Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и фармакодинамическое исследование перорального хелатора железа, назначаемого в течение 6 месяцев пациентам с перегрузкой железом

30 мая 2021 г. обновлено: Shire

Фаза 2, 24 недели, рандомизированное, открытое, многоцентровое исследование для оценки безопасности, переносимости и фармакодинамики FBS0701 при лечении хронической перегрузки железом, требующей хелатотерапии, с продлением дозирования на 72 недели

Целью этого исследования является оценка безопасности двух доз FBS0701, нового перорального хелатора железа, и его эффективности в выведении железа из печени. FBS0701 — это лекарство, принимаемое внутрь, которое заставляет организм избавляться от железа. Хелаторы железа применяют у больных с β-талассемией и другими формами анемии, которые испытывают перегрузку железом — увеличение количества железа в организме в результате регулярно требуемых переливаний крови. Пациенты, соответствующие критериям, будут рандомизированы для получения одной из двух доз FBS0701 на срок до 24 недель (6 месяцев) с общей продолжительностью исследования до 33 недель. Эти пациенты будут иметь право участвовать в продлении дозировки на срок до 72 недель. Максимальная продолжительность дозирования будет до 96 недель. Безопасность пациентов будет часто контролироваться во время исследования с помощью медицинских осмотров, ЭКГ и анализов крови. Для оценки количества железа в печени и сердце каждому пациенту в ходе исследования необходимо пройти 6 МРТ. Пациентам не нужно будет оставаться в больнице для этого исследования, но им нужно будет посетить амбулаторную клинику до 28 раз в течение 96-недельного периода. Пациенты, которые в настоящее время принимают хелаторы железа, должны будут прекратить прием на срок до 26 недель. Результаты этого исследования помогут определить, может ли FBS0701 быть эффективным в качестве хелатора железа.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

51

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Cagliari, Италия
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Италия
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Италия
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • University College London Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Whittington Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Турция
      • Izmir, Турция
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Трансфузионная перегрузка железом вследствие: наследственных анемий, таких как серповидно-клеточная анемия, β-талассемия и анемия Даймонда-Блэкфана; приобретенные анемии, такие как миелодиспластический синдром и другие формы недостаточности костного мозга. Пациенты также должны быть зависимы от переливания крови и нуждаться в длительном лечении дефероксамином, деферасироксом и/или деферипроном.
  • Желание прекратить все существующие методы лечения хелаторами железа в течение всего периода исследования.
  • Ферритин сыворотки выше 500 нг/мл при скрининге.
  • Исходная концентрация железа в печени и МРТ сердца T2* в соответствии с требованиями протокола.
  • Среднее из трех предыдущих концентраций гемоглобина до переливания больше или равно 7,5 г/дл.
  • Соглашается использовать утвержденный метод контрацепции в течение всего периода исследования.

Критерий исключения:

  • В результате медицинского осмотра, физического осмотра или скрининговых исследований главный исследователь считает пациента непригодным для исследования.
  • Невыборная госпитализация в течение 30 дней до базового тестирования. (Пациенты с серповидно-клеточной анемией, госпитализированные для купирования боли при серповидно-клеточном кризисе, у которых неосложненный курс госпитализации длился четыре дня или меньше и которые за 14 дней до базового тестирования вернулись к своему прежнему состоянию здоровья, являются приемлемыми.)
  • Доказательства клинически значимого орального, сердечно-сосудистого, желудочно-кишечного, печеночного, почечного, эндокринного, легочного, неврологического, психиатрического, иммунологического заболевания, заболевания костного мозга или кожи по определению исследователя.
  • Свидетельства значительной почечной недостаточности; возможные примеры включают: креатинин сыворотки выше верхней границы нормы, протеинурия более 2 г в день или расчетный клиренс креатинина менее 60 мл/мин.
  • Фракция выброса левого желудочка за пределами требований протокола.
  • Известная чувствительность к стеарату магния, кроскармеллозе натрия или FBS0701.
  • Количество тромбоцитов ниже 100 000/мкл и/или абсолютное количество нейтрофилов менее 1500/мм3 при скрининге и <50% при исходном тестировании с помощью МРТ
  • Щелочная фосфатаза, АСТ или АЛТ вне требований протокола.
  • Функциональные пробы печени: АЛТ более чем в 5 раз превышает локальный верхний предел нормы дважды за предыдущие 12 месяцев или АЛТ при скрининге >200 МЕ/л.
  • Использование любого исследуемого агента в течение 30 дней до базового тестирования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: СПД602 (16 мг)
Лекарство: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Перорально FBS0701 принимают один раз в день до 96 недель.
Экспериментальный: СПД602 (32 мг)
Лекарство: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Перорально FBS0701 принимают один раз в день до 96 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации железа в печени (LIC) через 96 недель
Временное ограничение: Исходный уровень и 96 недель
LIC определяли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) R2.
Исходный уровень и 96 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) SPD602
Временное ограничение: 92 недели
Cmax — это термин, который относится к максимальной (или пиковой) концентрации, достигаемой лекарственным средством в организме после введения лекарственного средства.
92 недели
Площадь под стационарной кривой зависимости концентрации плазмы от времени (AUC) SPD602
Временное ограничение: 92 недели
AUC можно использовать в качестве меры воздействия лекарственного средства. Он выводится из концентрации лекарства и времени, поэтому он дает меру того, сколько и как долго наркотик остается в организме.
92 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 августа 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 января 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 января 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 августа 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 августа 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 августа 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (Номер EudraCT)
  • FBS0701-CTP-04 (Другой идентификатор: Ferrokin)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться