Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki doustnego chelatora żelaza podawanego przez 6 miesięcy pacjentom z przeciążeniem żelazem

30 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Faza 2, 24-tygodniowe, randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki FBS0701 w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem wymagającego terapii chelatowej, z przedłużeniem dawkowania o 72 tygodnie

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa dwóch dawek FBS0701, nowego doustnego chelatora żelaza, oraz jego skuteczności w usuwaniu żelaza z wątroby. FBS0701 to lek przyjmowany doustnie, który powoduje pozbycie się żelaza z organizmu. Chelatory żelaza stosuje się u pacjentów z β-talasemią i innymi postaciami niedokrwistości, u których występuje przeciążenie żelazem - żelazo zwiększa się w organizmie w wyniku wymaganych regularnie transfuzji krwi. Pacjenci, którzy się zakwalifikują, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej jedną z dwóch dawek FBS0701 przez okres do 24 tygodni (6 miesięcy), przy całkowitym czasie trwania badania do 33 tygodni. Tacy pacjenci będą mogli uczestniczyć w przedłużonym dawkowaniu do 72 tygodni. Maksymalny czas trwania dawkowania wyniesie do 96 tygodni. Podczas badania bezpieczeństwo pacjentów będzie często monitorowane za pomocą badań fizykalnych, EKG i badań krwi. Aby ocenić ilość żelaza w wątrobie i sercu, każdy pacjent musi przejść 6 skanów MRI podczas badania. Pacjenci nie będą musieli przebywać w szpitalu na potrzeby tego badania, ale będą musieli odwiedzać ambulatorium do 28 razy w okresie 96 tygodni. Pacjenci obecnie przyjmujący chelator żelaza będą musieli przerwać leczenie łącznie na okres do 26 tygodni. Wyniki tego badania pomogą określić, czy FBS0701 może być skuteczny jako chelator żelaza.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indyk
      • Izmir, Indyk
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Włochy
      • Cagliari, Włochy
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Włochy
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Włochy
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Whittington Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przeciążenie żelazem spowodowane transfuzją z powodu: dziedzicznych niedokrwistości, takich jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, β-talasemia i niedokrwistość Diamonda-Blackfana; nabyte niedokrwistości, takie jak zespół mielodysplastyczny i inne formy niewydolności szpiku kostnego. Pacjenci muszą również być zależni od transfuzji i wymagać przewlekłego leczenia deferoksaminą, deferazyroksem i/lub deferypronem.
  • Chęć przerwania wszystkich istniejących terapii chelatujących żelazo przez cały okres badania.
  • Poziom ferrytyny w surowicy większy niż 500 ng/ml podczas badania przesiewowego.
  • Wyjściowe stężenie żelaza w wątrobie i MRI serca T2* zgodnie z wymaganiami protokołu.
  • Średnia z poprzednich trzech stężeń hemoglobiny przed transfuzją większa lub równa 7,5 g/dl.
  • Wyraża zgodę na stosowanie zatwierdzonej metody antykoncepcji przez cały okres studiów.

Kryteria wyłączenia:

  • W wyniku przeglądu lekarskiego, badania fizykalnego lub badań przesiewowych Główny Badacz uznaje pacjenta za niezdolnego do badania.
  • Nieplanowana hospitalizacja w ciągu 30 dni przed badaniem wyjściowym. (Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy zostali przyjęci do szpitala w celu leczenia sierpowatego bólu kryzysowego, u których niepowikłany przebieg pobytu w szpitalu trwał maksymalnie cztery dni i którzy 14 dni przed badaniem wyjściowym powrócili do poprzedniego stanu zdrowia).
  • Dowody klinicznie istotnych zaburzeń jamy ustnej, układu krążenia, przewodu pokarmowego, wątroby, nerek, układu hormonalnego, płuc, neurologicznych, psychiatrycznych, immunologicznych, szpiku kostnego lub skóry, zgodnie z ustaleniami badacza.
  • Dowody znacznej niewydolności nerek; możliwe przykłady to: stężenie kreatyniny w surowicy powyżej górnej granicy normy, białkomocz większy niż 2 g na dobę lub obliczony klirens kreatyniny mniejszy niż 60 ml/minutę.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory serca poza wymaganiami protokołu.
  • Znana wrażliwość na stearynian magnezu, kroskarmelozę sodową lub FBS0701.
  • Liczba płytek krwi poniżej 100 000/µl i/lub bezwzględna liczba neutrofilów poniżej 1500/mm3 podczas badania przesiewowego i <50% podczas badania początkowego za pomocą MRI
  • Fosfataza alkaliczna, AST lub ALT poza wymaganiami protokołu.
  • Testy czynnościowe wątroby: AlAT >5-krotność miejscowej górnej granicy normy dwukrotnie w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub AlAT podczas badań przesiewowych >200 IU/l
  • Użycie dowolnego badanego środka w ciągu 30 dni poprzedzających badanie podstawowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SPD602 (16mg)
Lek: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Doustnie FBS0701 przyjmowany raz dziennie przez okres do 96 tygodni.
Eksperymentalny: SPD602 (32mg)
Lek: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Doustnie FBS0701 przyjmowany raz dziennie przez okres do 96 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężenia żelaza w wątrobie (LIC) po 96 tygodniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 96 tygodni
LIC określono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) R2.
Wartość wyjściowa i 96 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) SPD602
Ramy czasowe: 92 tygodnie
Cmax to termin odnoszący się do maksymalnego (lub szczytowego) stężenia, jakie lek osiąga w organizmie po podaniu leku.
92 tygodnie
Obszar pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) w stanie ustalonym dla SPD602
Ramy czasowe: 92 tygodnie
AUC może służyć jako miara ekspozycji na lek. Wywodzi się ze stężenia leku i czasu, dzięki czemu jest miarą tego, ile i jak długo lek pozostaje w organizmie.
92 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 stycznia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 stycznia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 sierpnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 sierpnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (Numer EudraCT)
  • FBS0701-CTP-04 (Inny identyfikator: Ferrokin)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj