Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktig säkerhetsuppföljningsstudie av cysteaminbitartrat kapslar med fördröjd frisättning (RP103)

2 december 2024 uppdaterad av: Amgen

En långtidsstudie med öppen etikett, säkerhet och effekt av cysteaminbitartratkapslar med fördröjd frisättning (RP103) hos patienter med cystinos

Cystinos är en ärftlig sjukdom som om den inte behandlas resulterar i njursvikt redan under det första decenniet av livet. Den nuvarande marknadsförda behandlingen är Cystagon® (cysteaminbitartrat omedelbar frisättning) som måste tas var sjätte timme under resten av patientens liv för att förhindra komplikationer av cystinos. Cysteaminbitartrat kapslar med fördröjd frisättning (RP103) är en formulering av cysteaminbitartrat som studeras för att se om det kan ges mindre frekvent, en gång var 12:e timme, och har liknande resultat som fyra gånger om dagen Cystagon®.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en långsiktig, öppen studie för att fastställa säkerheten och tolerabiliteten av behandling två gånger om dagen med cysteaminbitartrat kapslar med fördröjd frisättning (RP103). Det kommer att involvera 6-9 månatliga klinikbesök följt av kvartalsbesök klinikbesök under hela studien och hemanvändning av cysteaminbitartrat kapslar med fördröjd frisättning.

Inledningsvis var inskrivningen öppen för de patienter som hade slutfört den tidigare fas 3-studien (RP103-03, NCT01000961). Därefter öppnades registreringen i studie RP103-04 för ytterligare deltagare, inklusive barn i åldrarna 1 till 6 år och njurtransplanterade, som tidigare haft en stabil dos av Cystagon® i minst 21 dagar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

60

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, Frankrike
        • Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankrike
        • Robert Debre Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University Medical School
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor University
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna
        • Radboud University Nijmegen Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga försökspersoner måste ha genomfört det sista besöket i studie RP103-03 och vara villiga att fortsätta med RP103-behandling.

ELLER för patienter som inte genomförde RP103-03-studien:

  • Manliga och kvinnliga försökspersoner måste ha cystinos.
  • Försökspersonerna måste ha en stabil dos av Cystagon® minst 21 dagar före screening.
  • Under de senaste 6 månaderna, ingen kliniskt signifikant förändring från normalt i leverfunktionstester (d.v.s. alaninaminotransferas [ALT], aspartataminotransferas [AST], totalt bilirubin) och njurfunktion (dvs. uppskattad glomerulär filtrationshastighet [eGFR]) vid screening enligt utredarens beslut.
  • Försökspersoner med en eGFR korrigerad för kroppsyta > 30 ml/min/1,73 m².
  • Sexuellt aktiva kvinnliga försökspersoner i fertil ålder (d.v.s. inte kirurgiskt sterila [tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi] eller minst 2 år naturligt postmenopausala) måste gå med på att använda samma acceptabla form av preventivmedel från screening genom att avsluta studien.
  • Ämnen måste vara villiga och kunna följa studierestriktioner och krav.
  • Försökspersoner eller deras förälder eller vårdnadshavare måste ge skriftligt informerat samtycke och samtycke (i tillämpliga fall) innan de deltar i studien.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som inkluderades i den tidigare studien RP103-03 och som inte avslutade sitt senaste schemalagda studiebesök eller som inte vill fortsätta med behandling med RP103.

OCH för patienter som inte fullföljde RP103-03-studien:

  • Försökspersoner yngre än 1 år
  • Försökspersoner med en känd historia, för närvarande av följande tillstånd eller andra hälsoproblem som gör det, enligt utredarens åsikt, osäkert för dem att delta: inflammatorisk tarmsjukdom (om för närvarande aktiv) eller har haft tidigare resektion av tunntarmen; Hjärtsjukdom (t.ex. hjärtinfarkt, hjärtsvikt, instabila arytmier eller dåligt kontrollerad hypertoni) 90 dagar före screening; Aktiv blödningsstörning 90 dagar före screening; Malign sjukdom under de senaste 2 åren.
  • Patienter med en hemoglobinnivå < 10 g/dL vid screening eller en nivå som enligt utredarens uppfattning gör det osäkert för försökspersonen att delta.
  • Personer med känd överkänslighet mot cysteamin eller penicillamin.
  • Kvinnliga försökspersoner som ammar, planerar en graviditet, kända eller misstänkta för att vara gravida, eller som har en positiv serumgraviditetsscreening.
  • Försökspersoner som, enligt utredarens uppfattning, inte kan eller vill följa protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cysteaminbitartrat
Cysteaminbitartrat kapslar med fördröjd frisättning administrerades två gånger dagligen i upp till 96 månader.
Läkemedel: Cysteamine Bitartrate Kapslar med fördröjd frisättning

Deltagare som gick in i studien från RP103-03-studien fortsatte behandlingen med cysteaminbitartrat var 12:e timme vid den sista dosnivån som ordinerats under deras deltagande i den studien.

Deltagare som inte deltog i studien från studie RP103-03 påbörjades med administrering två gånger om dagen av cysteaminbitartrat med en total daglig RP103-dos på 70 % av deras totala dagliga stabila Cystagon®-dos före studien.

Andra namn:
  • PROCYSBI®
  • RP103

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till 7 dagar efter den sista dosen; medianbehandlingslängden var 1461 dagar.

Läkemedelsrelaterade biverkningar (AE) är biverkningar som utredaren bedömde ha samband med läkemedel av "möjligen", "troligtvis" eller "definitivt".

Allvarligheten av biverkningar kategoriserades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 3.0 enligt följande:

  • Mild (Grad 1): erfarenheten är liten och orsakar inte betydande obehag för att utsättas för eller förändras i dagliga aktiviteter (ADL); patienten är medveten om symtom men symtom tolereras lätt;
  • Måttlig (Betyg 2): erfarenhet är till besvär eller oro för försökspersonen och orsakar störningar med ADL, men försökspersonen kan fortsätta med ADL.
  • Allvarlig (Grad 3): erfarenhet stör avsevärt ADL och patienten är oförmögen och/eller oförmögen att fortsätta med ADL
  • Livshotande (Betyg 4): erfarenhet av att, enligt utredarens uppfattning, utsätter försökspersonen för omedelbar risk att dö av händelsen när den inträffade.
Från den första dosen av studieläkemedlet till 7 dagar efter den sista dosen; medianbehandlingslängden var 1461 dagar.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genom plasmacysteaminkoncentration
Tidsram: Dag 1 (fördos) och månad 6, år 1, 1,5, 2, 3, 4 och 5 0,5 timmar efter dosering
Plasmacysteaminkoncentrationen bestämdes med användning av metoder som använder hydrofil interaktionsvätskekromatografi (HILC) högtrycksvätskekromatografi (HPLC) tandemmasspektrometri (HPLC-MS/MS).
Dag 1 (fördos) och månad 6, år 1, 1,5, 2, 3, 4 och 5 0,5 timmar efter dosering
Cystinkoncentration i vita blodkroppar
Tidsram: Dag 1 (fördos) och månad 6, år 1, 1,5, 2, 3, 4 och 5 0,5 timmar efter dosering
Cystinkoncentrationen av vita blodkroppar (WBC) bestämdes med användning av högpresterande vätskekromatografi-elektrosprayjoniseringstandem-masspektrometri (LC-ESI-MS/MS).
Dag 1 (fördos) och månad 6, år 1, 1,5, 2, 3, 4 och 5 0,5 timmar efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Utredare

  • Studierektor: MD, Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 augusti 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

26 juni 2017

Avslutad studie (Faktisk)

26 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 september 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2010

Första postat (Beräknad)

9 september 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2024

Senast verifierad

1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RP103-04
  • 2010-018365-34 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera