Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og farmakodynamisk undersøgelse af en oral jernchelator givet i 6 måneder til patienter med jernoverbelastning

30. maj 2021 opdateret af: Shire

Et fase 2, 24 ugers, randomiseret, åbent, multicenter-studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​FBS0701 i behandlingen af ​​kronisk jernoverbelastning, der kræver chelationsterapi, med en 72 ugers doseringsforlængelse

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​to doser FBS0701, en ny oral jernchelator, og dens effektivitet til at fjerne jern fra leveren. FBS0701 er en medicin, der tages gennem munden, der får kroppen til at skille sig af med jern. Jernchelatorer bruges til patienter med β-thalassæmi og andre former for anæmi, som oplever jernoverbelastning - jernforøgelse i kroppen som følge af regelmæssigt nødvendige blodtransfusioner. Patienter, der kvalificerer sig, vil blive randomiseret til at modtage en af ​​to doser FBS0701 i op til 24 uger (6 måneder) med en samlet undersøgelsesvarighed på op til 33 uger. Disse patienter vil være berettiget til at deltage i en doseringsforlængelse i op til 72 uger. Den maksimale varighed af dosering vil være op til 96 uger. Patienternes sikkerhed vil blive overvåget ofte under undersøgelsen ved fysiske undersøgelser, EKG'er og blodprøver. For at vurdere mængden af ​​jern i leveren og hjertet skal hver patient gennemgå 6 MR-scanninger under undersøgelsen. Patienter behøver ikke at blive på hospitalet for denne undersøgelse, men vil skulle besøge ambulatoriet op til 28 gange i løbet af 96 ugers perioden. Patienter, der i øjeblikket tager en jernchelator, skal stoppe i i alt op til 26 uger. Resultaterne af denne undersøgelse vil hjælpe med at afgøre, om FBS0701 kan være effektiv som jernchelator.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Whittington Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Italien
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Italien
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Kalkun
      • Izmir, Kalkun
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Transfusionsjernoverbelastning på grund af: arvelig anæmi såsom seglcellesygdom, β-thalassæmi og Diamond-Blackfan anæmi; erhvervede anæmier såsom myelodysplastisk syndrom og andre former for knoglemarvssvigt. Patienter skal også være transfusionsafhængige og kræve kronisk behandling med deferoxamin, deferasirox og/eller deferipron.
  • Villig til at afbryde alle eksisterende jernchelatbehandlinger i hele studieperioden.
  • Serumferritin større end 500 ng/ml ved screening.
  • Baseline leverjernkoncentration og hjerte-MRI T2* pr. protokolkrav.
  • Gennemsnit af de foregående tre hæmoglobinkoncentrationer før transfusion større end eller lig med 7,5 g/dL.
  • Indvilliger i at bruge en godkendt præventionsmetode i hele studieperioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Som et resultat af lægelig undersøgelse, fysisk undersøgelse eller screeningsundersøgelser, anser hovedforskeren patienten for uegnet til undersøgelsen.
  • Ikke-elektiv indlæggelse inden for de 30 dage forud for baseline-test. (Patienter med seglcelleanæmi, som er indlagt på hospitalet til behandling af seglkrisesmerter, hvis ukomplicerede hospitalsforløb var på fire dage eller mindre, og som 14 dage før baseline-testning er vendt tilbage til deres tidligere helbredsstatus, er acceptable.)
  • Bevis for klinisk relevant oral, kardiovaskulær, gastrointestinal, lever-, nyre-, endokrin-, pulmonal, neurologisk, psykiatrisk, immunologisk, knoglemarvs- eller hudlidelse som bestemt af investigator.
  • Bevis på signifikant nyreinsufficiens; mulige eksempler omfatter: serumkreatinin over den øvre normalgrænse, proteinuri større end 2 g pr. dag eller beregnet kreatininclearance på mindre end 60 ml/minut.
  • Hjerte venstre ventrikulære ejektionsfraktion uden for protokolkrav.
  • Kendt følsomhed over for magnesiumstearat, croscarmellosenatrium eller FBS0701.
  • Blodpladetal under 100.000/µL og/eller absolut neutrofiltal mindre end 1500/mm3 ved screening og <50 % ved baseline-test ved MR
  • Alkalisk fosfatase, AST eller ALT uden for protokolkrav.
  • Leverfunktionstest: ALAT >5 gange den lokale øvre normalgrænse ved to lejligheder inden for de foregående 12 måneder eller ALAT ved screening >200 IE/L
  • Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for de 30 dage forud for baseline-testningen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SPD602 (16mg)
Medicin: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Oral FBS0701 taget én gang dagligt i op til 96 uger.
Eksperimentel: SPD602 (32mg)
Medicin: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Oral FBS0701 taget én gang dagligt i op til 96 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i leverjernkoncentration (LIC) ved 96 uger
Tidsramme: Baseline og 96 uger
LIC blev bestemt ved R2 Magnetic Resonance Imaging (MRI).
Baseline og 96 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af SPD602
Tidsramme: 92 uger
Cmax er et udtryk, der refererer til den maksimale (eller maksimale) koncentration, som et lægemiddel opnår i kroppen, efter at lægemidlet er blevet administreret.
92 uger
Areal under steady-state plasmakoncentrationstidskurven (AUC) af SPD602
Tidsramme: 92 uger
AUC kan bruges som et mål for lægemiddeleksponering. Det er afledt af lægemiddelkoncentration og tid, så det giver et mål for, hvor meget og hvor længe et lægemiddel opholder sig i en krop.
92 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. august 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. januar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

8. januar 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2010

Først opslået (Skøn)

23. august 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (EudraCT nummer)
  • FBS0701-CTP-04 (Anden identifikator: Ferrokin)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med SPD602 (FBS0701, SSP-004184)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner