Estudo farmacodinâmico e de segurança de um quelante de ferro oral administrado por 6 meses a pacientes com sobrecarga de ferro
30 de maio de 2021 atualizado por: Shire
Um estudo de Fase 2, 24 semanas, randomizado, aberto e multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica do FBS0701 no tratamento da sobrecarga crônica de ferro que requer terapia de quelação, com uma extensão de dosagem de 72 semanas
O objetivo deste estudo de pesquisa é avaliar a segurança de duas doses de FBS0701, um novo quelante oral de ferro, e sua eficácia na eliminação do ferro do fígado.
FBS0701 é um medicamento tomado por via oral que faz com que o corpo elimine o ferro.
Os quelantes de ferro são usados em pacientes com β-talassemia e outras formas de anemia que apresentam sobrecarga de ferro - o ferro aumenta no corpo como resultado de transfusões de sangue regularmente necessárias.
Os pacientes qualificados serão randomizados para receber uma das duas doses de FBS0701 por até 24 semanas (6 meses), com duração total do estudo de até 33 semanas.
Esses pacientes serão elegíveis para participar de uma extensão de dosagem por até 72 semanas.
A duração máxima da dosagem será de até 96 semanas.
A segurança dos pacientes será monitorada frequentemente durante o estudo por meio de exames físicos, eletrocardiogramas e exames de sangue.
Para avaliar a quantidade de ferro no fígado e no coração, cada paciente deve passar por 6 ressonâncias magnéticas durante o estudo.
Os pacientes não precisarão ficar no hospital para este estudo, mas precisarão visitar o ambulatório até 28 vezes durante o período de 96 semanas.
Os pacientes que atualmente tomam um quelante de ferro deverão parar por um total de até 26 semanas.
Os resultados deste estudo ajudarão a determinar se o FBS0701 pode ser eficaz como um quelante de ferro.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center of Oakland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital of Boston
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Cagliari, Itália
- Ospedale Regionale Microcitemie
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Genoa, Itália
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
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Orbassano, Itália
- Thalassemia Center San Luigi Hospital
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Izmir, Peru
- Pediatric Hematology, Ege University Hospital
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London, Reino Unido
- University College London Hospital
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London, Reino Unido
- Whittington Hospital
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Bangkok, Tailândia
- Siriraj Hospital, Mahidol University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Sobrecarga de ferro transfusional devido a: anemias hereditárias, como doença falciforme, β-talassemia e anemia de Diamond-Blackfan; anemias adquiridas, como a síndrome mielodisplásica e outras formas de falência da medula óssea. Os pacientes também devem ser dependentes de transfusão e necessitam de tratamento crônico com deferoxamina, deferasirox e/ou deferiprona.
- Disposto a descontinuar todas as terapias de quelação de ferro existentes durante o período do estudo.
- Ferritina sérica superior a 500 ng/mL na triagem.
- Concentração basal de ferro no fígado e ressonância magnética cardíaca T2* de acordo com os requisitos do protocolo.
- Média das três concentrações de hemoglobina pré-transfusionais anteriores maior ou igual a 7,5 g/dL.
- Concorda em usar um método contraceptivo aprovado durante o período do estudo.
Critério de exclusão:
- Como resultado da revisão médica, exame físico ou investigações de Triagem, o Investigador Principal considera o paciente inapto para o estudo.
- Hospitalização não eletiva nos 30 dias anteriores ao teste de linha de base. (Pacientes com anemia falciforme internados no hospital para controle da dor da crise falciforme cujo curso hospitalar sem complicações foi de quatro dias ou menos e que, 14 dias antes do teste de linha de base, retornaram ao seu estado de saúde anterior são aceitáveis.)
- Evidência de distúrbios orais, cardiovasculares, gastrointestinais, hepáticos, renais, endócrinos, pulmonares, neurológicos, psiquiátricos, imunológicos, da medula óssea ou de pele clinicamente relevantes, conforme determinado pelo investigador.
- Evidência de insuficiência renal significativa; exemplos possíveis incluem: creatinina sérica acima do limite superior do normal, proteinúria superior a 2 g por dia ou depuração de creatinina calculada inferior a 60 mL/minuto.
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo cardíaco fora dos requisitos do protocolo.
- Sensibilidade conhecida ao estearato de magnésio, croscarmelose sódica ou FBS0701.
- Contagem de plaquetas abaixo de 100.000/µL e/ou contagem absoluta de neutrófilos menor que 1.500/mm3 na triagem e <50% no teste inicial por ressonância magnética
- Fosfatase alcalina, AST ou ALT fora dos requisitos do protocolo.
- Testes de função hepática: ALT > 5 vezes o limite superior local do normal em duas ocasiões nos 12 meses anteriores ou ALT na Triagem > 200 UI/L
- Uso de qualquer agente experimental nos 30 dias anteriores ao teste de linha de base.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: SPD602 (16mg)
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Oral FBS0701 tomado uma vez ao dia por até 96 semanas.
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Experimental: SPD602 (32mg)
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Oral FBS0701 tomado uma vez ao dia por até 96 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na concentração de ferro no fígado (LIC) em 96 semanas
Prazo: Linha de base e 96 semanas
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LIC foi determinado por R2 Magnetic Resonance Imaging (MRI).
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Linha de base e 96 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração Máxima de Plasma (Cmax) de SPD602
Prazo: 92 semanas
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Cmax é um termo que se refere à concentração máxima (ou pico) que um fármaco atinge no corpo após a administração do fármaco.
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92 semanas
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Área sob a curva de concentração de plasma em estado estacionário (AUC) de SPD602
Prazo: 92 semanas
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A AUC pode ser usada como uma medida de exposição ao medicamento.
É derivado da concentração e do tempo da droga, portanto, fornece uma medida de quanto e por quanto tempo uma droga permanece no corpo.
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92 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Wood JC, Zhang P, Rienhoff H, Abi-Saab W, Neufeld E. R2 and R2* are equally effective in evaluating chronic response to iron chelation. Am J Hematol. 2014 May;89(5):505-8. doi: 10.1002/ajh.23673. Epub 2014 Mar 3.
- Neufeld EJ, Galanello R, Viprakasit V, Aydinok Y, Piga A, Harmatz P, Forni GL, Shah FT, Grace RF, Porter JB, Wood JC, Peppe J, Jones A, Rienhoff HY Jr. A phase 2 study of the safety, tolerability, and pharmacodynamics of FBS0701, a novel oral iron chelator, in transfusional iron overload. Blood. 2012 Apr 5;119(14):3263-8. doi: 10.1182/blood-2011-10-386268. Epub 2012 Jan 17.
- Rienhoff HY Jr, Viprakasit V, Tay L, Harmatz P, Vichinsky E, Chirnomas D, Kwiatkowski JL, Tapper A, Kramer W, Porter JB, Neufeld EJ. A phase 1 dose-escalation study: safety, tolerability, and pharmacokinetics of FBS0701, a novel oral iron chelator for the treatment of transfusional iron overload. Haematologica. 2011 Apr;96(4):521-5. doi: 10.3324/haematol.2010.034405. Epub 2010 Dec 20.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de agosto de 2010
Conclusão Primária (Real)
8 de janeiro de 2013
Conclusão do estudo (Real)
8 de janeiro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de agosto de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de agosto de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
23 de agosto de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SPD602-201
- 2010-019645-25 (Número EudraCT)
- FBS0701-CTP-04 (Outro identificador: Ferrokin)
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