Долгосрочное последующее исследование безопасности капсул с отсроченным высвобождением битартрата цистеамина (RP103)
26 июня 2018 г. обновлено: Horizon Pharma USA, Inc.
Долгосрочное открытое исследование безопасности и эффективности капсул с отсроченным высвобождением битартрата цистеамина (RP103) у пациентов с цистинозом
Цистиноз является наследственным заболеванием, которое при отсутствии лечения приводит к почечной недостаточности уже в первое десятилетие жизни.
Текущая продаваемая терапия - Cystagon® (цистеамина битартрат немедленного высвобождения), который необходимо принимать каждые шесть часов в течение всей оставшейся жизни пациента для предотвращения осложнений цистиноза.
Капсулы битартрата цистеамина с отсроченным высвобождением (RP103) представляют собой состав битартрата цистеамина, который изучается, чтобы выяснить, можно ли его давать реже, один раз каждые 12 часов, и получить результаты, аналогичные Cystagon® четыре раза в день.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это долгосрочное открытое исследование для определения безопасности и переносимости лечения два раза в день капсулами замедленного высвобождения битартрата цистеамина (RP103). Он будет включать 6-9 ежемесячных визитов в клинику, за которыми следуют ежеквартальные визиты в клинику на время исследования и домашнее использование капсул с отсроченным высвобождением битартрата цистеамина.
Первоначально регистрация была открыта для тех пациентов, которые завершили предыдущее исследование фазы 3 (RP103-03, NCT01000961). Впоследствии в исследование RP103-04 были включены дополнительные участники, в том числе дети в возрасте от 1 до 6 лет и реципиенты почечного трансплантата, которые ранее получали стабильную дозу Цистагона® в течение не менее 21 дня.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
60
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды
- Radboud University Nijmegen Medical Center
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford University Medical School
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor University
-
-
-
-
-
Lyon, Франция
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Франция
- Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
-
Paris, Франция
- Hopital Necker
-
Paris, Франция
- Robert Debre Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
4 месяца и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского и женского пола должны были завершить последнее посещение исследования RP103-03 и быть готовыми продолжить лечение RP103.
ИЛИ для пациентов, не завершивших исследование RP103-03:
- Субъекты мужского и женского пола должны иметь цистиноз.
- Субъекты должны принимать стабильную дозу Цистагона® по крайней мере за 21 день до скрининга.
- В течение последних 6 месяцев не было клинически значимого изменения показателей функции печени (т.е. аланинаминотрансферазы [АЛТ], аспартатаминотрансферазы [АСТ], общего билирубина) и функции почек (т.е. расчетной скорости клубочковой фильтрации [рСКФ]) при скрининге. как установлено следователем.
- Субъекты с рСКФ с поправкой на площадь поверхности тела > 30 мл/мин/1,73 м².
- Сексуально активные субъекты женского пола детородного возраста (т. е. не стерильные хирургически [перевязка маточных труб, гистерэктомия или двусторонняя овариэктомия] или по крайней мере 2 года в естественной постменопаузе) должны согласиться использовать ту же приемлемую форму контрацепции от скрининга до завершения исследования.
- Субъекты должны быть готовы и способны соблюдать ограничения и требования исследования.
- Субъекты или их родители или опекуны должны предоставить письменное информированное согласие и согласие (если применимо) до участия в исследовании.
Критерий исключения:
- Пациенты, включенные в предыдущее исследование RP103-03, которые не завершили свой последний запланированный визит в рамках исследования или не желают продолжать лечение RP103.
И для пациентов, не завершивших исследование RP103-03:
- Субъекты младше 1 года
- Субъекты с известным анамнезом, в настоящее время имеющие следующие состояния или другие проблемы со здоровьем, которые, по мнению исследователя, делают для них небезопасным участие: воспалительное заболевание кишечника (если оно активно в настоящее время) или ранее перенесшие резекцию тонкой кишки; Сердечно-сосудистые заболевания (например, инфаркт миокарда, сердечная недостаточность, нестабильные аритмии или плохо контролируемая гипертензия) за 90 дней до скрининга; Активное нарушение свертываемости крови за 90 дней до скрининга; Злокачественное заболевание в течение последних 2 лет.
- Пациенты с уровнем гемоглобина < 10 г/дл при скрининге или уровнем, который, по мнению исследователя, делает участие субъекта небезопасным.
- Субъекты с известной гиперчувствительностью к цистеамину или пеницилламину.
- Субъекты женского пола, кормящие грудью, планирующие беременность, известные или подозреваемые в беременности, или имеющие положительный результат сывороточного скрининга на беременность.
- Субъекты, которые, по мнению Исследователя, не могут или не желают соблюдать протокол.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Цистеамин битартрат
Капсулы цистеамина битартрата с отсроченным высвобождением вводили два раза в день на срок до 96 месяцев.
|
Участники, которые вошли в исследование из исследования RP103-03, продолжали лечение битартратом цистеамина каждые 12 часов в последней дозе, предписанной во время их участия в этом исследовании. Участникам, не вошедшим в исследование RP103-03, было начато введение два раза в день битартрата цистеамина в общей суточной дозе RP103, равной 70% от их общей суточной стабильной дозы Cystagon® до начала исследования.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 7 дней после последней дозы; средняя продолжительность лечения составила 1461 день.
|
Нежелательные явления, связанные с лекарственным средством (НЯ), представляют собой НЯ, которые исследователь оценил как имеющие отношение к препарату «возможно», «вероятно» или «определенно». Тяжесть НЯ была классифицирована в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE), версия 3.0, следующим образом:
|
От первой дозы исследуемого препарата до 7 дней после последней дозы; средняя продолжительность лечения составила 1461 день.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сквозная концентрация цистеамина в плазме
Временное ограничение: День 1 (до введения дозы) и месяц 6, годы 1, 1,5, 2, 3, 4 и 5 через 0,5 часа после введения дозы
|
Концентрацию цистеамина в плазме определяли с использованием методов, включающих жидкостную хроматографию гидрофильных взаимодействий (HILC), жидкостную хроматографию высокого давления (HPLC) и тандемную масс-спектрометрию (HPLC-MS/MS).
|
День 1 (до введения дозы) и месяц 6, годы 1, 1,5, 2, 3, 4 и 5 через 0,5 часа после введения дозы
|
|
Концентрация цистина в лейкоцитах
Временное ограничение: День 1 (до введения дозы) и месяц 6, годы 1, 1,5, 2, 3, 4 и 5 через 0,5 часа после введения дозы
|
Концентрацию цистина в лейкоцитах (WBC) определяли с помощью высокоэффективной жидкостной хроматографии и тандемной масс-спектрометрии с ионизацией электрораспылением (LC-ESI-MS/MS).
|
День 1 (до введения дозы) и месяц 6, годы 1, 1,5, 2, 3, 4 и 5 через 0,5 часа после введения дозы
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Dohil R, Fidler M, Barshop BA, Gangoiti J, Deutsch R, Martin M, Schneider JA. Understanding intestinal cysteamine bitartrate absorption. J Pediatr. 2006 Jun;148(6):764-9. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.01.050.
- Fidler MC, Barshop BA, Gangoiti JA, Deutsch R, Martin M, Schneider JA, Dohil R. Pharmacokinetics of cysteamine bitartrate following gastrointestinal infusion. Br J Clin Pharmacol. 2007 Jan;63(1):36-40. doi: 10.1111/j.1365-2125.2006.02734.x.
- Levtchenko EN, van Dael CM, de Graaf-Hess AC, Wilmer MJ, van den Heuvel LP, Monnens LA, Blom HJ. Strict cysteamine dose regimen is required to prevent nocturnal cystine accumulation in cystinosis. Pediatr Nephrol. 2006 Jan;21(1):110-3. doi: 10.1007/s00467-005-2052-0. Epub 2005 Oct 27.
- Langman CB, Greenbaum LA, Grimm P, Sarwal M, Niaudet P, Deschenes G, Cornelissen EA, Morin D, Cochat P, Elenberg E, Hanna C, Gaillard S, Bagger MJ, Rioux P. Quality of life is improved and kidney function preserved in patients with nephropathic cystinosis treated for 2 years with delayed-release cysteamine bitartrate. J Pediatr. 2014 Sep;165(3):528-33.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2014.05.013. Epub 2014 Jun 16.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 августа 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 июня 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 июня 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 сентября 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 сентября 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
9 сентября 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 июля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 июня 2018 г.
Последняя проверка
1 июня 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RP103-04
- 2010-018365-34 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Не определился
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .