Długoterminowe badanie kontrolne dotyczące bezpieczeństwa dwuwinianu cysteaminy o opóźnionym uwalnianiu kapsułek (RP103)
26 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Horizon Pharma USA, Inc.
Długoterminowe, otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności kapsułek o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy (RP103) u pacjentów z cystynozą
Cystynoza jest chorobą dziedziczną, która nieleczona prowadzi do niewydolności nerek już w pierwszej dekadzie życia.
Obecnie sprzedawana terapia to Cystagon® (dwuwinian cysteaminy o natychmiastowym uwalnianiu), który należy przyjmować co sześć godzin przez resztę życia pacjenta, aby zapobiec powikłaniom cystynozy.
Kapsułki o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy (RP103) to preparat dwuwinianu cysteaminy, który jest badany w celu sprawdzenia, czy można go podawać rzadziej, raz na 12 godzin, i czy daje podobne wyniki jak cztery razy dziennie Cystagon®.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to długoterminowe, otwarte badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji leczenia dwa razy dziennie dwuwinianem cysteaminy w kapsułkach o opóźnionym uwalnianiu (RP103). Obejmuje 6-9 comiesięcznych wizyt w klinice, po których następują kwartalne wizyty w klinice na czas trwania badania i domowe stosowanie kapsułek z dwuwinianem cysteaminy o opóźnionym uwalnianiu.
Początkowo rekrutacja była otwarta dla pacjentów, którzy ukończyli poprzednie badanie fazy 3 (RP103-03, NCT01000961). Następnie otwarto rekrutację do badania RP103-04 dla dodatkowych uczestników, w tym dzieci w wieku od 1 do 6 lat i biorców przeszczepu nerki, którzy wcześniej przyjmowali stabilną dawkę preparatu Cystagon® przez co najmniej 21 dni.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
60
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lyon, Francja
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Francja
- Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
-
Paris, Francja
- Hopital Necker
-
Paris, Francja
- Robert Debre Hospital
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandia
- Radboud University Nijmegen Medical Center
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University Medical School
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety muszą ukończyć ostatnią wizytę w badaniu RP103-03 i wyrazić chęć kontynuowania leczenia RP103.
LUB dla pacjentów, którzy nie ukończyli badania RP103-03:
- Mężczyźni i kobiety muszą mieć cystynozę.
- Pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę Cystagonu® co najmniej 21 dni przed badaniem przesiewowym.
- W ciągu ostatnich 6 miesięcy nie stwierdzono klinicznie istotnych zmian w testach czynności wątroby (tj. aminotransferazy alaninowej [ALT], aminotransferazy asparaginianowej [AST], bilirubiny całkowitej) i czynności nerek (tj. oszacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego [eGFR]) od prawidłowych w ciągu ostatnich 6 miesięcy od normy jak ustalił Śledczy.
- Pacjenci z eGFR skorygowanym o powierzchnię ciała > 30 ml/min/1,73 m².
- Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (tj. niesterylne chirurgicznie [podwiązanie jajowodów, histerektomia lub obustronne wycięcie jajników] lub co najmniej 2 lata naturalnie po menopauzie) muszą wyrazić zgodę na stosowanie tej samej akceptowalnej formy antykoncepcji od badania przesiewowego do zakończenia badania.
- Badani muszą być chętni i zdolni do przestrzegania ograniczeń i wymagań związanych z badaniem.
- Uczestnicy lub ich rodzice lub opiekunowie muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę i zgodę (w stosownych przypadkach) przed wzięciem udziału w badaniu.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci włączeni do poprzedniego badania RP103-03, którzy nie odbyli ostatniej zaplanowanej wizyty w ramach badania lub którzy nie chcą kontynuować leczenia RP103.
ORAZ dla pacjentów, którzy nie ukończyli badania RP103-03:
- Osoby w wieku poniżej 1 roku
- Pacjenci ze znaną historią, obecnie cierpiącymi na następujące schorzenia lub inne problemy zdrowotne, które w opinii badacza sprawiają, że udział w badaniu jest dla nich niebezpieczny: nieswoiste zapalenie jelit (jeśli jest obecnie czynne) lub po wcześniejszej resekcji jelita cienkiego; Choroba serca (np. zawał mięśnia sercowego, niewydolność serca, niestabilne zaburzenia rytmu lub źle kontrolowane nadciśnienie) 90 dni przed badaniem przesiewowym; Czynna skaza krwotoczna 90 dni przed badaniem przesiewowym; Choroba nowotworowa w ciągu ostatnich 2 lat.
- Pacjenci z poziomem hemoglobiny < 10 g/dl podczas badania przesiewowego lub poziomem, który w opinii badacza sprawia, że uczestniczenie w badaniu jest niebezpieczne.
- Osoby ze znaną nadwrażliwością na cysteaminę lub penicylaminę.
- Kobiety, które karmią piersią, planują ciążę, są w ciąży lub podejrzewają, że są w ciąży lub mają pozytywny test ciążowy w surowicy.
- Osoby, które w opinii Badacza nie są w stanie lub nie chcą zastosować się do protokołu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dwuwinian cysteaminy
Kapsułki o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy podawano dwa razy dziennie przez okres do 96 miesięcy.
|
Uczestnicy, którzy przystąpili do badania z badania RP103-03, kontynuowali leczenie dwuwinianem cysteaminy co 12 godzin w ostatniej dawce przepisanej podczas ich udziału w tym badaniu. Uczestnikom, którzy nie wzięli udziału w badaniu z badania RP103-03, rozpoczęto podawanie dwuwinianu cysteaminy dwa razy dziennie w całkowitej dziennej dawce RP103 równej 70% ich całkowitej stabilnej dziennej dawki Cystagon® przed badaniem.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 7 dni po ostatniej dawce; mediana czasu trwania leczenia wynosiła 1461 dni.
|
Zdarzenia niepożądane związane z lekiem (AE) to zdarzenia niepożądane, które badacz ocenił jako mające związek z lekiem „prawdopodobnie”, „prawdopodobnie” lub „zdecydowanie”. Nasilenie zdarzeń niepożądanych zostało sklasyfikowane zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), wersja 3.0, w następujący sposób:
|
Od pierwszej dawki badanego leku do 7 dni po ostatniej dawce; mediana czasu trwania leczenia wynosiła 1461 dni.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Minimalne stężenie cysteaminy w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed podaniem dawki) i miesiąc 6, lata 1, 1,5, 2, 3, 4 i 5 0,5 godziny po podaniu
|
Stężenie cysteaminy w osoczu oznaczano metodami wykorzystującymi chromatografię cieczową z oddziaływaniami hydrofilowymi (HILC), wysokociśnieniową chromatografię cieczową (HPLC) i tandemową spektrometrię mas (HPLC-MS/MS).
|
Dzień 1 (przed podaniem dawki) i miesiąc 6, lata 1, 1,5, 2, 3, 4 i 5 0,5 godziny po podaniu
|
|
Stężenie cystyny w krwinkach białych
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed podaniem dawki) i miesiąc 6, lata 1, 1,5, 2, 3, 4 i 5 0,5 godziny po podaniu
|
Stężenie cystyny w białych krwinkach (WBC) oznaczano za pomocą wysokosprawnej chromatografii cieczowej z tandemową spektrometrią mas z jonizacją przez elektrorozpylanie (LC-ESI-MS/MS).
|
Dzień 1 (przed podaniem dawki) i miesiąc 6, lata 1, 1,5, 2, 3, 4 i 5 0,5 godziny po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Dohil R, Fidler M, Barshop BA, Gangoiti J, Deutsch R, Martin M, Schneider JA. Understanding intestinal cysteamine bitartrate absorption. J Pediatr. 2006 Jun;148(6):764-9. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.01.050.
- Fidler MC, Barshop BA, Gangoiti JA, Deutsch R, Martin M, Schneider JA, Dohil R. Pharmacokinetics of cysteamine bitartrate following gastrointestinal infusion. Br J Clin Pharmacol. 2007 Jan;63(1):36-40. doi: 10.1111/j.1365-2125.2006.02734.x.
- Levtchenko EN, van Dael CM, de Graaf-Hess AC, Wilmer MJ, van den Heuvel LP, Monnens LA, Blom HJ. Strict cysteamine dose regimen is required to prevent nocturnal cystine accumulation in cystinosis. Pediatr Nephrol. 2006 Jan;21(1):110-3. doi: 10.1007/s00467-005-2052-0. Epub 2005 Oct 27.
- Langman CB, Greenbaum LA, Grimm P, Sarwal M, Niaudet P, Deschenes G, Cornelissen EA, Morin D, Cochat P, Elenberg E, Hanna C, Gaillard S, Bagger MJ, Rioux P. Quality of life is improved and kidney function preserved in patients with nephropathic cystinosis treated for 2 years with delayed-release cysteamine bitartrate. J Pediatr. 2014 Sep;165(3):528-33.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2014.05.013. Epub 2014 Jun 16.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
26 czerwca 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
26 czerwca 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 września 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 września 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
9 września 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 lipca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 czerwca 2018
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RP103-04
- 2010-018365-34 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .