células falciformes, β-talasemia y anemia de Diamond-Blackfan; anemias adquiridas como el síndrome mielodisplásico y otras formas de insuficiencia de la médula ósea. Los pacientes también deben ser dependientes de transfusiones y requerir tratamiento crónico con deferoxamina, deferasirox y/o deferiprona.
• Dispuesto a suspender todas las terapias de quelación de hierro existentes durante el período de estudio.
• Ferritina sérica superior a 500 ng/ml en la selección.
• Concentración basal de hierro hepático y resonancia magnética cardiaca T2* según los requisitos del protocolo.
• Media de las tres concentraciones de hemoglobina previas a la transfusión mayores o iguales a 7,5 g/dl.
• Está de acuerdo en utilizar un método anticonceptivo aprobado durante todo el período de estudio.

Criterio de exclusión:

• Como resultado de la revisión médica, el examen físico o las investigaciones de selección, el investigador principal considera que el paciente no es apto para el estudio.
• Hospitalización no electiva dentro de los 30 días anteriores a la prueba de referencia. (Los pacientes con anemia de células falciformes que ingresan en el hospital para el tratamiento de una crisis de dolor falciforme cuyo curso hospitalario sin complicaciones fue de cuatro días o menos y que, 14 días antes de la prueba de referencia, han vuelto a su estado de salud anterior son aceptables).
• Evidencia de trastornos orales, cardiovasculares, gastrointestinales, hepáticos, renales, endocrinos, pulmonares, neurológicos, psiquiátricos, inmunológicos, de la médula ósea o de la piel clínicamente relevantes según lo determine el investigador.
• Evidencia de insuficiencia renal significativa; los posibles ejemplos incluyen: creatinina sérica por encima del límite superior normal, proteinuria superior a 2 g por día o aclaramiento de creatinina calculado inferior a 60 ml/minuto.
• Fracción de eyección del ventrículo izquierdo cardíaco fuera de los requisitos del protocolo.
• Sensibilidad conocida al estearato de magnesio, croscarmelosa sódica o FBS0701.
• Recuento de plaquetas por debajo de 100 000/µl y/o recuento absoluto de neutrófilos por debajo de 1500/mm3 en la selección y <50 % en la prueba inicial por resonancia magnética
• Fosfatasa alcalina, AST o ALT fuera de los requisitos del protocolo.
• Pruebas de función hepática: ALT > 5 veces el límite superior normal local en dos ocasiones en los 12 meses anteriores o ALT en la selección > 200 IU/L
• Uso de cualquier agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la prueba de referencia.