Étude de suivi de l'innocuité à long terme des gélules à libération retardée de bitartrate de cystéamine (RP103)

Critère d'intégration:

• Les sujets masculins et féminins doivent avoir terminé la dernière visite de l'étude RP103-03 et être disposés à poursuivre le traitement RP103.

OU pour les patients n'ayant pas terminé l'étude RP103-03 :

• Les sujets masculins et féminins doivent avoir une cystinose.
• Les sujets doivent recevoir une dose stable de Cystagon® au moins 21 jours avant le dépistage.
• Au cours des 6 derniers mois, aucun changement cliniquement significatif par rapport à la normale des tests de la fonction hépatique (c.-à-d. alanine aminotransférase [ALT], aspartate aminotransférase [AST], bilirubine totale) et de la fonction rénale (c.-à-d. taux de filtration glomérulaire estimé [eGFR]) au dépistage tel que déterminé par l'enquêteur.
• Sujets avec un eGFR corrigé pour la surface corporelle > 30 mL/min/1,73 m².
• Les sujets féminins sexuellement actifs en âge de procréer (c'est-à-dire non chirurgicalement stériles [ligature des trompes, hystérectomie ou ovariectomie bilatérale] ou au moins 2 ans naturellement ménopausés) doivent accepter d'utiliser la même forme de contraception acceptable du dépistage jusqu'à la fin de l'étude.
• Les sujets doivent être disposés et capables de se conformer aux restrictions et aux exigences de l'étude.
• Les sujets ou leurs parents ou tuteurs doivent fournir par écrit leur consentement éclairé et leur assentiment (le cas échéant) avant de participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

• Patients inscrits à l'étude précédente RP103-03 qui n'ont pas terminé leur dernière visite d'étude prévue ou qui ne souhaitent pas poursuivre le traitement par RP103.

ET pour les patients n'ayant pas terminé l'étude RP103-03 :

• Sujets de moins de 1 an
• Sujets ayant des antécédents connus, actuellement des conditions suivantes ou d'autres problèmes de santé qui, de l'avis de l'investigateur, rendent leur participation dangereuse : maladie inflammatoire de l'intestin (si active) ou ayant déjà subi une résection de l'intestin grêle ; Maladie cardiaque (par exemple, infarctus du myocarde, insuffisance cardiaque, arythmies instables ou hypertension mal contrôlée) 90 jours avant le dépistage ; Trouble hémorragique actif 90 jours avant le dépistage ; Maladie maligne au cours des 2 dernières années.
• Patients avec un taux d'hémoglobine < 10 g/dL au dépistage ou un taux qui, de l'avis de l'investigateur, rend la participation du sujet dangereuse.
• Sujets présentant une hypersensibilité connue à la cystéamine ou à la pénicillamine.
• Sujets féminins qui allaitent, planifient une grossesse, sont connus ou suspectés d'être enceintes, ou ont un dépistage de grossesse sérique positif.
• Sujets qui, de l'avis de l'investigateur, ne sont pas capables ou désireux de se conformer au protocole.