Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsvervolgonderzoek op lange termijn van cysteamine-bitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103)

2 december 2024 bijgewerkt door: Amgen

Een langetermijn, open-label, veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van cysteamine-bitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103) bij patiënten met cystinose

Cystinose is een erfelijke ziekte die, indien onbehandeld, al in het eerste decennium van het leven leidt tot nierfalen. De momenteel op de markt gebrachte therapie is Cystagon® (cysteaminebitartraat met onmiddellijke afgifte) die de rest van het leven van de patiënt om de zes uur moet worden ingenomen om complicaties van cystinose te voorkomen. Cysteaminebitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103) is een formulering van cysteaminebitartraat die wordt bestudeerd om te zien of het minder vaak, eens in de 12 uur, kan worden gegeven en vergelijkbare resultaten heeft als viermaal daags Cystagon®.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een langdurig, open-label onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid te bepalen van tweemaal daagse behandeling met cysteaminebitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103). Het omvat 6-9 maandelijkse kliniekbezoeken, gevolgd door driemaandelijkse kliniekbezoeken voor de duur van de studie en thuisgebruik van cysteaminebitartraatcapsules met vertraagde afgifte.

Aanvankelijk stond inschrijving open voor patiënten die de vorige fase 3-studie (RP103-03, NCT01000961) hadden voltooid. Vervolgens werd deelname aan onderzoek RP103-04 opengesteld voor aanvullende deelnemers, waaronder kinderen van 1 tot 6 jaar en ontvangers van een niertransplantatie, die eerder gedurende ten minste 21 dagen een stabiele dosis Cystagon® hadden gebruikt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

60

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, Frankrijk
        • Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankrijk
        • Robert Debre Hospital
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Radboud University Nijmegen Medical Center
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University Medical School
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen moeten het laatste bezoek aan onderzoek RP103-03 hebben voltooid en bereid zijn om door te gaan met de behandeling met RP103.

OF voor patiënten die het RP103-03-onderzoek niet hebben voltooid:

  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen moeten cystinose hebben.
  • Proefpersonen moeten ten minste 21 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis Cystagon® krijgen.
  • In de afgelopen 6 maanden geen klinisch significante verandering ten opzichte van normaal in leverfunctietesten (d.w.z. alanineaminotransferase [ALT], aspartaataminotransferase [AST], totaal bilirubine) en nierfunctie (d.w.z. geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR]) bij screening zoals bepaald door de Onderzoeker.
  • Proefpersonen met een eGFR gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak > 30 ml/min/1,73 m².
  • Seksueel actieve vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden (d.w.z. niet chirurgisch steriel [tubaligatie, hysterectomie of bilaterale ovariëctomie] of ten minste 2 jaar natuurlijke postmenopauzale) moeten ermee instemmen dezelfde aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken vanaf de screening tot en met de voltooiing van het onderzoek.
  • Proefpersonen moeten bereid en in staat zijn om te voldoen aan de studiebeperkingen en -eisen.
  • Proefpersonen of hun ouder of voogd moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming en instemming (indien van toepassing) geven voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die deelnamen aan het vorige onderzoek RP103-03 en die hun laatste geplande studiebezoek niet hebben voltooid of die de behandeling met RP103 niet willen voortzetten.

EN voor patiënten die de RP103-03-studie niet hebben voltooid:

  • Onderwerpen jonger dan 1 jaar
  • Proefpersonen met een bekende voorgeschiedenis, momenteel met de volgende aandoeningen of andere gezondheidsproblemen die het, naar de mening van de onderzoeker, voor hen onveilig maken om deel te nemen: inflammatoire darmziekte (indien momenteel actief) of die eerder een dunnedarmresectie hebben ondergaan; Hartziekte (bijv. myocardinfarct, hartfalen, onstabiele aritmieën of slecht gecontroleerde hypertensie) 90 dagen voorafgaand aan de screening; Actieve bloedingsstoornis 90 dagen voorafgaand aan de screening; Kwaadaardige ziekte in de afgelopen 2 jaar.
  • Patiënten met een hemoglobinegehalte < 10 g/dL bij Screening of een gehalte dat het naar het oordeel van de onderzoeker onveilig maakt voor de proefpersoon om deel te nemen.
  • Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor cysteamine of penicillamine.
  • Vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven, een zwangerschap plannen, waarvan bekend is of vermoed wordt dat ze zwanger zijn, of een positief serumzwangerschapsscherm hebben.
  • Proefpersonen die naar het oordeel van de Onderzoeker het protocol niet kunnen of willen naleven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cysteamine Bitartraat
Cysteaminebitartraatcapsules met vertraagde afgifte werden gedurende maximaal 96 maanden tweemaal daags toegediend.
Geneesmiddel: Cysteamine Bitartraat capsules met vertraagde afgifte

Deelnemers die deelnamen aan het onderzoek vanuit het RP103-03-onderzoek zetten de behandeling met cysteaminebitartraat om de 12 uur voort op het laatste dosisniveau dat tijdens hun deelname aan dat onderzoek was voorgeschreven.

Deelnemers die niet meededen aan het onderzoek vanuit onderzoek RP103-03 werden gestart met tweemaal daagse toediening van cysteaminebitartraat met een totale dagelijkse dosis RP103 van 70% van hun totale dagelijkse stabiele Cystagon®-dosis vóór het onderzoek.

Andere namen:
  • PROCYSBI®
  • RP103

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 7 dagen na de laatste dosis; de mediane duur van de behandeling was 1461 dagen.

Drugsgerelateerde bijwerkingen zijn bijwerkingen die volgens de onderzoeker 'mogelijk', 'waarschijnlijk' of 'absoluut' verband houden met het geneesmiddel.

De ernst van bijwerkingen werd als volgt gecategoriseerd volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versie 3.0:

  • Mild (Graad 1): ervaring is gering en veroorzaakt geen significant ongemak bij onderwerping of verandering in activiteiten van het dagelijks leven (ADL); de patiënt is zich bewust van de symptomen, maar de symptomen worden gemakkelijk verdragen;
  • Matig (Graad 2): ervaring is een ongemak of zorg voor de proefpersoon en veroorzaakt interferentie met ADL, maar de proefpersoon kan doorgaan met ADL.
  • Ernstig (Graad 3): ervaring belemmert ADL aanzienlijk en de proefpersoon is arbeidsongeschikt en/of niet in staat om door te gaan met ADL
  • Levensbedreigend (graad 4): ervaring die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een onmiddellijk risico op overlijden geeft door de gebeurtenis zoals deze zich heeft voorgedaan.
Van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 7 dagen na de laatste dosis; de mediane duur van de behandeling was 1461 dagen.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Trog plasma cysteamineconcentratie
Tijdsspanne: Dag 1 (predosis) en maand 6, jaar 1, 1,5, 2, 3, 4 en 5 0,5 uur na dosis
De cysteamineconcentratie in het plasma werd bepaald met behulp van methoden waarbij gebruik werd gemaakt van hydrofiele interactievloeistofchromatografie (HILC), hogedrukvloeistofchromatografie (HPLC) en tandemmassaspectrometrie (HPLC-MS/MS).
Dag 1 (predosis) en maand 6, jaar 1, 1,5, 2, 3, 4 en 5 0,5 uur na dosis
Cystineconcentratie in witte bloedcellen
Tijdsspanne: Dag 1 (predosis) en maand 6, jaar 1, 1,5, 2, 3, 4 en 5 0,5 uur na dosis
De cystineconcentratie van witte bloedcellen (WBC) werd bepaald met behulp van hoogwaardige vloeistofchromatografie-elektrospray-ionisatie-tandemmassaspectrometrie (LC-ESI-MS/MS).
Dag 1 (predosis) en maand 6, jaar 1, 1,5, 2, 3, 4 en 5 0,5 uur na dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 augustus 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 juni 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 september 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 september 2010

Eerst geplaatst (Geschat)

9 september 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RP103-04
  • 2010-018365-34 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren