Langsiktig sikkerhetsoppfølgingsstudie av cysteaminbitartrat-kapsler med forsinket frigjøring (RP103)

Inklusjonskriterier:

• Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner må ha fullført det siste besøket i studie RP103-03 og være villige til å fortsette med RP103-behandling.

ELLER for pasienter som ikke fullførte RP103-03-studien:

• Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner må ha cystinose.
• Pasienter må ha en stabil dose av Cystagon® minst 21 dager før screening.
• I løpet av de siste 6 månedene, ingen klinisk signifikant endring fra normalen i leverfunksjonstester (dvs. alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST], total bilirubin) og nyrefunksjon (dvs. estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR]) ved screening som bestemt av etterforskeren.
• Personer med en eGFR korrigert for kroppsoverflate > 30 ml/min/1,73 m².
• Seksuelt aktive kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (dvs. ikke kirurgisk sterile [tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi] eller minst 2 år naturlig postmenopausal) må samtykke i å bruke den samme akseptable prevensjonsformen fra screening gjennom fullføring av studien.
• Fagene må være villige og i stand til å overholde studierestriksjonene og kravene.
• Forsøkspersonene eller deres foreldre eller foresatte må gi skriftlig informert samtykke og samtykke (der det er aktuelt) før deltakelse i studien.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter registrert i forrige studie RP103-03 som ikke fullførte sitt siste planlagte studiebesøk eller som ikke ønsker å fortsette med behandling med RP103.

OG for pasienter som ikke fullførte RP103-03-studien:

• Forsøkspersoner under 1 år
• Personer med en kjent historie, for tiden med følgende tilstander eller andre helseproblemer som gjør det, etter etterforskerens oppfatning, utrygt for dem å delta: inflammatorisk tarmsykdom (hvis aktiv) eller har hatt tidligere reseksjon av tynntarm; Hjertesykdom (f.eks. hjerteinfarkt, hjertesvikt, ustabile arytmier eller dårlig kontrollert hypertensjon) 90 dager før screening; Aktiv blødningsforstyrrelse 90 dager før screening; Ondartet sykdom de siste 2 årene.
• Pasienter med hemoglobinnivå < 10 g/dL ved screening eller et nivå som etter utrederens vurdering gjør det utrygt for forsøkspersonen å delta.
• Personer med kjent overfølsomhet overfor cysteamin eller penicillamin.
• Kvinnelige forsøkspersoner som ammer, planlegger en graviditet, kjent eller mistenkt for å være gravide, eller som har en positiv serumgraviditetsskjerm.
• Forsøkspersoner som etter etterforskeren ikke er i stand til eller villige til å følge protokollen.