このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

システアミン酒石酸水素遅延放出カプセル（RP103）の長期安全性追跡調査研究

2024年12月2日 更新者：Amgen

シスチン症患者におけるシステアミン酒石酸水素遅延放出カプセル（RP103）の長期非盲検安全性および有効性研究

シスチノーシスは遺伝性疾患であり、治療しないと生後 10 年間で腎不全を引き起こします。 現在市販されている治療法は Cystagon® (酒石酸水素酸システアミン即時放出) であり、シスチノーシスの合併症を防ぐために患者の残りの人生で 6 時間ごとに服用する必要があります。 システアミン酒石酸水素遅延放出カプセル (RP103) は、酒石酸水素システアミンの製剤であり、12 時間ごとに 1 回という頻度を減らして、1 日 4 回の Cystagon® と同様の結果が得られるかどうかを確認するために研究されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、システアミン酒石酸水素遅延放出カプセル (RP103) による 1 日 2 回の治療の安全性と忍容性を判断するための、長期の非盲検試験です。 これには、毎月6〜9回のクリニック訪問と、その後の研究期間中の四半期ごとのクリニック訪問、およびシステアミン酒石酸水素遅延放出カプセルの家庭での使用が含まれます。

当初、登録は以前の第3相試験（RP103-03、NCT01000961）を完了した患者に開かれていました。 その後、スタディ RP103-04 への登録は、以前に少なくとも 21 日間安定した用量の Cystagon® を投与されていた 1 ～ 6 歳の子供および腎移植レシピエントを含む追加の参加者に開放されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

60

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University Medical School
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor University
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ
        • Radboud University Nijmegen Medical Center
  • フランス
      • Lyon、フランス
        • Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier、フランス
        • Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
      • Paris、フランス
        • Hopital Necker
      • Paris、フランス
        • Robert Debre Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 男性および女性の被験者は、研究RP103-03の最後の訪問を完了し、RP103治療を継続する意思がある必要があります。

または、RP103-03 試験を完了していない患者の場合:

  • 男性および女性の被験者は、シスチン症にかかっている必要があります。
  • -被験者は、スクリーニングの少なくとも21日前にCystagon®の安定した用量を服用している必要があります。
  • -過去6か月以内に、スクリーニング時の肝機能検査（すなわち、アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]、総ビリルビン）および腎機能（すなわち、推定糸球体濾過率[eGFR]）で正常から臨床的に有意な変化はありません捜査官の判断による。
  • -体表面積> 30 mL / min / 1.73m²で補正されたeGFRを持つ被験者。
  • 出産の可能性のある性的に活発な女性被験者（すなわち、外科的に無菌ではない[卵管結紮、子宮摘出術、または両側卵巣摘出術]、または自然に閉経後2年以上）は、スクリーニングから研究の完了まで、同じ許容される避妊法を利用することに同意する必要があります。
  • 被験者は、研究の制限と要件を喜んで順守できる必要があります。
  • 被験者またはその親または保護者は、研究に参加する前に、書面によるインフォームドコンセントおよび同意（該当する場合）を提供する必要があります。

除外基準:

  • -以前の研究RP103-03に登録され、最後に予定された研究訪問を完了しなかった、またはRP103による治療を継続したくない患者。

および RP103-03 試験を完了しなかった患者の場合:

  • 1歳未満の被験者
  • -既知の病歴を持ち、現在、以下の状態またはその他の健康上の問題を抱えている被験者、研究者の意見では、参加するのは安全ではありません：炎症性腸疾患（現在アクティブな場合）または小腸の以前の切除; -心臓病（例、心筋梗塞、心不全、不安定な不整脈または制御不良の高血圧） スクリーニングの90日前;スクリーニングの90日前の活動性出血性疾患; -過去2年以内の悪性疾患。
  • -スクリーニング時のヘモグロビンレベルが10 g / dL未満の患者、または研究者の意見では、被験者が参加するのが危険であるレベル。
  • -システアミンまたはペニシラミンに対する既知の過敏症のある被験者。
  • -授乳中、妊娠を計画している、妊娠していることがわかっている、または疑われている、または血清妊娠スクリーニングが陽性の女性被験者。
  • -治験責任医師の意見では、プロトコルを順守できない、または順守する意思がない被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：酒石酸システアミン
システアミン酒石酸水素遅延放出カプセルは、最大 96 か月間、1 日 2 回投与されました。
薬：システアミン酒石酸水素遅延放出カプセル

RP103-03 試験から試験に参加した参加者は、その試験への参加中に処方された最後の用量レベルで、12 時間ごとに重酒石酸システアミンによる治療を継続しました。

研究 RP103-03 から試験に参加していない参加者は、研究前の総安定した Cystagon® 1 日量の 70% の総 RP103 1 日量で酒石酸水素システアミンの 1 日 2 回投与を開始しました。

他の名前：
  • プロシスビ®
  • RP103

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象のある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から最終投与の7日後まで;治療期間の中央値は 1461 日でした。

薬物関連の有害事象 (AE) は、治験責任医師が「おそらく」、「おそらく」、または「間違いなく」薬物に関連していると評価した AE です。

AE の重症度は、CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) バージョン 3.0 に従って次のように分類されました。

  • 軽度 (グレード 1): 経験は軽度であり、被験者に重大な不快感や日常生活動作 (ADL) の変化を引き起こさない。被験者は症状を認識していますが、症状は容易に許容されます。
  • 中等度 (グレード 2): 経験は被験者にとって不便または懸念事項であり、ADL の妨げとなりますが、被験者は ADL を続けることができます。
  • 重度 (グレード 3): ADL を大幅に妨げる経験があり、被験者は無能力である、および/または ADL を続けることができない
  • 生命を脅かす (グレード 4): 治験責任医師の見解では、事象が発生した時点で被験者が死亡の危険にさらされるという経験。
治験薬の初回投与から最終投与の7日後まで;治療期間の中央値は 1461 日でした。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
トラフ血漿システアミン濃度
時間枠：1 日目 (投与前) および 6 か月目、1 年目、1.5 年目、2 年目、3 年目、4 年目、および 5 年目、投与後 0.5 時間
血漿システアミン濃度は、親水性相互作用液体クロマトグラフィー (HILC) 高圧液体クロマトグラフィー (HPLC) タンデム質量分析 (HPLC-MS/MS) を使用する方法を使用して決定されました。
1 日目 (投与前) および 6 か月目、1 年目、1.5 年目、2 年目、3 年目、4 年目、および 5 年目、投与後 0.5 時間
白血球シスチン濃度
時間枠：1 日目 (投与前) および 6 か月目、1 年目、1.5 年目、2 年目、3 年目、4 年目、および 5 年目、投与後 0.5 時間
白血球 (WBC) シスチン濃度は、高速液体クロマトグラフィー-エレクトロ スプレー イオン化タンデム質量分析法 (LC-ESI-MS/MS) を使用して決定されました。
1 日目 (投与前) および 6 か月目、1 年目、1.5 年目、2 年目、3 年目、4 年目、および 5 年目、投与後 0.5 時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Amgen

捜査官

  • スタディディレクター：MD、Amgen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2010年8月27日

一次修了 (実際)

2017年6月26日

研究の完了 (実際)

2017年6月26日

試験登録日

最初に提出

2010年9月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年9月8日

最初の投稿 (推定)

2010年9月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年12月2日

最終確認日

2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RP103-04
  • 2010-018365-34 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する