骨髄線維症患者におけるSB939の研究

研究薬:

SB939 は、がん細胞の DNA (遺伝物質) を変更するように設計されています。 これにより細胞の増殖が妨げられ、細胞が死滅する可能性があります。

これは、骨髄線維症患者にSB939が投与される最初の研究です。

研究薬の投与:

この研究に参加する資格があると判断された場合は、4 週間ごとのサイクルの最初の 3 週間、SB939 を週 3 回経口摂取します。 場合によっては、治験医師がサイクル 1 後のいつかの時点で用量を増やすことができると判断する場合があります。

SB939 は、食事の 2 時間前または食後 2 時間のいつでも摂取できます。 SB939 は毎日ほぼ同じ時間に服用する必要があります。 カプセルを開けたり、割ったり、噛んだりしないでください。

副作用がある場合、医師はSB939の量や服用頻度を変更することがあります。

SB939 の投与量を記録するために治験薬日記に記入します。 毎回の治験訪問の際には、日記と治験薬のすべての使用済みおよび未使用のボトルを持参する必要があります。

研究訪問:

研究訪問のたびに、これまでに経験した副作用や服用している薬について尋ねられます。

サイクル 1 の 1 日目 (+/- 3 日):

• バイタルサインの測定などの身体検査を受けます。
• 前回の来院以降に受けた輸血や服用した薬について聞かれます。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 定期検査のために血液 (小さじ約 4 杯) が採取されます。
• この薬を服用する前、薬を服用してから約10分後、薬を服用してから4〜6時間後に心電図を検査します。

サイクル 1 の 8 日目 (+1 ～ 3 日) に、ルーチン検査のために血液 (小さじ約 2 杯) が採取されます。

サイクル 1 の 15 日目 (+/- 3 日):

• バイタルサインの測定などの身体検査を受けます。
• 定期検査のために血液 (小さじ約 4 杯) が採取されます。
• この薬を服用する前、薬を服用してから約10分後、薬を服用してから4〜6時間後に心電図を検査します。

サイクル 1 の 22 日目 (+1 ～ 3 日)、ルーチン検査のために血液 (小さじ約 2 杯) が採取されます。

サイクル 2 および 3 の 1 日目 (+/- 3 日):

• バイタルサインの測定などの身体検査を受けます。
• 前回の診察以降に受けた輸血について聞かれます。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 定期検査のために血液 (小さじ約 4 杯) が採取されます。
• 心電図検査をしていただきます。

医師がスケジュールを変更できると判断した場合は、サイクル 4 の 1 日目以降 (+/- 3 日)、またはサイクル 6 の 1 日目から始まる 3 サイクルごと (+/- 3 日) (重篤な副作用がなかった場合)効果):

• バイタルサインの測定などの身体検査を受けます。
• 前回の来院以降に受けた輸血や服用した薬について聞かれます。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 定期検査のために血液 (小さじ約 4 杯) が採取されます。
• 医師が必要と判断した場合は、病気の状態を確認するために骨髄生検と吸引検査が行われます。
• MDアンダーソンを訪れるたびに心電図検査を受けていただきます。

研究訪問スケジュールが 3 サイクルごと (サイクル 6、9 などの 1 日目) に変更された場合、定期検査のために 28 日 (+/- 3 日) ごとに血液 (小さじ約 4 杯) が採取されます。 これらの検査は地元の医師のオフィスで行われます。 28 日ごと (+/- 3 日)、治験スタッフから電話があり、体調や副作用があったかどうかを尋ねられます。

医師が必要と判断した場合はいつでも、追加の骨髄生検、吸引、心電図検査を受けることができます。 医師が必要と判断した場合、研究訪問は上記よりも頻繁に行われる場合もあります。

研究期間:

医師があなたの最善の利益であると判断する限り、治験薬の服用を続けることができます。 病気が悪化した場合、耐えられない副作用が発生した場合、または放射線療法、手術、その他の化学療法が必要な場合は、治験薬を服用できなくなります。

治療終了後の訪問とフォローアップが完了すると、研究への参加は終了となります。

治療終了時の訪問:

何らかの理由で治験薬の服用を中止した後は、次の検査と手順が実行されます。

• バイタルサインの測定などの身体検査を受けます。
• 前回の来院以降に受けた輸血や服用した薬について聞かれます。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 定期検査のために血液 (小さじ約 4 杯) が採取されます。
• 医師が必要と判断した場合は、病気の状態を確認するために骨髄生検と吸引検査が行われます。

ファローアップ：

研究スタッフは、治験薬の最後の投与から 30 日後および 60 日後（+/- 3 日）にあなたに電話します。 体調はどうですか、副作用はあるかなどを聞かれます。

研究薬の服用を中止してから 60 日以内に副作用が発生した場合は、追加の検査や処置が必要になる場合があります。 たとえば、日常的な検査のために血液 (小さじ約 2 杯) が採取される場合があります。 まだ副作用がある場合は、副作用が治まるまで治験スタッフから電話があり、様子を尋ねられます。 電話を受ける頻度のスケジュールは副作用によって異なります。

これは調査研究です。 SB939 は FDA の承認を受けておらず、市販もされていません。 現在は研究目的のみに使用されています。

この研究には最大41人の患者が参加する。 全員がテキサス大学（UT）MDアンダーソンがんセンターに登録される予定だ。