Langzeit-Sicherheits-Follow-up-Studie von Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung (RP103)
2. Dezember 2024 aktualisiert von: Amgen
Eine langfristige, offene Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung (RP103) bei Patienten mit Cystinose
Cystinose ist eine Erbkrankheit, die unbehandelt bereits im ersten Lebensjahrzehnt zu Nierenversagen führt.
Die derzeit auf dem Markt befindliche Therapie ist Cystagon® (Cysteaminbitartrat mit sofortiger Freisetzung), das für den Rest des Lebens des Patienten alle sechs Stunden eingenommen werden muss, um Komplikationen der Cystinose zu verhindern.
Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung (RP103) ist eine Formulierung von Cysteaminbitartrat, die untersucht wird, um zu sehen, ob sie weniger häufig, einmal alle 12 Stunden, verabreicht werden kann und ähnliche Ergebnisse wie viermal täglich Cystagon® erzielt.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine offene Langzeitstudie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit einer zweimal täglichen Behandlung mit Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung (RP103). Es umfasst 6-9 monatliche Klinikbesuche, gefolgt von vierteljährlichen Klinikbesuchen für die Dauer der Studie und die Heimanwendung von Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung.
Anfänglich stand die Aufnahme jenen Patienten offen, die die vorherige Phase-3-Studie (RP103-03, NCT01000961) abgeschlossen hatten. Anschließend wurde die Aufnahme in die Studie RP103-04 für weitere Teilnehmer geöffnet, darunter Kinder im Alter von 1 bis 6 Jahren und Empfänger von Nierentransplantationen, die zuvor mindestens 21 Tage lang eine stabile Dosis Cystagon® erhalten hatten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
60
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Lyon, Frankreich
- Hospices Civils de Lyon
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Montpellier, Frankreich
- Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
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Paris, Frankreich
- Hôpital Necker
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Paris, Frankreich
- Robert Debré Hospital
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Nijmegen, Niederlande
- Radboud University Nijmegen Medical Center
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
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Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford University Medical School
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory Children's Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor University
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Probanden müssen den letzten Besuch der Studie RP103-03 abgeschlossen haben und bereit sein, die Behandlung mit RP103 fortzusetzen.
ODER für Patienten, die die Studie RP103-03 nicht abgeschlossen haben:
- Männliche und weibliche Probanden müssen an Cystinose leiden.
- Die Probanden müssen mindestens 21 Tage vor dem Screening eine stabile Dosis Cystagon® erhalten.
- Innerhalb der letzten 6 Monate keine klinisch signifikante Veränderung gegenüber dem Normalwert bei Leberfunktionstests (d. h. Alaninaminotransferase [ALT], Aspartataminotransferase [AST], Gesamtbilirubin) und Nierenfunktion (d. h. geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR]) beim Screening wie vom Ermittler festgestellt.
- Probanden mit einer um die Körperoberfläche korrigierten eGFR > 30 ml/min/1,73 m².
- Sexuell aktive weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (d. h. nicht chirurgisch steril [Tubenligatur, Hysterektomie oder bilaterale Ovarektomie] oder mindestens 2 Jahre natürlich postmenopausal) müssen zustimmen, dieselbe akzeptable Form der Empfängnisverhütung vom Screening bis zum Abschluss der Studie zu verwenden.
- Die Probanden müssen bereit und in der Lage sein, die Studienbeschränkungen und -anforderungen einzuhalten.
- Die Probanden oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung (falls zutreffend) abgeben.
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die in die vorherige Studie RP103-03 aufgenommen wurden und ihren letzten geplanten Studienbesuch nicht abgeschlossen haben oder die Behandlung mit RP103 nicht fortsetzen möchten.
UND für Patienten, die die Studie RP103-03 nicht abgeschlossen haben:
- Themen weniger als 1 Jahr alt
- Probanden mit bekannter Vorgeschichte, derzeit mit den folgenden Erkrankungen oder anderen Gesundheitsproblemen, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme für sie unsicher machen: entzündliche Darmerkrankung (falls derzeit aktiv) oder vorherige Resektion des Dünndarms; Herzerkrankungen (z. B. Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz, instabile Arrhythmien oder schlecht kontrollierter Bluthochdruck) 90 Tage vor dem Screening; Aktive Blutgerinnungsstörung 90 Tage vor dem Screening; Bösartige Erkrankung innerhalb der letzten 2 Jahre.
- Patienten mit einem Hämoglobinspiegel < 10 g/dL beim Screening oder einem Spiegel, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Probanden unsicher macht.
- Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Cysteamin oder Penicillamin.
- Weibliche Probanden, die stillen, eine Schwangerschaft planen, bekannt oder vermutet schwanger sind oder einen positiven Schwangerschaftstest im Serum haben.
- Probanden, die nach Meinung des Ermittlers nicht in der Lage oder willens sind, das Protokoll einzuhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Cysteaminbitartrat
Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung wurden zweimal täglich für bis zu 96 Monate verabreicht.
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Teilnehmer, die aus der Studie RP103-03 in die Studie aufgenommen wurden, setzten die Behandlung mit Cysteaminbitartrat alle 12 Stunden in der letzten während ihrer Teilnahme an dieser Studie verschriebenen Dosis fort. Teilnehmer, die nicht aus Studie RP103-03 an der Studie teilnahmen, erhielten zunächst zweimal täglich Cysteaminbitartrat mit einer täglichen RP103-Gesamtdosis von 70 % ihrer stabilen Cystagon®-Tagesdosis vor der Studie.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 7 Tage nach der letzten Dosis; Die mediane Behandlungsdauer betrug 1461 Tage.
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Arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse (AEs) sind UEs, die vom Prüfarzt als „möglicherweise“, „wahrscheinlich“ oder „definitiv“ mit dem Arzneimittel in Zusammenhang stehend bewertet wurden. Der Schweregrad von UE wurde gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 3.0, wie folgt kategorisiert:
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Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 7 Tage nach der letzten Dosis; Die mediane Behandlungsdauer betrug 1461 Tage.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Trog-Plasma-Cysteamin-Konzentration
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis) und Monat 6, Jahre 1, 1,5, 2, 3, 4 und 5 0,5 Stunden nach der Dosis
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Die Plasma-Cysteamin-Konzentration wurde unter Verwendung von Verfahren bestimmt, die Hydrophilic Interaction Liquid Chromatography (HILC), Hochdruck-Flüssigkeitschromatographie (HPLC) und Tandem-Massenspektrometrie (HPLC-MS/MS) verwenden.
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Tag 1 (Vordosis) und Monat 6, Jahre 1, 1,5, 2, 3, 4 und 5 0,5 Stunden nach der Dosis
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Cystinkonzentration der weißen Blutkörperchen
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis) und Monat 6, Jahre 1, 1,5, 2, 3, 4 und 5 0,5 Stunden nach der Dosis
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Die Cystinkonzentration der weißen Blutkörperchen (WBC) wurde unter Verwendung von Hochleistungsflüssigkeitschromatographie-Elektrospray-Ionisations-Tandem-Massenspektrometrie (LC-ESI-MS/MS) bestimmt.
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Tag 1 (Vordosis) und Monat 6, Jahre 1, 1,5, 2, 3, 4 und 5 0,5 Stunden nach der Dosis
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: MD, Amgen
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Dohil R, Fidler M, Barshop BA, Gangoiti J, Deutsch R, Martin M, Schneider JA. Understanding intestinal cysteamine bitartrate absorption. J Pediatr. 2006 Jun;148(6):764-9. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.01.050.
- Fidler MC, Barshop BA, Gangoiti JA, Deutsch R, Martin M, Schneider JA, Dohil R. Pharmacokinetics of cysteamine bitartrate following gastrointestinal infusion. Br J Clin Pharmacol. 2007 Jan;63(1):36-40. doi: 10.1111/j.1365-2125.2006.02734.x.
- Levtchenko EN, van Dael CM, de Graaf-Hess AC, Wilmer MJ, van den Heuvel LP, Monnens LA, Blom HJ. Strict cysteamine dose regimen is required to prevent nocturnal cystine accumulation in cystinosis. Pediatr Nephrol. 2006 Jan;21(1):110-3. doi: 10.1007/s00467-005-2052-0. Epub 2005 Oct 27.
- Langman CB, Greenbaum LA, Grimm P, Sarwal M, Niaudet P, Deschenes G, Cornelissen EA, Morin D, Cochat P, Elenberg E, Hanna C, Gaillard S, Bagger MJ, Rioux P. Quality of life is improved and kidney function preserved in patients with nephropathic cystinosis treated for 2 years with delayed-release cysteamine bitartrate. J Pediatr. 2014 Sep;165(3):528-33.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2014.05.013. Epub 2014 Jun 16.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
27. August 2010
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
26. Juni 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
26. Juni 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. September 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. September 2010
Zuerst gepostet (Geschätzt)
9. September 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Dezember 2024
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RP103-04
- 2010-018365-34 (EudraCT-Nummer)
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UNENTSCHIEDEN
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