Studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine delle capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103)
2 dicembre 2024 aggiornato da: Amgen
Uno studio a lungo termine, in aperto, sulla sicurezza e l'efficacia delle capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103) in pazienti con cistinosi
La cistinosi è una malattia ereditaria che, se non trattata, provoca insufficienza renale già nella prima decade di vita.
L'attuale terapia in commercio è Cystagon® (cisteamina bitartrato a rilascio immediato) che deve essere assunto ogni sei ore per il resto della vita del paziente per prevenire le complicanze della cistinosi.
Le capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103) sono una formulazione di cisteamina bitartrato che viene studiata per vedere se può essere somministrata meno frequentemente, una volta ogni 12 ore, e avere risultati simili a Cystagon® quattro volte al giorno.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio a lungo termine, in aperto, per determinare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento due volte al giorno con capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103). Comporterà 6-9 visite cliniche mensili seguite da visite cliniche trimestrali per la durata dello studio e uso domestico di capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato.
Inizialmente, l'arruolamento era aperto a quei pazienti che avevano completato il precedente studio di fase 3 (RP103-03, NCT01000961). Successivamente l'arruolamento nello Studio RP103-04 è stato aperto ad altri partecipanti, inclusi bambini di età compresa tra 1 e 6 anni e trapiantati renali, che avevano precedentemente assunto una dose stabile di Cystagon® per almeno 21 giorni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
60
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Lyon, Francia
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Francia
- Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
-
Paris, Francia
- Hôpital Necker
-
Paris, Francia
- Robert Debré Hospital
-
-
-
-
-
Nijmegen, Olanda
- Radboud University Nijmegen Medical Center
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University Medical School
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor University
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I soggetti di sesso maschile e femminile devono aver completato l'ultima visita dello Studio RP103-03 ed essere disposti a continuare con il trattamento RP103.
OPPURE per i pazienti che non hanno completato lo studio RP103-03:
- I soggetti di sesso maschile e femminile devono presentare cistinosi.
- I soggetti devono assumere una dose stabile di Cystagon® almeno 21 giorni prima dello screening.
- Negli ultimi 6 mesi, nessun cambiamento clinicamente significativo rispetto alla norma nei test di funzionalità epatica (cioè alanina aminotransferasi [ALT], aspartato aminotransferasi [AST], bilirubina totale) e funzionalità renale (cioè velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR]) allo Screening come stabilito dall'investigatore.
- Soggetti con un eGFR corretto per la superficie corporea > 30 ml/min/1,73 m².
- Soggetti di sesso femminile sessualmente attivi in età fertile (ovvero, non sterili chirurgicamente [legatura delle tube, isterectomia o ovariectomia bilaterale] o almeno 2 anni naturalmente in postmenopausa) devono accettare di utilizzare la stessa forma accettabile di contraccezione dallo screening fino al completamento dello studio.
- I soggetti devono essere disposti e in grado di rispettare le restrizioni e i requisiti dello studio.
- I soggetti o il loro genitore o tutore devono fornire il consenso informato scritto e il consenso (ove applicabile) prima della partecipazione allo studio.
Criteri di esclusione:
- Pazienti arruolati nel precedente Studio RP103-03 che non hanno completato l'ultima visita programmata dello Studio o che non desiderano continuare il trattamento con RP103.
E per i pazienti che non hanno completato lo studio RP103-03:
- Soggetti di età inferiore a 1 anno
- - Soggetti con una storia nota, attualmente delle seguenti condizioni o altri problemi di salute che rendono, a parere dello sperimentatore, non sicura la loro partecipazione: malattia infiammatoria intestinale (se attualmente attiva) o che hanno subito una precedente resezione dell'intestino tenue; Malattie cardiache (ad esempio, infarto del miocardio, insufficienza cardiaca, aritmie instabili o ipertensione scarsamente controllata) 90 giorni prima dello Screening; disturbo emorragico attivo 90 giorni prima dello screening; Malattia maligna negli ultimi 2 anni.
- Pazienti con un livello di emoglobina <10 g/dL allo screening o un livello che, a parere dello sperimentatore, rende pericolosa la partecipazione del soggetto.
- Soggetti con nota ipersensibilità alla cisteamina o alla penicillamina.
- Soggetti di sesso femminile che stanno allattando, stanno pianificando una gravidanza, sono noti o sospettati di essere in stato di gravidanza o hanno uno screening sierologico positivo per la gravidanza.
- Soggetti che, a giudizio dello Sperimentatore, non sono in grado o disposti a rispettare il protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Bitartrato di cisteamina
Le capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato sono state somministrate due volte al giorno fino a 96 mesi.
|
I partecipanti che sono entrati nello studio dallo studio RP103-03 hanno continuato il trattamento con cisteamina bitartrato ogni 12 ore all'ultimo livello di dose prescritto durante la loro partecipazione a quello studio. I partecipanti che non sono entrati nello studio dallo Studio RP103-03 hanno iniziato la somministrazione due volte al giorno di cisteamina bitartrato a una dose giornaliera totale di RP103 pari al 70% della dose totale giornaliera stabile di Cystagon® pre-studio.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio a 7 giorni dopo l'ultima dose; la durata mediana del trattamento è stata di 1461 giorni.
|
Gli eventi avversi correlati al farmaco (AE) sono eventi avversi che il ricercatore ha valutato come correlati al farmaco di "possibilmente", "probabilmente" o "sicuramente". La gravità degli eventi avversi è stata classificata secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Versione 3.0 come segue:
|
Dalla prima dose del farmaco in studio a 7 giorni dopo l'ultima dose; la durata mediana del trattamento è stata di 1461 giorni.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Concentrazione minima di cisteamina plasmatica
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose) e Mese 6, Anni 1, 1,5, 2, 3, 4 e 5 a 0,5 ore dopo la dose
|
La concentrazione plasmatica di cisteamina è stata determinata utilizzando metodi che impiegano la cromatografia liquida ad interazione idrofila (HILC) la cromatografia liquida ad alta pressione (HPLC) la spettrometria di massa tandem (HPLC-MS/MS).
|
Giorno 1 (pre-dose) e Mese 6, Anni 1, 1,5, 2, 3, 4 e 5 a 0,5 ore dopo la dose
|
|
Concentrazione di cistina nei globuli bianchi
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose) e Mese 6, Anni 1, 1,5, 2, 3, 4 e 5 a 0,5 ore dopo la dose
|
La concentrazione di cistina nei globuli bianchi (WBC) è stata determinata utilizzando la spettrometria di massa tandem di ionizzazione elettrospray con cromatografia liquida ad alte prestazioni (LC-ESI-MS/MS).
|
Giorno 1 (pre-dose) e Mese 6, Anni 1, 1,5, 2, 3, 4 e 5 a 0,5 ore dopo la dose
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: MD, Amgen
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Dohil R, Fidler M, Barshop BA, Gangoiti J, Deutsch R, Martin M, Schneider JA. Understanding intestinal cysteamine bitartrate absorption. J Pediatr. 2006 Jun;148(6):764-9. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.01.050.
- Fidler MC, Barshop BA, Gangoiti JA, Deutsch R, Martin M, Schneider JA, Dohil R. Pharmacokinetics of cysteamine bitartrate following gastrointestinal infusion. Br J Clin Pharmacol. 2007 Jan;63(1):36-40. doi: 10.1111/j.1365-2125.2006.02734.x.
- Levtchenko EN, van Dael CM, de Graaf-Hess AC, Wilmer MJ, van den Heuvel LP, Monnens LA, Blom HJ. Strict cysteamine dose regimen is required to prevent nocturnal cystine accumulation in cystinosis. Pediatr Nephrol. 2006 Jan;21(1):110-3. doi: 10.1007/s00467-005-2052-0. Epub 2005 Oct 27.
- Langman CB, Greenbaum LA, Grimm P, Sarwal M, Niaudet P, Deschenes G, Cornelissen EA, Morin D, Cochat P, Elenberg E, Hanna C, Gaillard S, Bagger MJ, Rioux P. Quality of life is improved and kidney function preserved in patients with nephropathic cystinosis treated for 2 years with delayed-release cysteamine bitartrate. J Pediatr. 2014 Sep;165(3):528-33.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2014.05.013. Epub 2014 Jun 16.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 agosto 2010
Completamento primario (Effettivo)
26 giugno 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
26 giugno 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 settembre 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 settembre 2010
Primo Inserito (Stimato)
9 settembre 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 dicembre 2024
Ultimo verificato
1 dicembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RP103-04
- 2010-018365-34 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .