- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT01197378
Cysteamine Bitartrate 지연 방출 캡슐(RP103)의 장기 안전성 추적 연구
시스틴증 환자에서 시스테아민 비타르트레이트 지연 방출 캡슐(RP103)의 장기 공개 라벨 안전성 및 효능 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 시스테아민 비타르트레이트 지연 방출 캡슐(RP103)을 사용한 하루 2회 치료의 안전성과 내약성을 결정하기 위한 장기 공개 라벨 연구입니다. 여기에는 6-9개월의 클리닉 방문과 연구 기간 동안 분기별 클리닉 방문 및 시스테아민 비타르트레이트 지연 방출 캡슐의 가정 사용이 포함됩니다.
처음에는 이전 3상 연구(RP103-03, NCT01000961)를 완료한 환자에게 등록이 가능했습니다. 이어서 연구 RP103-04에 1세에서 6세 사이의 어린이와 이전에 적어도 21일 동안 안정적인 용량의 Cystagon®을 투여받은 신장 이식 수용자를 포함한 추가 참가자가 등록되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드
- Radboud University Nijmegen Medical Center
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California
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San Francisco, California, 미국, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University Medical School
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Children's Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor University
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Lyon, 프랑스
- Hospices Civils de Lyon
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Montpellier, 프랑스
- Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker
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Paris, 프랑스
- Robert Debre Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 남성 및 여성 피험자는 연구 RP103-03의 마지막 방문을 완료하고 RP103 치료를 계속할 의향이 있어야 합니다.
또는 RP103-03 연구를 완료하지 않은 환자의 경우:
- 남성 및 여성 피험자는 시스틴증이 있어야 합니다.
- 피험자는 스크리닝 최소 21일 전에 안정적인 용량의 Cystagon®을 복용해야 합니다.
- 지난 6개월 이내에 스크리닝 시 간 기능 검사(즉, 알라닌 아미노전이효소[ALT], 아스파르테이트 아미노전이효소[AST], 총 빌리루빈) 및 신장 기능(즉, 추정 사구체 여과율[eGFR])에서 정상에서 임상적으로 유의한 변화가 없음 수사관이 결정한 대로.
- 체표면적 > 30 mL/min/1.73m²에 대해 보정된 eGFR을 가진 피험자.
- 가임기(즉, 외과적으로 불임[난관 결찰술, 자궁절제술 또는 양측 난소절제술]가 아니거나 자연적으로 폐경 후 최소 2년 이상)의 성적으로 활동적인 여성 피험자는 스크리닝부터 연구 완료까지 동일한 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 피험자는 연구 제한 및 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 피험자 또는 그 부모나 보호자는 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의 및 승낙(해당되는 경우)을 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 마지막으로 예정된 연구 방문을 완료하지 않았거나 RP103으로 치료를 계속하기를 원하지 않는 이전 연구 RP103-03에 등록한 환자.
그리고 RP103-03 연구를 완료하지 않은 환자의 경우:
- 만 1세 미만 대상자
- 알려진 이력이 있는 피험자, 현재 다음과 같은 상태 또는 연구자의 의견에 따라 참여하기에 안전하지 않은 기타 건강 문제가 있는 피험자: 염증성 장 질환(현재 활동 중인 경우) 또는 이전에 소장 절제술을 받은 적이 있는 피험자; 스크리닝 90일 전 심장 질환(예: 심근 경색, 심부전, 불안정한 부정맥 또는 잘 조절되지 않는 고혈압); 스크리닝 전 90일의 활동성 출혈 장애; 지난 2년 이내의 악성 질환.
- 스크리닝 시 헤모글로빈 수치가 10g/dL 미만이거나 조사자의 의견으로는 피험자가 참여하기에 안전하지 않은 수준인 환자.
- 시스테아민 또는 페니실라민에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
- 수유 중이거나, 임신을 계획 중이거나, 임신한 것으로 알려졌거나 의심되거나, 양성 혈청 임신 선별검사를 받은 여성 피험자.
- 조사자의 의견에 따라 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없는 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시스테아민 비타르트레이트
시스테아민 중주석산염 지연 방출 캡슐을 최대 96개월 동안 하루에 두 번 투여했습니다.
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RP103-03 연구에서 시험에 참가한 참가자는 해당 연구에 참여하는 동안 처방된 마지막 용량 수준에서 12시간마다 시스테아민 비타르트레이트로 치료를 계속했습니다. 연구 RP103-03에서 임상시험에 참여하지 않은 참가자는 연구 전 총 일일 안정적인 Cystagon® 용량의 70%에 해당하는 총 일일 RP103 용량으로 시스테아민 비타르트레이트를 하루 2회 투여하기 시작했습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 마지막 투여 후 7일까지; 치료 기간 중앙값은 1461일이었습니다.
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약물 관련 부작용(AE)은 '아마도', '아마도' 또는 '확실히'의 약물과 관련이 있는 것으로 연구자가 평가한 AE입니다. AE의 중증도는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 3.0에 따라 다음과 같이 분류되었습니다.
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연구 약물의 첫 투여부터 마지막 투여 후 7일까지; 치료 기간 중앙값은 1461일이었습니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최저 혈장 시스테아민 농도
기간: 1일(투약 전) 및 6개월, 1년, 1.5년, 2년, 3년, 4년 및 5년, 투여 후 0.5시간
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혈장 시스테아민 농도는 친수성 상호작용 액체 크로마토그래피(HILC) 고압 액체 크로마토그래피(HPLC) 탠덤 질량 분광법(HPLC-MS/MS)을 사용하는 방법을 사용하여 결정되었습니다.
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1일(투약 전) 및 6개월, 1년, 1.5년, 2년, 3년, 4년 및 5년, 투여 후 0.5시간
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백혈구 시스틴 농도
기간: 1일(투약 전) 및 6개월, 1년, 1.5년, 2년, 3년, 4년 및 5년, 투여 후 0.5시간
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백혈구(WBC) 시스틴 농도는 고성능 액체 크로마토그래피-전기분무 이온화 탠덤 질량 분석법(LC-ESI-MS/MS)을 사용하여 결정되었습니다.
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1일(투약 전) 및 6개월, 1년, 1.5년, 2년, 3년, 4년 및 5년, 투여 후 0.5시간
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Dohil R, Fidler M, Barshop BA, Gangoiti J, Deutsch R, Martin M, Schneider JA. Understanding intestinal cysteamine bitartrate absorption. J Pediatr. 2006 Jun;148(6):764-9. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.01.050.
- Fidler MC, Barshop BA, Gangoiti JA, Deutsch R, Martin M, Schneider JA, Dohil R. Pharmacokinetics of cysteamine bitartrate following gastrointestinal infusion. Br J Clin Pharmacol. 2007 Jan;63(1):36-40. doi: 10.1111/j.1365-2125.2006.02734.x.
- Levtchenko EN, van Dael CM, de Graaf-Hess AC, Wilmer MJ, van den Heuvel LP, Monnens LA, Blom HJ. Strict cysteamine dose regimen is required to prevent nocturnal cystine accumulation in cystinosis. Pediatr Nephrol. 2006 Jan;21(1):110-3. doi: 10.1007/s00467-005-2052-0. Epub 2005 Oct 27.
- Langman CB, Greenbaum LA, Grimm P, Sarwal M, Niaudet P, Deschenes G, Cornelissen EA, Morin D, Cochat P, Elenberg E, Hanna C, Gaillard S, Bagger MJ, Rioux P. Quality of life is improved and kidney function preserved in patients with nephropathic cystinosis treated for 2 years with delayed-release cysteamine bitartrate. J Pediatr. 2014 Sep;165(3):528-33.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2014.05.013. Epub 2014 Jun 16.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RP103-04
- 2010-018365-34 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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