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Estudo de acompanhamento de segurança a longo prazo de cápsulas de liberação retardada de bitartarato de cisteamina (RP103)

2 de dezembro de 2024 atualizado por: Amgen

Um estudo aberto, de longo prazo, segurança e eficácia de cápsulas de liberação retardada de bitartarato de cisteamina (RP103) em pacientes com cistinose

A cistinose é uma doença hereditária que, se não tratada, resulta em insuficiência renal já na primeira década de vida. A terapia atualmente comercializada é o Cystagon® (bitartarato de cisteamina de liberação imediata) que deve ser tomado a cada seis horas pelo resto da vida do paciente para prevenir complicações da cistinose. Cápsulas de liberação retardada de bitartarato de cisteamina (RP103) é uma formulação de bitartarato de cisteamina que está sendo estudada para ver se pode ser administrada com menos frequência, uma vez a cada 12 horas, e ter resultados semelhantes a Cystagon® quatro vezes ao dia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto de longo prazo para determinar a segurança e a tolerabilidade do tratamento duas vezes ao dia com cápsulas de liberação retardada de bitartarato de cisteamina (RP103). Isso envolverá 6-9 visitas clínicas mensais, seguidas de visitas clínicas trimestrais durante o estudo e uso doméstico de cápsulas de liberação retardada de bitartarato de cisteamina.

Inicialmente, a inscrição estava aberta para os pacientes que haviam concluído o Estudo de Fase 3 anterior (RP103-03, NCT01000961). Posteriormente, a inscrição no Estudo RP103-04 foi aberta a participantes adicionais, incluindo crianças de 1 a 6 anos de idade e receptores de transplante renal, que já haviam recebido uma dose estável de Cystagon® por pelo menos 21 dias.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

60

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Medical School
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor University
  • França
      • Lyon, França
        • Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, França
        • Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
      • Paris, França
        • Hopital Necker
      • Paris, França
        • Robert Debre Hospital
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda
        • Radboud University Nijmegen Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino e feminino devem ter concluído a última visita do Estudo RP103-03 e estar dispostos a continuar com o tratamento RP103.

OU para pacientes que não concluíram o estudo RP103-03:

  • Sujeitos masculinos e femininos devem ter cistinose.
  • Os indivíduos devem estar em uma dose estável de Cystagon® pelo menos 21 dias antes da triagem.
  • Nos últimos 6 meses, nenhuma alteração clinicamente significativa do normal nos testes de função hepática (ou seja, alanina aminotransferase [ALT], aspartato aminotransferase [AST], bilirrubina total) e função renal (ou seja, taxa de filtração glomerular estimada [eGFR]) na triagem conforme determinado pelo Investigador.
  • Indivíduos com eGFR corrigida para área de superfície corporal > 30 mL/min/1,73m².
  • Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (ou seja, não cirurgicamente estéreis [ligadura de trompas, histerectomia ou ooforectomia bilateral] ou pelo menos 2 anos naturalmente pós-menopáusicas) devem concordar em utilizar a mesma forma aceitável de contracepção desde a triagem até a conclusão do estudo.
  • Os indivíduos devem estar dispostos e aptos a cumprir as restrições e requisitos do estudo.
  • Os sujeitos ou seus pais ou responsáveis ​​devem fornecer consentimento informado por escrito e consentimento (quando aplicável) antes da participação no estudo.

Critério de exclusão:

  • Pacientes inscritos no estudo anterior RP103-03 que não concluíram sua última visita de estudo agendada ou que não desejam continuar o tratamento com RP103.

E para pacientes que não concluíram o estudo RP103-03:

  • Indivíduos com menos de 1 ano de idade
  • Sujeitos com um histórico conhecido, atualmente das seguintes condições ou outros problemas de saúde que tornam, na opinião do investigador, inseguro para eles participarem: doença inflamatória intestinal (se atualmente ativa) ou tiveram ressecção anterior do intestino delgado; Doença cardíaca (por exemplo, infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca, arritmias instáveis ​​ou hipertensão mal controlada) 90 dias antes da triagem; Distúrbio hemorrágico ativo 90 dias antes da Triagem; Doença maligna nos últimos 2 anos.
  • Pacientes com nível de hemoglobina < 10 g/dL na Triagem ou um nível que, na opinião do investigador, torna inseguro para o sujeito participar.
  • Indivíduos com hipersensibilidade conhecida à cisteamina ou penicilamina.
  • Indivíduos do sexo feminino que estão amamentando, planejando uma gravidez, com suspeita ou suspeita de gravidez ou com triagem sorológica positiva para gravidez.
  • Indivíduos que, na opinião do Investigador, não são capazes ou não desejam cumprir o protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Bitartarato de Cisteamina
Cápsulas de liberação retardada de bitartarato de cisteamina foram administradas duas vezes ao dia por até 96 meses.
Medicamento: Cápsulas de liberação retardada de bitartarato de cisteamina

Os participantes que entraram no estudo a partir do estudo RP103-03 continuaram o tratamento com bitartarato de cisteamina a cada 12 horas no último nível de dose prescrito durante sua participação nesse estudo.

Os participantes que não entraram no estudo do Estudo RP103-03 iniciaram a administração duas vezes ao dia de bitartarato de cisteamina em uma dose diária total de RP103 de 70% de sua dose diária estável total de Cystagon® pré-estudo.

Outros nomes:
  • PROCYSBI®
  • RP103

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 7 dias após a última dose; a duração mediana do tratamento foi de 1461 dias.

Eventos adversos (EAs) relacionados ao medicamento são eventos adversos que o investigador avaliou como tendo relação com o medicamento como 'possivelmente', 'provavelmente' ou 'definitivamente'.

A gravidade dos EAs foi categorizada de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE), Versão 3.0 da seguinte forma:

  • Leve (Grau 1): a experiência é menor e não causa desconforto significativo ao sujeito ou alteração nas atividades da vida diária (AVD); o sujeito está ciente dos sintomas, mas os sintomas são facilmente tolerados;
  • Moderado (Grau 2): a experiência é uma inconveniência ou preocupação para o sujeito e causa interferência nas AVD, mas o sujeito é capaz de continuar com as AVD.
  • Grave (Grau 3): a experiência interfere significativamente nas AVD e o sujeito fica incapacitado e/ou incapaz de continuar com as AVD
  • Risco de vida (Grau 4): experiência que, na visão do Investigador, coloca o sujeito em risco imediato de morte pelo evento ocorrido.
Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 7 dias após a última dose; a duração mediana do tratamento foi de 1461 dias.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração mínima de cisteamina plasmática
Prazo: Dia 1 (pré-dose) e Mês 6, Anos 1, 1,5, 2, 3, 4 e 5 0,5 horas após a dose
A concentração plasmática de cisteamina foi determinada usando métodos que empregam cromatografia líquida de interação hidrofílica (HILC), cromatografia líquida de alta pressão (HPLC) e espectrometria de massa em tandem (HPLC-MS/MS).
Dia 1 (pré-dose) e Mês 6, Anos 1, 1,5, 2, 3, 4 e 5 0,5 horas após a dose
Concentração de Cistina em Glóbulos Brancos
Prazo: Dia 1 (pré-dose) e Mês 6, Anos 1, 1,5, 2, 3, 4 e 5 0,5 horas após a dose
A concentração de cistina em glóbulos brancos (WBC) foi determinada usando espectrometria de massa em tandem de cromatografia líquida de alta eficiência com ionização por eletrospray (LC-ESI-MS/MS).
Dia 1 (pré-dose) e Mês 6, Anos 1, 1,5, 2, 3, 4 e 5 0,5 horas após a dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de agosto de 2010

Conclusão Primária (Real)

26 de junho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

26 de junho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de setembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de setembro de 2010

Primeira postagem (Estimado)

9 de setembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de dezembro de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RP103-04
  • 2010-018365-34 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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