Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen turvallisuuden seurantatutkimus kysteamiinibitartraattia viivästyneesti vapauttavista kapseleista (RP103)

maanantai 2. joulukuuta 2024 päivittänyt: Amgen

Pitkäaikainen, avoin, turvallisuutta ja tehoa koskeva tutkimus kysteamiinibitartraattia viivästyneesti vapauttavista kapseleista (RP103) kystinoosipotilailla

Kystinoosi on perinnöllinen sairaus, joka hoitamattomana johtaa munuaisten vajaatoimintaan jo ensimmäisellä vuosikymmenellä. Tällä hetkellä markkinoitu hoito on Cystagon® (kysteamiinibitartraatti välittömästi vapauttava), joka on otettava kuuden tunnin välein potilaan loppuelämän ajan kystinoosin komplikaatioiden estämiseksi. Kysteamiinibitartraattia viivästyneesti vapauttavat kapselit (RP103) on kysteamiinibitartraatin formulaatio, jota tutkitaan sen selvittämiseksi, voidaanko sitä antaa harvemmin, kerran 12 tunnin välein ja jolla on samanlaiset tulokset kuin neljä kertaa päivässä Cystagon®:lla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on pitkäaikainen, avoin tutkimus, jossa määritetään kahdesti päivässä tapahtuvan hoidon turvallisuus ja siedettävyys kysteamiinibitartraattia viivästyneesti vapauttavilla kapseleilla (RP103). Siihen sisältyy 6-9 kuukausittaista klinikkakäyntiä, joita seuraa neljännesvuosittain klinikkakäynti tutkimuksen ajan ja kysteamiinibitartraattia viivästysti vapauttavien kapseleiden kotikäyttö.

Aluksi ilmoittautuminen oli avoin potilaille, jotka olivat suorittaneet edellisen vaiheen 3 tutkimuksen (RP103-03, NCT01000961). Myöhemmin ilmoittautuminen tutkimukseen RP103-04 avattiin muille osallistujille, mukaan lukien 1–6-vuotiaat lapset ja munuaisensiirron saajat, jotka olivat aiemmin saaneet vakaata Cystagon®-annosta vähintään 21 päivän ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

60

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Radboud University Nijmegen Medical Center
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, Ranska
        • Hôpital Arnaud Villeneuve - CHU Montpellier
      • Paris, Ranska
        • Hopital Necker
      • Paris, Ranska
        • Robert Debre Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University Medical School
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miesten ja naisten on täytynyt suorittaa viimeinen tutkimus RP103-03 käynti ja olla halukkaita jatkamaan RP103-hoitoa.

TAI potilaille, jotka eivät suorittaneet RP103-03-tutkimusta:

  • Miehillä ja naisilla on oltava kystinoosi.
  • Koehenkilöillä on oltava vakaa Cystagon®-annos vähintään 21 päivää ennen seulontaa.
  • Viimeisten 6 kuukauden aikana maksan toimintakokeissa (eli alaniiniaminotransferaasi [ALT], aspartaattiaminotransferaasi [AST], kokonaisbilirubiini) ja munuaisten toiminnassa (eli arvioidussa munuaiskerästen suodatusnopeudessa [eGFR]) ei ole kliinisesti merkittävää muutosta normaalista. kuin tutkija on päättänyt.
  • Koehenkilöt, joiden eGFR on korjattu kehon pinta-alalla > 30 ml/min/1,73 m².
  • Hedelmällisessä iässä olevien seksuaalisesti aktiivisten naishenkilöiden (eli ei kirurgisesti steriilien [munanjohtimen ligaation, kohdunpoiston tai molemminpuolisen munanpoiston poisto] tai vähintään 2 vuotta luonnollisesti postmenopausaalisten) on suostuttava käyttämään samaa hyväksyttävää ehkäisymuotoa seulonnasta tutkimuksen loppuun asti.
  • Tutkittavien tulee haluta ja pystyä noudattamaan opiskelurajoituksia ja -vaatimuksia.
  • Tutkittavien tai heidän vanhempansa tai huoltajansa on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus (tarvittaessa) ennen tutkimukseen osallistumista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Edelliseen tutkimukseen RP103-03 otetut potilaat, jotka eivät suorittaneet viimeistä suunniteltua tutkimuskäyntiään tai jotka eivät halua jatkaa RP103-hoitoa.

JA potilaille, jotka eivät suorittaneet RP103-03-tutkimusta:

  • Alle 1 vuoden ikäiset aiheet
  • Koehenkilöt, joilla on tiedossa oleva historia, tällä hetkellä seuraavat sairaudet tai muut terveydelliset ongelmat, jotka tekevät heidän osallistumisestaan ​​tutkijan mielestä epäturvallista: tulehduksellinen suolistosairaus (jos tällä hetkellä aktiivinen) tai heillä on aiemmin tehty ohutsuolen resektio; Sydänsairaus (esim. sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta, epävakaat rytmihäiriöt tai huonosti hallinnassa oleva verenpainetauti) 90 päivää ennen seulontaa; Aktiivinen verenvuotohäiriö 90 päivää ennen seulontaa; Pahanlaatuinen sairaus viimeisen 2 vuoden aikana.
  • Potilaat, joiden hemoglobiinitaso on < 10 g/dl seulonnassa tai taso, joka tekee tutkijan mielestä epäturvallisen osallistumisen.
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä kysteamiinille tai penisillamiinille.
  • Naishenkilöt, jotka imettävät, suunnittelevat raskautta, joiden tiedetään tai epäillään olevan raskaana tai joilla on positiivinen seerumin raskausseulonta.
  • Koehenkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät pysty tai halua noudattaa protokollaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kysteamiinibitartraatti
Kysteamiinibitartraattia viivästetysti vapauttavia kapseleita annettiin kahdesti päivässä 96 kuukauden ajan.
Lääke: Kysteamiinibitartraatti viivästetysti vapauttavat kapselit

Osallistujat, jotka osallistuivat tutkimukseen RP103-03-tutkimuksesta, jatkoivat hoitoa kysteamiinibitartraatilla 12 tunnin välein viimeisellä annostasolla, joka määrättiin heidän osallistumisensa aikana kyseiseen tutkimukseen.

Osallistujille, jotka eivät osallistuneet tutkimukseen tutkimuksesta RP103-03, aloitettiin kysteamiinibitartraattiannostelu kahdesti päivässä päivittäisellä RP103:n kokonaisannoksella, joka oli 70 % heidän tutkimusta edeltävästä stabiilista Cystagon®:n päivittäisestä kokonaisannoksesta.

Muut nimet:
  • PROCYSBI®
  • RP103

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 7 päivään viimeisen annoksen jälkeen; hoidon keston mediaani oli 1461 päivää.

Lääkkeisiin liittyvät haittatapahtumat (AE) ovat haittavaikutuksia, joiden tutkija on arvioinut liittyvän lääkkeeseen "mahdollisesti", "todennäköisesti" tai "ehdottomasti".

AE-tapausten vakavuus luokiteltiin haittatapahtumien yleisen terminologian kriteerien (CTCAE) version 3.0 mukaan seuraavasti:

  • Lievä (luokka 1): kokemus on vähäistä, eikä aiheuta merkittävää epämukavuutta tutkittavalle tai muutoksiin päivittäisessä elämässä (ADL); tutkittava on tietoinen oireista, mutta oireet ovat helposti siedettyjä;
  • Keskitaso (luokka 2): kokemus on haitaksi tai huolenaihe tutkittavalle ja häiritsee ADL:ää, mutta tutkittava pystyy jatkamaan ADL:ää.
  • Vaikea (aste 3): kokemus häiritsee merkittävästi ADL:ää ja koehenkilö on toimintakyvytön ja/tai ei pysty jatkamaan ADL:ää
  • Henkeä uhkaava (luokka 4): kokemus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa kohteen välittömään kuolemaan tapahtuneen tapahtuman vuoksi.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 7 päivään viimeisen annoksen jälkeen; hoidon keston mediaani oli 1461 päivää.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman kysteamiinipitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta) ja kuukausi 6, vuodet 1, 1,5, 2, 3, 4 ja 5 0,5 tuntia annoksen jälkeen
Plasman kysteamiinipitoisuus määritettiin käyttämällä menetelmiä, joissa käytettiin hydrofiilistä vuorovaikutusta nestekromatografiaa (HILC) korkeapainenestekromatografiaa (HPLC) tandem-massaspektrometriaa (HPLC-MS/MS).
Päivä 1 (ennen annosta) ja kuukausi 6, vuodet 1, 1,5, 2, 3, 4 ja 5 0,5 tuntia annoksen jälkeen
Valkosolujen kystiinipitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta) ja kuukausi 6, vuodet 1, 1,5, 2, 3, 4 ja 5 0,5 tuntia annoksen jälkeen
Valkosolujen (WBC) kystiinipitoisuus määritettiin käyttämällä korkean suorituskyvyn nestekromatografia-sähkösumutusionisaatio-tandem-massaspektrometriaa (LC-ESI-MS/MS).
Päivä 1 (ennen annosta) ja kuukausi 6, vuodet 1, 1,5, 2, 3, 4 ja 5 0,5 tuntia annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: MD, Amgen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 27. elokuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 26. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 26. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. syyskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 9. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RP103-04
  • 2010-018365-34 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa