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Studio sulla sicurezza e farmacodinamica di un chelante del ferro orale somministrato per 6 mesi a pazienti con sovraccarico di ferro

30 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di fase 2, di 24 settimane, randomizzato, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di FBS0701 nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro che richiede una terapia chelante, con un'estensione del dosaggio di 72 settimane

Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare la sicurezza di due dosi di FBS0701, un nuovo chelante del ferro orale, e la sua efficacia nell'eliminare il ferro dal fegato. FBS0701 è un farmaco assunto per via orale che induce il corpo a liberarsi del ferro. I chelanti del ferro sono usati in pazienti con β-talassemia e altre forme di anemia che soffrono di sovraccarico di ferro - aumenti di ferro nel corpo a seguito di trasfusioni di sangue regolarmente richieste. I pazienti idonei saranno randomizzati a ricevere una delle due dosi di FBS0701 per un massimo di 24 settimane (6 mesi) con una durata totale dello studio fino a 33 settimane. Questi pazienti saranno idonei a partecipare a un'estensione del dosaggio fino a 72 settimane. La durata massima della somministrazione sarà fino a 96 settimane. La sicurezza dei pazienti sarà monitorata frequentemente durante lo studio mediante esami fisici, ECG e analisi del sangue. Per valutare la quantità di ferro nel fegato e nel cuore, ogni paziente deve sottoporsi a 6 scansioni MRI durante lo studio. I pazienti non dovranno rimanere in ospedale per questo studio ma dovranno visitare la clinica ambulatoriale fino a 28 volte durante il periodo di 96 settimane. I pazienti che stanno attualmente assumendo un chelante del ferro dovranno interrompere il trattamento per un massimo di 26 settimane. I risultati di questo studio aiuteranno a determinare se FBS0701 può essere efficace come chelante del ferro.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

51

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Italia
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Italia
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospital
      • London, Regno Unito
        • Whittington Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Tacchino
      • Izmir, Tacchino
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sovraccarico di ferro trasfusionale dovuto a: anemie ereditarie come anemia falciforme, β-talassemia e anemia di Diamond-Blackfan; anemie acquisite come la sindrome mielodisplastica e altre forme di insufficienza midollare. I pazienti devono anche essere dipendenti dalle trasfusioni e richiedere un trattamento cronico con deferoxamina, deferasirox e/o deferiprone.
  • - Disponibilità a interrompere tutte le terapie ferrochelanti esistenti durante il periodo di studio.
  • Ferritina sierica superiore a 500 ng/mL allo screening.
  • Concentrazione basale di ferro epatico e RM cardiaca T2* secondo i requisiti del protocollo.
  • Media delle tre precedenti concentrazioni di emoglobina pre-trasfusionale maggiore o uguale a 7,5 g/dL.
  • Accetta di utilizzare un metodo contraccettivo approvato durante il periodo di studio.

Criteri di esclusione:

  • A seguito di revisione medica, esame fisico o indagini di screening, il ricercatore principale considera il paziente non idoneo allo studio.
  • Ricovero non elettivo entro i 30 giorni precedenti il ​​test di base. (Sono accettabili i pazienti con anemia falciforme che sono ricoverati in ospedale per la gestione del dolore da crisi falciforme il cui decorso ospedaliero non complicato è durato quattro giorni o meno e che, 14 giorni prima del test di base, sono tornati al loro precedente stato di salute.)
  • Evidenza di disturbi orali, cardiovascolari, gastrointestinali, epatici, renali, endocrini, polmonari, neurologici, psichiatrici, immunologici, del midollo osseo o della pelle clinicamente rilevanti come determinato dallo sperimentatore.
  • Evidenza di significativa insufficienza renale; possibili esempi includono: creatinina sierica superiore al limite superiore della norma, proteinuria superiore a 2 g al giorno o clearance della creatinina calcolata inferiore a 60 ml/minuto.
  • Frazione di eiezione del ventricolo sinistro cardiaco al di fuori dei requisiti del protocollo.
  • Sensibilità nota al magnesio stearato, croscarmellosa sodica o FBS0701.
  • Conta piastrinica inferiore a 100.000/µL e/o conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1500/mm3 allo screening e <50% al basale test mediante risonanza magnetica
  • Fosfatasi alcalina, AST o ALT al di fuori dei requisiti del protocollo.
  • Test di funzionalità epatica: ALT >5 volte il limite superiore locale del normale in due occasioni nei 12 mesi precedenti o ALT allo screening >200 UI/L
  • Uso di qualsiasi agente sperimentale nei 30 giorni precedenti il ​​test di riferimento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SPD602 (16mg)
Droga: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Orale FBS0701 assunto una volta al giorno per un massimo di 96 settimane.
Sperimentale: SPD602 (32 mg)
Droga: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Orale FBS0701 assunto una volta al giorno per un massimo di 96 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) a 96 settimane
Lasso di tempo: Basale e 96 settimane
La LIC è stata determinata mediante R2 Magnetic Resonance Imaging (MRI).
Basale e 96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di SPD602
Lasso di tempo: 92 settimane
Cmax è un termine che si riferisce alla concentrazione massima (o di picco) che un farmaco raggiunge nel corpo dopo che il farmaco è stato somministrato.
92 settimane
Area sotto la curva concentrazione-tempo del plasma allo stato stazionario (AUC) di SPD602
Lasso di tempo: 92 settimane
L'AUC può essere utilizzato come misura dell'esposizione al farmaco. Deriva dalla concentrazione e dal tempo del farmaco, quindi fornisce una misura di quanto e per quanto tempo un farmaco rimane in un corpo.
92 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 agosto 2010

Completamento primario (Effettivo)

8 gennaio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

8 gennaio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2010

Primo Inserito (Stima)

23 agosto 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (Numero EudraCT)
  • FBS0701-CTP-04 (Altro identificatore: Ferrokin)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Beta-talassemia

Prove cliniche su SPD602 (FBS0701, SSP-004184)

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