Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhedsopfølgningsundersøgelse af cysteaminbitartrat-kapsler med forsinket frigivelse (RP103)

2. december 2024 opdateret af: Amgen

En langsigtet, åben-label, sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af cysteaminbitartrat-kapsler med forsinket frigivelse (RP103) hos patienter med cystinose

Cystinose er en arvelig sygdom, der, hvis den ikke behandles, resulterer i nyresvigt allerede i det første årti af livet. Den nuværende markedsførte behandling er Cystagon® (cysteaminbitartrat øjeblikkelig frigivelse), som skal tages hver sjette time i resten af ​​patientens liv for at forhindre komplikationer til cystinose. Cysteaminbitartrat kapsler med forsinket frigivelse (RP103) er en formulering af cysteaminbitartrat, der undersøges for at se, om det kan gives sjældnere, én gang hver 12. time, og har lignende resultater som fire gange dagligt Cystagon®.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en langsigtet, åben undersøgelse for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​to gange daglig behandling med cysteaminbitartrat kapsler med forsinket frigivelse (RP103). Det vil involvere 6-9 månedlige klinikbesøg efterfulgt af kvartalsvise klinikbesøg under undersøgelsens varighed og hjemmebrug af cysteaminbitartrat-kapsler med forsinket frigivelse.

Indledningsvis var tilmeldingen åben for de patienter, der havde gennemført det tidligere fase 3-studie (RP103-03, NCT01000961). Efterfølgende blev tilmeldingen til undersøgelse RP103-04 åbnet for yderligere deltagere, herunder børn i alderen 1 til 6 år og nyretransplanterede modtagere, som tidligere havde været på en stabil dosis af Cystagon® i mindst 21 dage.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University Medical School
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor University
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, Frankrig
        • Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker
      • Paris, Frankrig
        • Robert Debré Hospital
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Radboud University Nijmegen Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner skal have gennemført det sidste besøg i undersøgelse RP103-03 og være villige til at fortsætte med RP103-behandling.

ELLER for patienter, der ikke gennemførte RP103-03-undersøgelsen:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner skal have cystinose.
  • Forsøgspersoner skal have en stabil dosis af Cystagon® mindst 21 dage før screening.
  • Inden for de sidste 6 måneder, ingen klinisk signifikant ændring fra normalt i leverfunktionstests (dvs. alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST], total bilirubin) og nyrefunktion (dvs. estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR]) ved screening som fastlagt af efterforskeren.
  • Forsøgspersoner med en eGFR korrigeret for kropsoverfladeareal > 30 ml/min/1,73 m².
  • Seksuelt aktive kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (dvs. ikke kirurgisk sterile [tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi] eller mindst 2 år naturligt postmenopausal) skal acceptere at bruge den samme acceptable form for prævention fra screening gennem afslutning af undersøgelsen.
  • Fagene skal være villige og i stand til at overholde studiets begrænsninger og krav.
  • Forsøgspersoner eller deres forælder eller værge skal give skriftligt informeret samtykke og samtykke (hvis relevant) før deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter indskrevet i det tidligere undersøgelse RP103-03, som ikke gennemførte deres sidste planlagte undersøgelsesbesøg, eller som ikke ønsker at fortsætte behandlingen med RP103.

OG for patienter, der ikke gennemførte RP103-03-undersøgelsen:

  • Forsøgspersoner under 1 år
  • Forsøgspersoner med en kendt historie, i øjeblikket med følgende tilstande eller andre helbredsproblemer, der gør det, efter investigatorens mening, usikkert for dem at deltage: inflammatorisk tarmsygdom (hvis aktuelt aktiv) eller har haft tidligere resektion af tyndtarmen; Hjertesygdomme (f.eks. myokardieinfarkt, hjertesvigt, ustabile arytmier eller dårligt kontrolleret hypertension) 90 dage før screening; Aktiv blødningsforstyrrelse 90 dage før screening; Ondartet sygdom inden for de sidste 2 år.
  • Patienter med et hæmoglobinniveau < 10 g/dL ved screening eller et niveau, der efter investigators vurdering gør det usikkert for forsøgspersonen at deltage.
  • Personer med kendt overfølsomhed over for cysteamin eller penicillamin.
  • Kvindelige forsøgspersoner, der ammer, planlægger en graviditet, kendt eller mistænkes for at være gravid, eller som har en positiv serumgraviditetsscreening.
  • Forsøgspersoner, som efter efterforskerens opfattelse ikke er i stand til eller villige til at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cysteaminbitartrat
Cysteaminbitartrat-kapsler med forsinket frigivelse blev administreret to gange dagligt i op til 96 måneder.
Medicin: Cysteamin Bitartrat Kapsler med forsinket frigivelse

Deltagere, der deltog i forsøget fra RP103-03-studiet, fortsatte behandlingen med cysteaminbitartrat hver 12. time på det sidste dosisniveau, der blev ordineret under deres deltagelse i denne undersøgelse.

Deltagere, der ikke deltog i forsøget fra undersøgelse RP103-03, blev startet med to gange daglig administration af cysteaminbitartrat med en samlet daglig RP103-dosis på 70 % af deres samlede daglige stabile Cystagon®-dosis før undersøgelsen.

Andre navne:
  • PROCYSBI®
  • RP103

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 7 dage efter den sidste dosis; median behandlingsvarighed var 1461 dage.

Lægemiddelrelaterede bivirkninger (AE'er) er bivirkninger, som investigator vurderede at have relation til lægemiddel af "muligvis", "sandsynligvis" eller "afgjort".

Sværhedsgraden af ​​AE'er blev kategoriseret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 3.0 som følger:

  • Mild (grad 1): Erfaring er mindre og forårsager ikke væsentligt ubehag ved underkastelse eller ændring i daglige aktiviteter (ADL); forsøgspersonen er opmærksom på symptomer, men symptomer tolereres let;
  • Moderat (Klasse 2): Erfaring er til besvær eller bekymring for forsøgspersonen og forårsager interferens med ADL, men forsøgspersonen er i stand til at fortsætte med ADL.
  • Alvorlig (grad 3): erfaring interfererer betydeligt med ADL, og forsøgspersonen er uarbejdsdygtig og/eller ude af stand til at fortsætte med ADL
  • Livstruende (4. klasse): Oplevelse af, at forsøgspersonen efter efterforskerens opfattelse sætter forsøgspersonen i umiddelbar risiko for at dø af hændelsen, som den indtraf.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 7 dage efter den sidste dosis; median behandlingsvarighed var 1461 dage.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lav plasmacysteaminkoncentration
Tidsramme: Dag 1 (førdosis) og måned 6, år 1, 1,5, 2, 3, 4 og 5 0,5 time efter dosis
Plasmacysteaminkoncentration blev bestemt ved anvendelse af metoder, der anvender hydrofil interaktionsvæskekromatografi (HILC) højtryksvæskekromatografi (HPLC) tandemmassespektrometri (HPLC-MS/MS).
Dag 1 (førdosis) og måned 6, år 1, 1,5, 2, 3, 4 og 5 0,5 time efter dosis
Cystinkoncentration af hvide blodlegemer
Tidsramme: Dag 1 (førdosis) og måned 6, år 1, 1,5, 2, 3, 4 og 5 0,5 time efter dosis
Cystinkoncentrationen af ​​hvide blodlegemer (WBC) blev bestemt ved anvendelse af højtydende væskekromatografi-elektrosprayionisering tandem massespektrometri (LC-ESI-MS/MS).
Dag 1 (førdosis) og måned 6, år 1, 1,5, 2, 3, 4 og 5 0,5 time efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. august 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

26. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. september 2010

Først opslået (Anslået)

9. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RP103-04
  • 2010-018365-34 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cysteamin Bitartrat Kapsler med forsinket frigivelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner