Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og farmakodynamisk studie av en oral jernchelator gitt i 6 måneder til pasienter med jernoverskudd

30. mai 2021 oppdatert av: Shire

En fase 2, 24 ukers, randomisert, åpen etikett, multisenterstudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakodynamikken til FBS0701 i behandlingen av kronisk jernoverbelastning som krever kelasjonsterapi, med en 72 ukers doseringsforlengelse

Formålet med denne forskningsstudien er å evaluere sikkerheten til to doser FBS0701, en ny oral jernkelator, og dens effektivitet i å fjerne jern fra leveren. FBS0701 er en medisin som tas gjennom munnen som får kroppen til å kvitte seg med jern. Jernchelatorer brukes hos pasienter med β-thalassemi og andre former for anemi som opplever jernoverskudd - jern øker i kroppen som følge av regelmessig nødvendige blodoverføringer. Pasienter som kvalifiserer vil bli randomisert til å motta en av to doser FBS0701 i opptil 24 uker (6 måneder) med en total studievarighet på opptil 33 uker. Disse pasientene vil være kvalifisert til å delta i en doseringsforlengelse i opptil 72 uker. Maksimal varighet av dosering vil være opptil 96 uker. Sikkerheten til pasienter vil bli overvåket ofte under studien ved fysiske undersøkelser, EKG og blodprøver. For å vurdere mengden jern i leveren og hjertet, må hver pasient gjennomgå 6 MR-undersøkelser i løpet av studien. Pasienter trenger ikke å bli på sykehuset for denne studien, men må besøke poliklinikken opptil 28 ganger i løpet av 96 ukers perioden. Pasienter som for øyeblikket tar en jernkelator vil bli pålagt å slutte i totalt opptil 26 uker. Resultatene av denne studien vil bidra til å avgjøre om FBS0701 kan være effektiv som en jernkelator.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Italia
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genoa, Italia
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Italia
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • University College London Hospital
      • London, Storbritannia
        • Whittington Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Tyrkia
      • Izmir, Tyrkia
        • Pediatric Hematology, Ege University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Transfusjonell jernoverbelastning på grunn av: arvelig anemi som sigdcellesykdom, β-thalassemi og Diamond-Blackfan anemi; ervervede anemier som myelodysplastisk syndrom og andre former for benmargssvikt. Pasienter må også være transfusjonsavhengige og kreve kronisk behandling med deferoksamin, deferasiroks og/eller deferipron.
  • Villig til å avbryte alle eksisterende jernkeleringsterapier gjennom studieperioden.
  • Serumferritin større enn 500 ng/ml ved screening.
  • Baseline jernkonsentrasjon i leveren og hjerte-MR T2* per protokollkrav.
  • Gjennomsnitt av de tre foregående hemoglobinkonsentrasjonene før transfusjon større enn eller lik 7,5 g/dL.
  • Godtar å bruke godkjent prevensjonsmetode gjennom hele studieperioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Som et resultat av medisinsk gjennomgang, fysisk undersøkelse eller screeningundersøkelser, anser hovedetterforskeren pasienten som uegnet til studien.
  • Ikke-elektiv sykehusinnleggelse innen 30 dager før baseline-testing. (Pasienter med sigdcelleanemi som er innlagt på sykehuset for behandling av sigdkrisesmerter hvis ukompliserte sykehusforløp var på fire dager eller mindre og som 14 dager før baseline-testing har gått tilbake til sin tidligere helsestatus, er akseptable.)
  • Bevis på klinisk relevante orale, kardiovaskulære, gastrointestinale, lever-, nyre-, endokrine, pulmonale, nevrologiske, psykiatriske, immunologiske, benmargs- eller hudlidelser som bestemt av etterforskeren.
  • Bevis på betydelig nyreinsuffisiens; mulige eksempler inkluderer: serumkreatinin over den øvre normalgrensen, proteinuri større enn 2 g per dag eller beregnet kreatininclearance på mindre enn 60 ml/minutt.
  • Hjerte venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon utenfor protokollkrav.
  • Kjent følsomhet overfor magnesiumstearat, kroskarmellosenatrium eller FBS0701.
  • Blodplatetall under 100 000/µL og/eller absolutt nøytrofiltall mindre enn 1500/mm3 ved screening og <50 % ved baseline-testing ved MR
  • Alkalisk fosfatase, ASAT eller ALAT utenfor protokollkrav.
  • Leverfunksjonstester: ALAT >5 ganger den lokale øvre normalgrensen ved to anledninger de siste 12 månedene eller ALAT ved screening >200 IE/L
  • Bruk av undersøkelsesmiddel innen 30 dager før baseline-testingen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SPD602 (16mg)
Legemiddel: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Oral FBS0701 tatt én gang daglig i opptil 96 uker.
Eksperimentell: SPD602 (32mg)
Legemiddel: SPD602 (FBS0701, SSP-004184)
Oral FBS0701 tatt én gang daglig i opptil 96 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC) ved 96 uker
Tidsramme: Baseline og 96 uker
LIC ble bestemt ved R2 Magnetic Resonance Imaging (MRI).
Baseline og 96 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av SPD602
Tidsramme: 92 uker
Cmax er et begrep som refererer til den maksimale (eller topp) konsentrasjonen som et legemiddel oppnår i kroppen etter at legemidlet er administrert.
92 uker
Areal under stabil plasmakonsentrasjonstidskurve (AUC) til SPD602
Tidsramme: 92 uker
AUC kan brukes som et mål på legemiddeleksponering. Det er avledet fra medikamentkonsentrasjon og tid, så det gir et mål på hvor mye og hvor lenge et medikament oppholder seg i en kropp.
92 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. august 2010

Primær fullføring (Faktiske)

8. januar 2013

Studiet fullført (Faktiske)

8. januar 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. august 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2010

Først lagt ut (Anslag)

23. august 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPD602-201
  • 2010-019645-25 (EudraCT-nummer)
  • FBS0701-CTP-04 (Annen identifikator: Ferrokin)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere