SB939:n tutkimus potilailla, joilla on myelofibroosi
Vaihe 2, tuleva, avoin tutkimus SB939:n, histonideasetylaasi-inhibiittorin, turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi potilailla, joilla on primaarinen, post-polysytemia tai post-essential trombosytemia myelofibroosi (PMF; Post-polycythemia Vera) Myelofibroosi (MF) tai post-essentiaalinen tromboosi (ET) MF
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuslääke:
SB939 on suunniteltu muuttamaan syöpäsolujen DNA:ta (geneettistä materiaalia). Tämä voi estää soluja kasvamasta ja aiheuttaa niiden kuoleman.
Tämä on ensimmäinen tutkimus, jossa SB939:ää annetaan myelofibroosia sairastaville potilaille.
Tutkimuslääkehallinto:
Jos sinun todetaan olevan kelvollinen osallistumaan tähän tutkimukseen, otat SB939:ää suun kautta 3 kertaa viikossa jokaisen 4 viikon syklin ensimmäisten 3 viikon ajan. Joissakin tapauksissa tutkimuslääkäri voi päättää, että annostasi voidaan nostaa joskus syklin 1 jälkeen.
SB939 voidaan ottaa mihin aikaan päivästä tahansa, 2 tuntia ennen ateriaa tai 2 tuntia sen jälkeen. Sinun tulee ottaa SB939 suunnilleen samaan aikaan joka päivä. Älä avaa, riko tai pureskele kapseleita.
Jos sinulla on sivuvaikutuksia, lääkäri voi muuttaa SB939:n määrää tai kuinka usein otat.
Täytät tutkimuslääkepäiväkirjan seurataksesi SB939-annoksiasi. Päiväkirja ja kaikki käytetyt ja käyttämättömät tutkimuslääkepullot tulee ottaa mukaan jokaiselle opintokäynnille.
Opintovierailut:
Jokaisella tutkimuskäynnillä sinulta kysytään mahdollisista sivuvaikutuksistasi ja mahdollisesti käyttämistäsi lääkkeistä.
Jakson 1 päivänä 1 (+/- 3 päivää):
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
- Sinulta kysytään mahdollisista verensiirroista ja lääkkeistä, joita olet käyttänyt viimeisen käynnin jälkeen.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Veri (noin 4 teelusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
- Sinulta tehdään EKG ennen tämän lääkkeen ottamista, noin 10 minuuttia lääkkeen ottamisen jälkeen ja 4-6 tuntia lääkkeen ottamisen jälkeen.
Syklin 1 8. päivänä (+1-3 päivää) otetaan verta (noin 2 teelusikallista) rutiinitutkimuksia varten.
Jakson 1 päivänä 15 (+/- 3 päivää):
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
- Veri (noin 4 teelusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
- Sinulta tehdään EKG ennen tämän lääkkeen ottamista, noin 10 minuuttia lääkkeen ottamisen jälkeen ja 4-6 tuntia lääkkeen ottamisen jälkeen.
Syklin 1 päivänä 22 (+1-3 päivää) otetaan verta (noin 2 teelusikallista) rutiinitutkimuksia varten.
Syklien 2 ja 3 päivänä 1 (+/- 3 päivää):
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
- Sinulta kysytään mahdollisista verensiirroista, joita olet tehnyt viimeisen käynnin jälkeen.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Veri (noin 4 teelusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
- Sinulle tehdään EKG.
Syklin 4 päivänä 1 ja sen jälkeen (+/- 3 päivää) tai 3 syklin välein alkaen syklin 6 päivästä 1 (+/- 3 päivää), jos lääkäri päättää, että aikataulusi voi muuttua (jos sinulla ei ole ollut vakavaa haittaa vaikutukset):
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
- Sinulta kysytään mahdollisista verensiirroista ja lääkkeistä, joita olet käyttänyt viimeisen käynnin jälkeen.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Veri (noin 4 teelusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
- Sinulle tehdään luuydinbiopsia ja aspiraatio sairauden tilan tarkistamiseksi, jos lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi.
- Sinulta tehdään EKG jokaisella käynti MD Andersonin luona.
Jos opintokäyntiaikataulusi muutetaan kolmen syklin välein (syklien 6, 9 päivä 1 ja niin edelleen), verta (noin 4 teelusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten 28 päivän välein (+/- 3 päivää). Nämä testit tehdään paikallisessa lääkärin vastaanotolla. 28 päivän välein (+/- 3 päivää) tutkimushenkilökunta myös soittaa sinulle kysyäkseen, miten voit ja onko sinulla ollut sivuvaikutuksia.
Sinulle voidaan ottaa lisää luuytimen biopsioita ja aspiraatioita ja EKG:itä aina, kun lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi. Opintokäyntejä voi olla myös yllä mainittua useammin, jos lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi.
Opintojen kesto:
Voit jatkaa tutkimuslääkkeen käyttöä niin kauan kuin lääkäri katsoo sen olevan sinun etusi mukaista. Et voi enää ottaa tutkimuslääkettä, jos sairaus pahenee, jos ilmenee sietämättömiä sivuvaikutuksia tai jos tarvitset sädehoitoa, leikkausta tai muuta kemoterapiaa.
Osallistumisesi tutkimukseen päättyy, kun olet suorittanut hoidon loppukäynnin ja seurannan.
Käynti hoidon lopussa:
Kun lopetat tutkimuslääkkeen käytön jostain syystä, suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
- Sinulta kysytään mahdollisista verensiirroista ja lääkkeistä, joita olet käyttänyt viimeisen käynnin jälkeen.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Veri (noin 4 teelusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
- Sinulle tehdään luuydinbiopsia ja aspiraatio sairauden tilan tarkistamiseksi, jos lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi.
Seuranta:
Tutkimushenkilöstö soittaa sinulle 30 päivää ja 60 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksesi jälkeen (+/- 3 päivää). Sinulta kysytään, miten voit ja onko sinulla ollut sivuvaikutuksia.
Jos sinulla on sivuvaikutuksia 60 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen käytön lopettamisesta, sinulle voidaan tehdä ylimääräisiä testejä ja toimenpiteitä. Esimerkiksi verta (noin 2 teelusikallista) voidaan ottaa rutiinitutkimuksia varten. Jos sinulla on edelleen sivuvaikutuksia, tutkimushenkilöstö jatkaa sinulle soittamista kysyäkseen, kuinka voit, kunnes sivuvaikutukset paranevat. Aikataulu, kuinka usein sinulle soitetaan, riippuu sivuvaikutuksista.
Tämä on tutkiva tutkimus. SB939 ei ole FDA:n hyväksymä tai kaupallisesti saatavilla. Sitä käytetään tällä hetkellä vain tutkimustarkoituksiin.
Tähän tutkimukseen osallistuu jopa 41 potilasta. Kaikki ilmoittautuvat Texasin yliopiston (UT) MD Andersonin syöpäkeskukseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikärajan on oltava vähintään 18 vuotta
- Sinulla on oltava diagnosoitu primaarinen myelofibroosi (PMF) tai post-essential trombosytemia (ET) myelofibroosi (MF) Post-polycythemia Vera (PV) MF, jolla on keskitason 1, keskitason -2 tai korkean riskin sairaus kansainvälisen työryhmän (IWG) mukaan. prognostinen pisteytysjärjestelmä, tai jos sairaus on vähäinen, niin oireinen splenomegalia, joka on fyysisen tutkimuksen perusteella vähintään 5 cm vasemman kylkirajan alapuolella.
- Elintoimintojen on oltava riittävät, kuten seuraavat: • alaniiniaminotransferaasi (ALT) (SGOT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) (SGPT) on yhtä suuri tai vähemmän kuin 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN), [ellei harkinnan mukaan hoitavan lääkärin mukaan sen uskotaan johtuvan MF:ään liittyvästä ekstramedullaarisesta hematopoieesista (EMH)] • Kokonaisbilirubiini on 1,5 kertaa tai vähemmän kuin ULN • Seerumin kreatiniini on 2,5 mg/dl tai vähemmän
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila (PS) on 0, 1 tai 2
- Vähintään 2 viikkoa aikaisemmasta MF-ohjatusta hoidosta (tutkimuslääkkeen aloittamiseen asti)
- Aikaisemmista hoidoista saatujen hoitoon liittyvien toksisten vaikutusten on täytynyt hävitä arvoon 1 tai vähemmän
- Ei muita aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset (sukukypsä nainen, jolle: 1) ei ole tehty kohdun tai molemminpuolisen munanpoiston leikkausta; tai 2) ei ole ollut luonnollisesti postmenopausaalisessa vähintään 24 peräkkäisen kuukauden aikana (eli kuukautiset on ollut milloin tahansa edeltävän 24 peräkkäisen kuukauden aikana)). on negatiivinen raskaustesti.
Poissulkemiskriteerit:
- QTc-ajan pidentyminen > 470 ms EKG:n lähtötilanteessa
- Tunnettu positiivinen HIV-status tai tunnettu aktiivinen hepatiitti A, B tai C -infektio.
- Mikä tahansa vakava lääketieteellinen tila tai psykiatrinen sairaus, joka estää (hoitavan lääkärin arvioiden) tutkittavaa allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumuslomaketta, tai mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratorioarvojen poikkeavuudet, joka asettaa tutkittavan kohtuuttoman riskin, jos hän osallistua tutkimukseen tai hämmentää kykyä tulkita tutkimuksen tietoja.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- QTc-aikaa pidentävän lääkkeiden nykyinen käyttö.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SB939
SB939-aloitusannos 60 mg suun kautta joka toinen päivä, kolme kertaa viikossa 3 viikon ajan.
|
Aloitusannos 60 mg suun kautta joka toinen päivä, kolme kertaa viikossa 3 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujat, joilla on objektiivinen vastaus
Aikaikkuna: Perustaso 3 sykliin (84 päivää)
|
Objektiivinen vaste, joka määritellään täydelliseksi, osittaiseksi vasteeksi ja kliiniseksi parantumiseksi kansainvälisen työryhmän (IWG) kriteerien perusteella: Täydellinen remissio (CR): Poissaoleva verensiirto ja kasvutekijän tuki JA Täysi paraneminen sairauteen liittyvistä oireista/oireista; Perifeerisen verenkuvan remissio; Normaali leukosyyttiero; Luuytimen histologinen remissio.
Osittainen remissio (PR): Kaikki CR paitsi luuytimen histologinen remissio.
Kliininen paraneminen (CI): Ei CR/PR, taudin eteneminen yhdellä: ≥2 g/dl hemoglobiinitason nousu tai verensiirrosta riippumaton; Joko ≥50 %:n väheneminen pernan tunnustettavissa olevan pernan pernan, jonka perustaso on ≥10 cm, tai perna, joka on tunnusteltavissa > 5 cm:n perusviivalla, ei ole palpoitavissa; ≥100 % lisäys verihiutaleiden määrässä & absoluuttinen verihiutaleiden määrä ≥50 000 x 10^9/l; tai ≥100 % lisäys absoluuttisessa neutrofiilien määrässä (ANC) & ANC ≥0,5 x 10^9/l.
Progressiivinen sairaus: Progressiivinen splenomegalia tai leukemiamuutos, joka on vahvistettu luuytimen blastilla ≥20 %; tai Lisää perifeerisen veren blastia
|
Perustaso 3 sykliin (84 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alfonso Quintas-Cardama, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2010-0319
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .