Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och farmakodynamisk studie av en oral järnkelator som ges i 6 månader till patienter med järnöverskott

30 maj 2021 uppdaterad av: Shire

En fas 2, 24 veckors, randomiserad, öppen etikett, multicenterstudie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och farmakodynamiken hos FBS0701 vid behandling av kronisk järnöverbelastning som kräver kelationsterapi, med en 72 veckors doseringsförlängning

Syftet med denna forskningsstudie är att utvärdera säkerheten för två doser av FBS0701, en ny oral järnkelator, och dess effektivitet för att rensa bort järn från levern. FBS0701 är ett läkemedel som tas via munnen som får kroppen att göra sig av med järn. Järnkelatorer används hos patienter med β-talassemi och andra former av anemi som upplever järnöverskott - järn ökar i kroppen som ett resultat av regelbundet nödvändiga blodtransfusioner. Patienter som kvalificerar sig kommer att randomiseras till att få en av två doser av FBS0701 i upp till 24 veckor (6 månader) med en total studielängd på upp till 33 veckor. Dessa patienter kommer att vara berättigade att delta i en dosförlängning i upp till 72 veckor. Den maximala doseringstiden kommer att vara upp till 96 veckor. Patienternas säkerhet kommer att övervakas ofta under studien genom fysiska undersökningar, EKG och blodprov. För att bedöma mängden järn i levern och hjärtat måste varje patient genomgå 6 MRT-undersökningar under studien. Patienter kommer inte att behöva stanna på sjukhuset för denna studie utan kommer att behöva besöka polikliniken upp till 28 gånger under 96-veckorsperioden. Patienter som för närvarande tar en järnkelator kommer att behöva sluta i upp till 26 veckor. Resultaten av denna studie kommer att hjälpa till att avgöra om FBS0701 kan vara effektiv som järnkelator.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

51

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Italien
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Italien
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Kalkon
      • Izmir, Kalkon
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • University College London Hospital
      • London, Storbritannien
        • Whittington Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Transfusionsjärnöverskott på grund av: ärftlig anemi såsom sicklecellssjukdom, β-talassemi och Diamond-Blackfan-anemi; förvärvade anemier såsom myelodysplastiskt syndrom och andra former av benmärgssvikt. Patienterna måste också vara transfusionsberoende och behöva kronisk behandling med deferoxamin, deferasirox och/eller deferipron.
  • Villig att avbryta alla befintliga järnkeleringsterapier under studieperioden.
  • Serumferritin högre än 500 ng/ml vid screening.
  • Baslinje järnkoncentration i levern och hjärt-MRT T2* enligt protokollkrav.
  • Medelvärdet av de tre föregående hemoglobinkoncentrationerna före transfusion är större än eller lika med 7,5 g/dL.
  • Går med på att använda en godkänd preventivmetod under hela studieperioden.

Exklusions kriterier:

  • Som ett resultat av medicinsk granskning, fysisk undersökning eller screeningundersökningar anser huvudutredaren att patienten är olämplig för studien.
  • Icke-elektiv sjukhusvistelse inom 30 dagar före baslinjetestning. (Patienter med sicklecellanemi som är inlagda på sjukhuset för hantering av sickle-krissmärta vars okomplicerade sjukhusförlopp var fyra dagar eller mindre och som 14 dagar före baslinjetestningen har återgått till sin tidigare hälsostatus är acceptabla.)
  • Bevis på kliniskt relevanta orala, kardiovaskulära, gastrointestinala, lever-, njur-, endokrina-, pulmonella, neurologiska, psykiatriska, immunologiska, benmärgs- eller hudsjukdomar som fastställts av utredaren.
  • Bevis på signifikant njurinsufficiens; möjliga exempel inkluderar: serumkreatinin över den övre normalgränsen, proteinuri större än 2 g per dag eller beräknat kreatininclearance på mindre än 60 ml/minut.
  • Vänsterkammars ejektionsfraktion utanför protokollet.
  • Känd känslighet för magnesiumstearat, kroskarmellosnatrium eller FBS0701.
  • Trombocytantal under 100 000/µL och/eller absolut neutrofilantal mindre än 1500/mm3 vid screening och <50 % vid baslinjetestning med MRT
  • Alkaliskt fosfatas, ASAT eller ALAT utanför protokollkraven.
  • Leverfunktionstester: ALAT >5 gånger den lokala övre normalgränsen vid två tillfällen under de föregående 12 månaderna eller ALAT vid screening >200 IE/L
  • Användning av något undersökningsmedel inom 30 dagar före baslinjetestningen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SPD602 (16mg)
Läkemedel: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Oral FBS0701 tas en gång dagligen i upp till 96 veckor.
Experimentell: SPD602 (32mg)
Läkemedel: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Oral FBS0701 tas en gång dagligen i upp till 96 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i leverjärnkoncentration (LIC) vid 96 veckor
Tidsram: Baslinje och 96 veckor
LIC bestämdes med R2 Magnetic Resonance Imaging (MRI).
Baslinje och 96 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av SPD602
Tidsram: 92 veckor
Cmax är en term som hänvisar till den maximala (eller topp) koncentration som ett läkemedel uppnår i kroppen efter att läkemedlet har administrerats.
92 veckor
Area under konstant tillståndsplasmakoncentration-tidkurva (AUC) för SPD602
Tidsram: 92 veckor
AUC kan användas som ett mått på läkemedelsexponering. Det härrör från läkemedelskoncentration och tid så det ger ett mått på hur mycket och hur länge ett läkemedel stannar i en kropp.
92 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 augusti 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

8 januari 2013

Avslutad studie (Faktisk)

8 januari 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 augusti 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2010

Första postat (Uppskatta)

23 augusti 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (EudraCT-nummer)
  • FBS0701-CTP-04 (Annan identifierare: Ferrokin)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera