Dlouhodobá následná bezpečnostní studie cysteaminbitartrátových kapslí s opožděným uvolňováním (RP103)
26. června 2018 aktualizováno: Horizon Pharma USA, Inc.
Dlouhodobá, otevřená studie bezpečnosti a účinnosti kapslí s cysteaminem bitartrátem s opožděným uvolňováním (RP103) u pacientů s cystinózou
Cystinóza je dědičné onemocnění, které, pokud se neléčí, vede k selhání ledvin již v první dekádě života.
Současná prodávaná terapie je Cystagon® (cysteamin bitartrát s okamžitým uvolňováním), který se musí užívat každých šest hodin po zbytek pacientova života, aby se zabránilo komplikacím cystinózy.
Cysteamin bitartrát tobolky se zpožděným uvolňováním (RP103) je formulace cysteamin bitartrátu, která se zkoumá, aby se zjistilo, zda může být podáván méně často, jednou za 12 hodin, a má podobné výsledky jako Cystagon® čtyřikrát denně.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o dlouhodobou, otevřenou studii ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti podávání cysteamin bitartrátu kapslemi s opožděným uvolňováním (RP103) dvakrát denně. Bude zahrnovat 6-9 měsíčních klinických návštěv následovaných čtvrtletními klinickými návštěvami po dobu trvání studie a domácí použití cysteamin bitartrátových kapslí s opožděným uvolňováním.
Zpočátku byla registrace otevřena pro pacienty, kteří dokončili předchozí studii fáze 3 (RP103-03, NCT01000961). Následně byl vstup do studie RP103-04 otevřen dalším účastníkům, včetně dětí ve věku 1 až 6 let a příjemců transplantace ledviny, kteří předtím užívali stabilní dávku Cystagonu® po dobu alespoň 21 dnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
60
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lyon, Francie
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Francie
- Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
-
Paris, Francie
- Hôpital Necker
-
Paris, Francie
- Robert Debre Hospital
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko
- Radboud University Nijmegen Medical Center
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University Medical School
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy musí dokončit poslední návštěvu studie RP103-03 a být ochotni pokračovat v léčbě RP103.
NEBO pro pacienty, kteří nedokončili studii RP103-03:
- Muži a ženy musí mít cystinózu.
- Subjekty musí být na stabilní dávce Cystagonu® alespoň 21 dní před screeningem.
- Během posledních 6 měsíců nedošlo při screeningu k žádné klinicky významné změně od normálu v jaterních testech (tj. alaninaminotransferáza [ALT], aspartátaminotransferáza [AST], celkový bilirubin) a renálních funkcích (tj. odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR]). jak určí Vyšetřovatel.
- Jedinci s eGFR korigovaným na tělesný povrch > 30 ml/min/1,73 m².
- Sexuálně aktivní ženské subjekty ve fertilním věku (tj. chirurgicky nesterilní [podvázání vejcovodů, hysterektomie nebo bilaterální ooforektomie] nebo alespoň 2 roky přirozeně postmenopauzální) musí souhlasit s používáním stejné přijatelné formy antikoncepce od Screeningu až po dokončení studie.
- Subjekty musí být ochotné a schopné dodržovat omezení a požadavky studie.
- Subjekty nebo jejich rodiče nebo opatrovníci musí před účastí ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas (pokud je to vhodné).
Kritéria vyloučení:
- Pacienti zařazení do předchozí studie RP103-03, kteří nedokončili svou poslední plánovanou návštěvu ve studii nebo kteří si nepřejí pokračovat v léčbě RP103.
A pro pacienty, kteří nedokončili studii RP103-03:
- Subjekty mladší než 1 rok
- Subjekty se známou anamnézou, v současné době s následujícími stavy nebo jinými zdravotními problémy, které podle názoru výzkumníka činí účast pro ně nebezpečnou: zánětlivé onemocnění střev (pokud je aktuálně aktivní) nebo měli předchozí resekci tenkého střeva; Srdeční onemocnění (např. infarkt myokardu, srdeční selhání, nestabilní arytmie nebo špatně kontrolovaná hypertenze) 90 dní před Screeningem; Aktivní porucha krvácení 90 dní před screeningem; Maligní onemocnění v posledních 2 letech.
- Pacienti s hladinou hemoglobinu < 10 g/dl při screeningu nebo hladinou, která podle názoru zkoušejícího činí pro subjekt nebezpečnou účast.
- Subjekty se známou přecitlivělostí na cysteamin nebo penicilamin.
- Subjekty, které kojí, plánují těhotenství, otěhotněly nebo u nich existuje podezření, nebo mají pozitivní těhotenský screening v séru.
- Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny nebo ochotny protokol dodržet.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Cysteamin bitartrát
Cysteamin bitartrát tobolky s opožděným uvolňováním byly podávány dvakrát denně po dobu až 96 měsíců.
|
Účastníci, kteří vstoupili do studie ze studie RP103-03, pokračovali v léčbě cysteamin bitartrátem každých 12 hodin při poslední dávce předepsané během jejich účasti v této studii. Účastníci, kteří nevstoupili do studie ze studie RP103-03, začali podávat cysteamin bitartrát dvakrát denně v celkové denní dávce RP103 70 % jejich celkové denní stabilní dávky Cystagon® před studií.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 7 dnů po poslední dávce; medián trvání léčby byl 1461 dní.
|
Nežádoucí příhody související s lékem (AE) jsou AE, u kterých výzkumník vyhodnotil, že mají vztah k léku „možná“, „pravděpodobně“ nebo „určitě“. Závažnost nežádoucích účinků byla kategorizována podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE), verze 3.0 takto:
|
Od první dávky studovaného léčiva do 7 dnů po poslední dávce; medián trvání léčby byl 1461 dní.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Koncentrace cysteaminu v plazmě
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) a 6. měsíc, roky 1, 1,5, 2, 3, 4 a 5 0,5 hodiny po dávce
|
Plazmatická koncentrace cysteaminu byla stanovena za použití metod využívajících hydrofilní interakční kapalinovou chromatografii (HILC), vysokotlakou kapalinovou chromatografii (HPLC) tandemovou hmotnostní spektrometrii (HPLC-MS/MS).
|
Den 1 (před podáním dávky) a 6. měsíc, roky 1, 1,5, 2, 3, 4 a 5 0,5 hodiny po dávce
|
|
Koncentrace cystinu v bílých krvinkách
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) a 6. měsíc, roky 1, 1,5, 2, 3, 4 a 5 0,5 hodiny po dávce
|
Koncentrace cystinu v bílých krvinkách (WBC) byla stanovena pomocí vysokoúčinné kapalinové chromatografie-elektrosprejové ionizační tandemové hmotnostní spektrometrie (LC-ESI-MS/MS).
|
Den 1 (před podáním dávky) a 6. měsíc, roky 1, 1,5, 2, 3, 4 a 5 0,5 hodiny po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Dohil R, Fidler M, Barshop BA, Gangoiti J, Deutsch R, Martin M, Schneider JA. Understanding intestinal cysteamine bitartrate absorption. J Pediatr. 2006 Jun;148(6):764-9. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.01.050.
- Fidler MC, Barshop BA, Gangoiti JA, Deutsch R, Martin M, Schneider JA, Dohil R. Pharmacokinetics of cysteamine bitartrate following gastrointestinal infusion. Br J Clin Pharmacol. 2007 Jan;63(1):36-40. doi: 10.1111/j.1365-2125.2006.02734.x.
- Levtchenko EN, van Dael CM, de Graaf-Hess AC, Wilmer MJ, van den Heuvel LP, Monnens LA, Blom HJ. Strict cysteamine dose regimen is required to prevent nocturnal cystine accumulation in cystinosis. Pediatr Nephrol. 2006 Jan;21(1):110-3. doi: 10.1007/s00467-005-2052-0. Epub 2005 Oct 27.
- Langman CB, Greenbaum LA, Grimm P, Sarwal M, Niaudet P, Deschenes G, Cornelissen EA, Morin D, Cochat P, Elenberg E, Hanna C, Gaillard S, Bagger MJ, Rioux P. Quality of life is improved and kidney function preserved in patients with nephropathic cystinosis treated for 2 years with delayed-release cysteamine bitartrate. J Pediatr. 2014 Sep;165(3):528-33.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2014.05.013. Epub 2014 Jun 16.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. srpna 2010
Primární dokončení (Aktuální)
26. června 2017
Dokončení studie (Aktuální)
26. června 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. září 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. září 2010
První zveřejněno (Odhad)
9. září 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. července 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. června 2018
Naposledy ověřeno
1. června 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RP103-04
- 2010-018365-34 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .