Studie av SB939 i personer med myelofibrose
En fase 2, prospektiv, åpen studie for å bestemme sikkerheten og effektiviteten til SB939, en histondeacetylasehemmer, hos personer med primær, postpolycytemi Vera eller postessensiell trombocytemi myelofibrose (PMF; postpolycytemi (PV) Vera Myelofibrose (MF), eller postessensiell trombose (ET) MF
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studiemedisinen:
SB939 er designet for å endre DNA (genetisk materiale) til kreftceller. Dette kan hindre cellene i å vokse og føre til at de dør.
Dette er den første studien der SB939 gis til pasienter med myelofibrose.
Studier medikamentadministrasjon:
Hvis du viser deg å være kvalifisert til å delta i denne studien, vil du ta SB939 gjennom munnen 3 ganger i uken de første 3 ukene av hver 4-ukers syklus. I noen tilfeller kan studielegen bestemme at dosen din kan økes en gang etter syklus 1.
SB939 kan tas når som helst på dagen, 2 timer før eller 2 timer etter et måltid. Du bør ta SB939 til omtrent samme tid hver dag. Ikke åpne, knekk eller tygg kapslene.
Hvis du har noen bivirkninger, kan legen endre mengden eller hvor ofte du tar SB939.
Du vil fylle ut en studiemedisindagbok for å holde styr på SB939-dosene dine. Du bør ta med deg dagboken og alle brukte og ubrukte flasker med studiemedisin til hvert studiebesøk.
Studiebesøk:
Ved hvert studiebesøk vil du bli spurt om eventuelle bivirkninger du har hatt og eventuelle medisiner du tar.
På dag 1 av syklus 1 (+/- 3 dager):
- Du vil ha en fysisk undersøkelse, inkludert måling av dine vitale tegn.
- Du vil bli spurt om eventuelle blodoverføringer du har hatt og medisiner du har tatt siden siste besøk.
- Din ytelsesstatus vil bli registrert.
- Blod (ca. 4 teskjeer) vil bli tappet for rutineprøver.
- Du vil ta EKG før du tar denne medisinen, ca 10 minutter etter at du har tatt medisiner, og 4-6 timer etter at du har tatt medisiner.
På dag 8 av syklus 1 (+1-3 dager), vil det bli tappet blod (ca. 2 teskjeer) for rutinetester.
På dag 15 av syklus 1 (+/- 3 dager):
- Du vil ha en fysisk undersøkelse, inkludert måling av dine vitale tegn.
- Blod (ca. 4 teskjeer) vil bli tappet for rutineprøver.
- Du vil ta EKG før du tar denne medisinen, ca 10 minutter etter at du har tatt medisiner, og 4-6 timer etter at du har tatt medisiner.
På dag 22 av syklus 1 (+1-3 dager), vil det bli tappet blod (ca. 2 teskjeer) for rutinetester.
På dag 1 av syklus 2 og 3 (+/- 3 dager):
- Du vil ha en fysisk undersøkelse, inkludert måling av dine vitale tegn.
- Du vil bli spurt om eventuelle blodoverføringer du har hatt siden siste besøk.
- Din ytelsesstatus vil bli registrert.
- Blod (ca. 4 teskjeer) vil bli tappet for rutineprøver.
- Du vil ha EKG.
På dag 1 av syklus 4 og utover (+/- 3 dager), eller hver tredje syklus som starter på dag 1 av syklus 6 (+/- 3 dager) hvis legen bestemmer at tidsplanen din kan endres (hvis du ikke har hatt alvorlig side effekter):
- Du vil ha en fysisk undersøkelse, inkludert måling av dine vitale tegn.
- Du vil bli spurt om eventuelle blodoverføringer du har hatt og medisiner du har tatt siden siste besøk.
- Din ytelsesstatus vil bli registrert.
- Blod (ca. 4 teskjeer) vil bli tappet for rutineprøver.
- Du vil få en benmargsbiopsi og aspirasjon for å sjekke sykdomsstatusen, hvis legen mener det er nødvendig.
- Du vil ha et EKG ved hvert besøk til MD Anderson.
Hvis planen for studiebesøk endres til hver 3. syklus (dag 1 i syklus 6, 9, og så videre), vil det bli tatt blod (ca. 4 teskjeer) for rutinetester hver 28. dag (+/- 3 dager). Disse testene vil bli utført på ditt lokale legekontor. Hver 28. dag (+/- 3 dager) vil studiepersonalet også ringe deg for å spørre hvordan du har det og om du har hatt noen bivirkninger.
Du kan ha flere benmargsbiopsier og aspirasjoner og EKGer hver gang legen mener det er nødvendig. Studiebesøkene kan også forekomme oftere enn beskrevet ovenfor, dersom legen mener det er nødvendig.
Lengde på studiet:
Du kan fortsette å ta studiemedisinen så lenge legen mener det er i din interesse. Du vil ikke lenger kunne ta studiemedisinen hvis sykdommen blir verre, hvis det oppstår uutholdelige bivirkninger, eller hvis du trenger strålebehandling, operasjon eller annen cellegift.
Din deltakelse i studien vil være over når du har fullført avsluttet behandlingsbesøk og oppfølging.
Besøk ved avsluttet behandling:
Etter at du har sluttet å ta studiemedisinen av en eller annen grunn, vil følgende tester og prosedyrer bli utført:
- Du vil ha en fysisk undersøkelse, inkludert måling av dine vitale tegn.
- Du vil bli spurt om eventuelle blodoverføringer du har hatt og medisiner du har tatt siden siste besøk.
- Din ytelsesstatus vil bli registrert.
- Blod (ca. 4 teskjeer) vil bli tappet for rutineprøver.
- Du vil få en benmargsbiopsi og aspirasjon for å sjekke sykdomsstatusen, hvis legen mener det er nødvendig.
Følge opp:
Studiepersonalet vil ringe deg 30 dager og 60 dager etter din siste dose av studiemedikamentet (+/- 3 dager). Du vil bli spurt om hvordan du har det og om du har hatt noen bivirkninger.
Hvis du har noen bivirkninger innen 60 dager etter at du sluttet å ta studiemedisinen, kan det hende du har ekstra tester og prosedyrer. For eksempel kan blod (ca. 2 teskjeer) tas for rutinemessige tester. Hvis du fortsatt har bivirkninger, vil studiepersonalet fortsette å ringe deg for å spørre hvordan du har det til bivirkningene blir bedre. Tidsplanen for hvor ofte du blir oppringt vil avhenge av bivirkningene.
Dette er en undersøkende studie. SB939 er ikke FDA-godkjent eller kommersielt tilgjengelig. Den brukes for øyeblikket kun til forskningsformål.
Opptil 41 pasienter vil delta i denne studien. Alle vil bli registrert ved University of Texas (UT) MD Anderson Cancer Center.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må være lik eller eldre enn 18 år
- Må diagnostiseres med primær myelofibrose (PMF) eller post-essensiell trombocytemi (ET) myelofibrose (MF) Post-polycytemi Vera (PV) MF med intermediær-1, intermediær -2 eller høyrisikosykdom i henhold til International Working Group (IWG) prognostisk skåringssystem, eller hvis med lavrisikosykdom, med symptomatisk splenomegali som er lik eller større enn 5 cm under venstre kystmargin ved fysisk undersøkelse.
- Må ha tilstrekkelig organfunksjon som demonstrert av følgende: • alaninaminotransferase (ALT) (SGOT) og/eller aspartataminotransferase (AST) (SGPT) lik eller mindre enn 2,5 ganger øvre normalgrense (ULN), [med mindre etter vurdering av den behandlende legen, antas det å skyldes ekstramedullær hematopoiesis (EMH) relatert til MF] • Total bilirubin lik eller mindre enn 1,5 ganger ULN • Serumkreatinin lik eller mindre enn 2,5 mg/dL
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) på 0, 1 eller 2
- Minst 2 uker fra tidligere MF-rettet behandling (til starten av studiemedikamentet)
- Behandlingsrelaterte toksisiteter fra tidligere terapier må ha gått over til grad lik eller mindre enn 1
- Ingen andre aktive maligniteter.
- Kvinner i fertil alder (en kjønnsmoden kvinne som: 1) ikke har gjennomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi; eller 2) ikke har vært naturlig postmenopausal i minst 24 påfølgende måneder (dvs. har hatt mens når som helst i de foregående 24 påfølgende månedene)). har negativ graviditetstest.
Ekskluderingskriterier:
- Forlengelse av QTc-intervallet til >470 msek ved baseline EKG
- Kjent positiv status for HIV, eller kjent aktiv hepatitt A-, B- eller C-infeksjon.
- Enhver alvorlig medisinsk tilstand eller psykiatrisk sykdom som (som bedømt av den behandlende legen) ville hindre forsøkspersonen i å signere skjemaet for informert samtykke eller enhver tilstand, inkludert tilstedeværelsen av laboratorieavvik, som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko hvis han/hun var å delta i studien eller forstyrrer evnen til å tolke data fra studien.
- Drektige eller ammende kvinner.
- Nåværende bruk av legemidler som er kjent for å forlenge QTc-intervallet.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SB939
SB939 startdose 60 mg gjennom munnen annenhver dag, tre ganger ukentlig i 3 uker.
|
Startdose 60 mg gjennom munnen annenhver dag, tre ganger ukentlig i 3 uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Deltakere med en objektiv respons
Tidsramme: Baseline til 3 sykluser (84 dager)
|
Objektiv respons definert som komplett, delvis respons og klinisk forbedring basert på International Working Group (IWG) kriterier: Fullstendig remisjon (CR): Fraværstransfusjon og støtte for vekstfaktor OG Fullstendig oppløsning sykdomsrelaterte symptomer/tegn; perifer blodtelling remisjon; Normal leukocyttdifferensial; Benmargs histologisk remisjon.
Delvis remisjon (PR): All CR unntatt histologisk remisjon av benmarg.
Klinisk forbedring (KI): Ingen CR/PR, sykdomsprogresjon med en: ≥2 g/dL øke hemoglobinnivået eller transfusjonsuavhengig; Enten ≥50 % reduksjon i palpabel splenomegali av milt ≥10 cm baseline eller milt palpabel ved >5 cm baseline blir ikke palpabel; ≥100 % økning i antall blodplater og absolutt antall blodplater ≥50 000 x 10^9/L; eller ≥100 % økning i absolutt nøytrofiltall (ANC) & ANC ≥0,5 x 10^9/L.
Progressiv sykdom: Progressiv splenomegali eller leukemisk transformasjon bekreftet av benmargseksplosjon på ≥20 %; eller Øk perifert blodtrykk
|
Baseline til 3 sykluser (84 dager)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alfonso Quintas-Cardama, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2010-0319
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .