半胱胺酒石酸氢盐缓释胶囊（RP103）的长期安全性随访研究
2024年12月2日 更新者：Amgen
半胱胺酒石酸氢盐缓释胶囊 (RP103) 在胱氨酸贮积症患者中的长期、开放标签、安全性和有效性研究
胱氨酸病是一种遗传性疾病，如果不加以治疗，早在生命的头十年就会导致肾衰竭。
目前上市的疗法是 Cystagon®（半胱胺酒石酸氢盐速释剂），在患者的余生中必须每六小时服用一次，以预防胱氨酸贮积症的并发症。
半胱胺酒石酸氢盐缓释胶囊 (RP103) 是一种半胱胺酒石酸氢盐制剂，目前正在研究该药物是否可以降低给药频率，每 12 小时一次，其效果与一天四次 Cystagon® 相似。
研究概览
详细说明
这是一项长期、开放标签的研究，旨在确定每天两次使用半胱胺酒石酸氢盐缓释胶囊 (RP103) 治疗的安全性和耐受性。 它将涉及每月 6-9 次门诊就诊，然后在研究期间每季度门诊就诊一次，并在家中使用半胱胺酒石酸氢盐缓释胶囊。
最初，招募对象是那些完成了之前的 3 期研究（RP103-03，NCT01000961）的患者。 随后，研究 RP103-04 的注册向其他参与者开放，包括 1 至 6 岁的儿童和肾移植受者，他们之前接受过稳定剂量的 Cystagon® 至少 21 天。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
60
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Lyon、法国
- Hospices Civils de Lyon
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Montpellier、法国
- Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
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Paris、法国
- Hopital Necker
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Paris、法国
- Robert Debre Hospital
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California
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San Francisco、California、美国、94115
- California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University Medical School
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Children's Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital/Baylor University
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Nijmegen、荷兰
- Radboud University Nijmegen Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性和女性受试者必须完成研究 RP103-03 的最后一次访问并愿意继续 RP103 治疗。
或对于未完成 RP103-03 研究的患者：
- 男性和女性受试者必须患有胱氨酸病。
- 受试者必须在筛选前至少 21 天服用稳定剂量的 Cystagon®。
- 在过去 6 个月内，筛选时肝功能测试（即丙氨酸氨基转移酶 [ALT]、天冬氨酸氨基转移酶 [AST]、总胆红素）和肾功能（即估计的肾小球滤过率 [eGFR]）与正常相比没有临床显着变化由调查员确定。
- eGFR 校正体表面积 > 30 mL/min/1.73m² 的受试者。
- 具有生育潜力的性活跃女性受试者（即，未通过手术绝育[输卵管结扎术、子宫切除术或双侧卵巢切除术]或自然绝经后至少 2 年）必须同意从筛选到完成研究使用相同的可接受避孕方式。
- 受试者必须愿意并能够遵守研究限制和要求。
- 受试者或其父母或监护人必须在参与研究之前提供书面知情同意和同意（如适用）。
排除标准：
- 参加先前研究 RP103-03 的患者未完成他们最后一次预定的研究访问或不希望继续接受 RP103 治疗。
并且对于未完成 RP103-03 研究的患者：
- 小于 1 岁的对象
- 具有已知病史的受试者，目前有以下状况或其他健康问题，研究者认为这些问题使他们参与不安全：筛选前 90 天患有心脏病（例如，心肌梗塞、心力衰竭、不稳定的心律失常或控制不佳的高血压）；筛选前 90 天患有活动性出血性疾病；最近 2 年内患过恶性疾病。
- 筛选时血红蛋白水平 < 10 g/dL 的患者，或研究者认为血红蛋白水平使受试者参与不安全的水平的患者。
- 已知对半胱胺或青霉胺过敏的受试者。
- 正在哺乳、计划怀孕、已知或疑似怀孕或血清妊娠筛查呈阳性的女性受试者。
- 研究者认为不能或不愿意遵守方案的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：半胱胺酒石酸氢盐
半胱胺酒石酸氢盐缓释胶囊每天给药两次，持续长达 96 个月。
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从 RP103-03 研究进入试验的参与者继续每 12 小时以他们参与该研究期间规定的最后剂量水平接受半胱胺酒石酸氢盐治疗。 未从研究 RP103-03 进入试验的参与者开始每天两次给予半胱胺酒石酸氢盐，每日 RP103 总剂量为其研究前每日总稳定 Cystagon® 剂量的 70%。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用后 7 天；中位治疗持续时间为 1461 天。
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与药物相关的不良事件 (AE) 是研究者评估为与药物“可能”、“很可能”或“肯定”相关的 AE。 AE 的严重程度根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) 3.0 版分类如下：
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从第一次服用研究药物到最后一次服用后 7 天；中位治疗持续时间为 1461 天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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谷血浆半胱胺浓度
大体时间：第 1 天（给药前）和第 6 个月，第 1、1.5、2、3、4 和 5 年，给药后 0.5 小时
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使用采用亲水相互作用液相色谱法 (HILC) 高压液相色谱法 (HPLC) 串联质谱法 (HPLC-MS/MS) 的方法测定血浆半胱胺浓度。
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第 1 天（给药前）和第 6 个月，第 1、1.5、2、3、4 和 5 年，给药后 0.5 小时
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白细胞胱氨酸浓度
大体时间：第 1 天（给药前）和第 6 个月，第 1、1.5、2、3、4 和 5 年，给药后 0.5 小时
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使用高效液相色谱-电喷雾电离串联质谱法 (LC-ESI-MS/MS) 测定白细胞 (WBC) 胱氨酸浓度。
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第 1 天（给药前）和第 6 个月，第 1、1.5、2、3、4 和 5 年，给药后 0.5 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：MD、Amgen
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Dohil R, Fidler M, Barshop BA, Gangoiti J, Deutsch R, Martin M, Schneider JA. Understanding intestinal cysteamine bitartrate absorption. J Pediatr. 2006 Jun;148(6):764-9. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.01.050.
- Fidler MC, Barshop BA, Gangoiti JA, Deutsch R, Martin M, Schneider JA, Dohil R. Pharmacokinetics of cysteamine bitartrate following gastrointestinal infusion. Br J Clin Pharmacol. 2007 Jan;63(1):36-40. doi: 10.1111/j.1365-2125.2006.02734.x.
- Levtchenko EN, van Dael CM, de Graaf-Hess AC, Wilmer MJ, van den Heuvel LP, Monnens LA, Blom HJ. Strict cysteamine dose regimen is required to prevent nocturnal cystine accumulation in cystinosis. Pediatr Nephrol. 2006 Jan;21(1):110-3. doi: 10.1007/s00467-005-2052-0. Epub 2005 Oct 27.
- Langman CB, Greenbaum LA, Grimm P, Sarwal M, Niaudet P, Deschenes G, Cornelissen EA, Morin D, Cochat P, Elenberg E, Hanna C, Gaillard S, Bagger MJ, Rioux P. Quality of life is improved and kidney function preserved in patients with nephropathic cystinosis treated for 2 years with delayed-release cysteamine bitartrate. J Pediatr. 2014 Sep;165(3):528-33.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2014.05.013. Epub 2014 Jun 16.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年8月27日
初级完成 (实际的)
2017年6月26日
研究完成 (实际的)
2017年6月26日
研究注册日期
首次提交
2010年9月3日
首先提交符合 QC 标准的
2010年9月8日
首次发布 (估计的)
2010年9月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月2日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
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