Estudio de seguimiento de seguridad a largo plazo de las cápsulas de liberación retardada de bitartrato de cisteamina (RP103)

Criterios de inclusión:

• Los sujetos masculinos y femeninos deben haber completado la última visita del estudio RP103-03 y estar dispuestos a continuar con el tratamiento con RP103.

O para pacientes que no completaron el estudio RP103-03:

• Los sujetos masculinos y femeninos deben tener cistinosis.
• Los sujetos deben recibir una dosis estable de Cystagon® al menos 21 días antes de la selección.
• En los últimos 6 meses, ningún cambio clínicamente significativo de lo normal en las pruebas de función hepática (es decir, alanina aminotransferasa [ALT], aspartato aminotransferasa [AST], bilirrubina total) y función renal (es decir, tasa de filtración glomerular estimada [eGFR]) en la selección según lo determine el Investigador.
• Sujetos con una eGFR corregida para el área de superficie corporal > 30 ml/min/1,73 m².
• Las mujeres sexualmente activas en edad fértil (es decir, no estériles quirúrgicamente [ligadura de trompas, histerectomía u ovariectomía bilateral] o al menos 2 años posmenopáusicas naturales) deben aceptar utilizar la misma forma aceptable de anticoncepción desde la selección hasta la finalización del estudio.
• Los sujetos deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con las restricciones y requisitos del estudio.
• Los sujetos o sus padres o tutores deben proporcionar un consentimiento informado por escrito y asentimiento (cuando corresponda) antes de participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

• Pacientes inscritos en el Estudio RP103-03 anterior que no completaron su última visita programada del Estudio o que no desean continuar con el tratamiento con RP103.

Y para pacientes que no completaron el estudio RP103-03:

• Sujetos menores de 1 año
• Sujetos con antecedentes conocidos, actualmente de las siguientes condiciones u otros problemas de salud que hacen que, en opinión del investigador, no sea seguro para ellos participar: enfermedad inflamatoria intestinal (si actualmente está activa) o han tenido una resección previa del intestino delgado; Enfermedad cardíaca (p. ej., infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca, arritmias inestables o hipertensión mal controlada) 90 días antes de la Selección; Trastorno hemorrágico activo 90 días antes de la selección; Enfermedad maligna en los últimos 2 años.
• Pacientes con un nivel de hemoglobina < 10 g/dl en la selección o un nivel que, en opinión del investigador, hace que la participación del sujeto no sea segura.
• Sujetos con hipersensibilidad conocida a la cisteamina o penicilamina.
• Sujetos femeninos que están amamantando, planeando un embarazo, que se sabe o se sospecha que están embarazadas, o tienen una prueba de embarazo en suero positiva.
• Sujetos que, en opinión del Investigador, no pueden o no quieren cumplir con el protocolo.