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Étude d'innocuité et pharmacodynamique d'un chélateur de fer oral administré pendant 6 mois à des patients présentant une surcharge en fer

30 mai 2021 mis à jour par: Shire

Une étude multicentrique de phase 2, randomisée, ouverte et multicentrique de 24 semaines pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique du FBS0701 dans le traitement de la surcharge chronique en fer nécessitant un traitement par chélation, avec une prolongation de la posologie de 72 semaines

Le but de cette étude de recherche est d'évaluer l'innocuité de deux doses de FBS0701, un nouveau chélateur de fer oral, et son efficacité à éliminer le fer du foie. FBS0701 est un médicament pris par voie orale qui amène le corps à se débarrasser du fer. Les chélateurs du fer sont utilisés chez les patients atteints de β-thalassémie et d'autres formes d'anémie qui présentent une surcharge en fer - augmentation du fer dans le corps à la suite de transfusions sanguines régulièrement nécessaires. Les patients éligibles seront randomisés pour recevoir l'une des deux doses de FBS0701 pendant un maximum de 24 semaines (6 mois) avec une durée totale de l'étude pouvant aller jusqu'à 33 semaines. Ces patients seront éligibles pour participer à une extension de dosage jusqu'à 72 semaines. La durée maximale de dosage sera jusqu'à 96 semaines. La sécurité des patients sera surveillée fréquemment au cours de l'étude par des examens physiques, des ECG et des tests sanguins. Pour évaluer la quantité de fer dans le foie et le cœur, chaque patient doit subir 6 IRM au cours de l'étude. Les patients n'auront pas besoin de rester à l'hôpital pour cette étude, mais devront se rendre à la clinique externe jusqu'à 28 fois au cours de la période de 96 semaines. Les patients prenant actuellement un chélateur du fer devront arrêter pendant un total pouvant aller jusqu'à 26 semaines. Les résultats de cette étude aideront à déterminer si le FBS0701 peut être efficace en tant que chélateur du fer.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

51

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Cagliari, Italie
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Italie
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Italie
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • University College London Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Whittington Hospital
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Turquie
      • Izmir, Turquie
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital of Boston

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Surcharge en fer transfusionnelle due à : des anémies héréditaires telles que la drépanocytose, la β-thalassémie et l'anémie de Diamond-Blackfan ; anémies acquises telles que le syndrome myélodysplasique et d'autres formes d'insuffisance médullaire. Les patients doivent également être dépendants des transfusions et nécessiter un traitement chronique par la déféroxamine, le déférasirox et/ou la défériprone.
  • Disposé à interrompre toutes les thérapies de chélation du fer existantes tout au long de la période d'étude.
  • Ferritine sérique supérieure à 500 ng/mL lors du dépistage.
  • Concentration de fer hépatique de base et IRM cardiaque T2* selon les exigences du protocole.
  • Moyenne des trois concentrations d'hémoglobine pré-transfusionnelles précédentes supérieures ou égales à 7,5 g/dL.
  • Accepte d'utiliser une méthode de contraception approuvée tout au long de la période d'étude.

Critère d'exclusion:

  • À la suite d'un examen médical, d'un examen physique ou d'enquêtes de dépistage, l'investigateur principal considère le patient inapte à l'étude.
  • Hospitalisation non élective dans les 30 jours précédant le test de base. (Les patients atteints d'anémie falciforme qui sont admis à l'hôpital pour la prise en charge de la douleur de crise falciforme dont l'évolution hospitalière sans complication a duré quatre jours ou moins et qui, 14 jours avant le test de base, sont revenus à leur état de santé antérieur sont acceptables.)
  • Preuve d'un trouble oral, cardiovasculaire, gastro-intestinal, hépatique, rénal, endocrinien, pulmonaire, neurologique, psychiatrique, immunologique, de la moelle osseuse ou de la peau cliniquement pertinent, tel que déterminé par l'investigateur.
  • Preuve d'insuffisance rénale importante ; les exemples possibles incluent : créatinine sérique supérieure à la limite supérieure de la normale, protéinurie supérieure à 2 g par jour ou clairance de la créatinine calculée inférieure à 60 mL/minute.
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche cardiaque en dehors des exigences du protocole.
  • Sensibilité connue au stéarate de magnésium, à la croscarmellose sodique ou au FBS0701.
  • Numération plaquettaire inférieure à 100 000/µL et/ou nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1 500/mm3 lors du dépistage et < 50 % lors du test de référence par IRM
  • Phosphatase alcaline, AST ou ALT en dehors des exigences du protocole.
  • Tests de la fonction hépatique : ALT > 5 fois la limite supérieure locale de la normale à deux occasions au cours des 12 mois précédents ou ALT au dépistage > 200 UI/L
  • Utilisation de tout agent expérimental dans les 30 jours précédant le test de base.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SPD602 (16mg)
Médicament: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
FBS0701 oral pris une fois par jour pendant 96 semaines maximum.
Expérimental: SPD602 (32mg)
Médicament: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
FBS0701 oral pris une fois par jour pendant 96 semaines maximum.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la concentration de fer dans le foie (LIC) à 96 semaines
Délai: Base de référence et 96 semaines
Le LIC a été déterminé par imagerie par résonance magnétique R2 (IRM).
Base de référence et 96 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique maximale (Cmax) de SPD602
Délai: 92 semaines
Cmax est un terme qui fait référence à la concentration maximale (ou pic) qu'un médicament atteint dans le corps après l'administration du médicament.
92 semaines
Aire sous la courbe concentration-temps du plasma à l'état d'équilibre (AUC) du SPD602
Délai: 92 semaines
L'ASC peut être utilisée comme mesure de l'exposition au médicament. Il est dérivé de la concentration et du temps du médicament, il donne donc une mesure de la quantité et de la durée pendant laquelle un médicament reste dans le corps.
92 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 août 2010

Achèvement primaire (Réel)

8 janvier 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

8 janvier 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 août 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2010

Première publication (Estimation)

23 août 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (Numéro EudraCT)
  • FBS0701-CTP-04 (Autre identifiant: Ferrokin)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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