Estudio de SB939 en sujetos con mielofibrosis
Un estudio de fase 2, prospectivo, abierto para determinar la seguridad y eficacia de SB939, un inhibidor de la histona desacetilasa, en sujetos con mielofibrosis primaria, posterior a la policitemia vera o posterior a la trombocitemia esencial (PMF; posterior a la policitemia vera (PV)) Mielofibrosis (MF), o MF post-trombosis esencial (ET)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El fármaco del estudio:
SB939 está diseñado para cambiar el ADN (material genético) de las células cancerosas. Esto puede evitar que las células crezcan y hacer que mueran.
Este es el primer estudio en el que se administra SB939 a pacientes con mielofibrosis.
Administración de Medicamentos del Estudio:
Si se determina que reúne los requisitos para participar en este estudio, tomará SB939 por vía oral 3 veces a la semana durante las primeras 3 semanas de cada ciclo de 4 semanas. En algunos casos, el médico del estudio puede decidir que su dosis puede aumentarse en algún momento después del Ciclo 1.
SB939 se puede tomar en cualquier momento del día, 2 horas antes o 2 horas después de una comida. Debe tomar SB939 aproximadamente a la misma hora todos los días. No abra, rompa ni mastique las cápsulas.
Si tiene algún efecto secundario, el médico puede cambiar la cantidad o la frecuencia con la que toma SB939.
Completará un diario de medicamentos del estudio para realizar un seguimiento de sus dosis de SB939. Debe llevar el diario y todos los frascos usados y no usados del fármaco del estudio a cada visita del estudio.
Visitas de estudio:
En cada visita del estudio, se le preguntará acerca de los efectos secundarios que haya tenido y los medicamentos que esté tomando.
En el Día 1 del Ciclo 1 (+/- 3 días):
- Se le realizará un examen físico, incluida la medición de sus signos vitales.
- Se le preguntará sobre las transfusiones de sangre que haya tenido y los medicamentos que haya tomado desde la última visita.
- Se registrará su estado de rendimiento.
- Se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para las pruebas de rutina.
- Se le realizará un ECG antes de tomar este medicamento, aproximadamente 10 minutos después de tomar el medicamento y de 4 a 6 horas después de tomar el medicamento.
El día 8 del ciclo 1 (+1-3 días), se extraerá sangre (alrededor de 2 cucharaditas) para pruebas de rutina.
El día 15 del ciclo 1 (+/- 3 días):
- Se le realizará un examen físico, incluida la medición de sus signos vitales.
- Se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para las pruebas de rutina.
- Se le realizará un ECG antes de tomar este medicamento, aproximadamente 10 minutos después de tomar el medicamento y de 4 a 6 horas después de tomar el medicamento.
El día 22 del ciclo 1 (+1-3 días), se extraerá sangre (alrededor de 2 cucharaditas) para pruebas de rutina.
En el Día 1 de los Ciclos 2 y 3 (+/- 3 días):
- Se le realizará un examen físico, incluida la medición de sus signos vitales.
- Se le preguntará sobre cualquier transfusión de sangre que haya tenido desde la última visita.
- Se registrará su estado de rendimiento.
- Se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para las pruebas de rutina.
- Tendrá un ECG.
En el Día 1 del Ciclo 4 y posteriores (+/- 3 días), o cada 3 ciclos a partir del Día 1 del Ciclo 6 (+/- 3 días) si el médico decide que su horario puede cambiar (si no ha tenido efectos secundarios graves). efectos):
- Se le realizará un examen físico, incluida la medición de sus signos vitales.
- Se le preguntará sobre las transfusiones de sangre que haya tenido y los medicamentos que haya tomado desde la última visita.
- Se registrará su estado de rendimiento.
- Se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para las pruebas de rutina.
- Se le realizará una biopsia de médula ósea y una aspiración para verificar el estado de la enfermedad, si el médico lo considera necesario.
- Se le realizará un ECG en cada visita al MD Anderson.
Si su programa de visitas del estudio se cambia a cada 3 ciclos (día 1 de los ciclos 6, 9, etc.), se le extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para pruebas de rutina cada 28 días (+/- 3 días). Estas pruebas se realizarán en el consultorio de su médico local. Cada 28 días (+/- 3 días), el personal del estudio también lo llamará para preguntarle cómo está y si ha tenido algún efecto secundario.
Es posible que le realicen biopsias y aspiraciones de médula ósea adicionales y ECG cada vez que el médico lo considere necesario. Las visitas del estudio también pueden ocurrir con más frecuencia que la descrita anteriormente, si el médico cree que es necesario.
Duración de los estudios:
Puede continuar tomando el fármaco del estudio durante el tiempo que el médico considere que es lo mejor para usted. Ya no podrá tomar el medicamento del estudio si la enfermedad empeora, si se presentan efectos secundarios intolerables o si necesita radioterapia, cirugía u otra quimioterapia.
Su participación en el estudio terminará una vez que haya completado la visita de fin de tratamiento y el seguimiento.
Visita de fin de tratamiento:
Después de que deje de tomar el fármaco del estudio por cualquier motivo, se realizarán las siguientes pruebas y procedimientos:
- Se le realizará un examen físico, incluida la medición de sus signos vitales.
- Se le preguntará sobre las transfusiones de sangre que haya tenido y los medicamentos que haya tomado desde la última visita.
- Se registrará su estado de rendimiento.
- Se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para las pruebas de rutina.
- Se le realizará una biopsia de médula ósea y una aspiración para verificar el estado de la enfermedad, si el médico lo considera necesario.
Hacer un seguimiento:
El personal del estudio lo llamará 30 días y 60 días después de su última dosis del fármaco del estudio (+/- 3 días). Se le preguntará cómo está y si ha tenido algún efecto secundario.
Si tiene algún efecto secundario dentro de los 60 días después de dejar de tomar el fármaco del estudio, es posible que deba someterse a pruebas y procedimientos adicionales. Por ejemplo, se puede extraer sangre (alrededor de 2 cucharaditas) para pruebas de rutina. Si todavía tiene efectos secundarios, el personal del estudio continuará llamándolo para preguntarle cómo está hasta que los efectos secundarios mejoren. El cronograma de la frecuencia con la que lo llamen dependerá de los efectos secundarios.
Este es un estudio de investigación. SB939 no está aprobado por la FDA ni está disponible comercialmente. Actualmente se utiliza únicamente con fines de investigación.
En este estudio participarán hasta 41 pacientes. Todos estarán inscritos en el MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas (UT).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe ser mayor o igual a 18 años de edad
- Deben ser diagnosticados con Mielofibrosis Primaria (PMF) o Post-Trombocitemia Esencial (ET) Mielofibrosis (MF) Post-Policythemia Vera (PV) MF con enfermedad de riesgo intermedio-1, intermedio-2 o alto según el Grupo de Trabajo Internacional (IWG) sistema de puntuación de pronóstico, o si tiene enfermedad de bajo riesgo entonces con esplenomegalia sintomática que es igual o mayor a 5 cm por debajo del margen costal izquierdo según el examen físico.
- Debe tener una función adecuada de los órganos como lo demuestra lo siguiente: • alanina aminotransferasa (ALT) (SGOT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) (SGPT) igual o inferior a 2,5 veces el límite superior normal (ULN), [a menos que se determine del médico tratante, se cree que se debe a la hematopoyesis extramedular (EMH) relacionada con la MF] • Bilirrubina total igual o inferior a 1,5 veces el ULN • Creatinina sérica igual o inferior a 2,5 mg/dL
- Estado funcional (PS) del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2
- Al menos 2 semanas desde el tratamiento previo dirigido por MF (hasta el inicio del fármaco del estudio)
- Las toxicidades relacionadas con el tratamiento de terapias anteriores deben haberse resuelto a un grado igual o inferior a 1
- Sin otras neoplasias malignas activas.
- Mujeres en edad fértil (una mujer sexualmente madura que: 1) no se ha sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral; o 2) no ha sido posmenopáusica natural durante al menos 24 meses consecutivos (es decir, ha tenido menstruación en cualquier momento en los 24 meses consecutivos anteriores)). Tener prueba de embarazo negativa.
Criterio de exclusión:
- Prolongación del intervalo QTc a >470 ms en el ECG inicial
- Estado positivo conocido para el VIH, o infección activa conocida de hepatitis A, B o C.
- Cualquier condición médica grave o enfermedad psiquiátrica que impida (a juicio del médico tratante) que el sujeto firme el formulario de consentimiento informado o cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al sujeto en un riesgo inaceptable si él / ella fuera para participar en el estudio o confunde la capacidad de interpretar los datos del estudio.
- Hembras gestantes o lactantes.
- Uso actual de fármacos conocidos por prolongar el intervalo QTc.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: SB939
Dosis inicial de SB939 60 mg por vía oral en días alternos, tres veces por semana durante 3 semanas.
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Dosis inicial de 60 mg por vía oral en días alternos, tres veces por semana durante 3 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Participantes con una respuesta objetiva
Periodo de tiempo: Línea de base a 3 ciclos (84 días)
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Respuesta objetiva definida como respuesta completa, parcial y mejora clínica basada en los criterios del Grupo de Trabajo Internacional (IWG): Remisión completa (CR): Ausencia de transfusión y soporte de factor de crecimiento Y síntomas/signos relacionados con la enfermedad de resolución completa; remisión del hemograma periférico; Diferencial leucocitario normal; Remisión histológica de la médula ósea.
Remisión parcial (RP): Todas las RC excepto la remisión histológica de la médula ósea.
Mejoría clínica (IC): Sin RC/PR, progresión de la enfermedad con uno: ≥2 g/dL aumento del nivel de hemoglobina o transfusión independiente; Una reducción de ≥50 % en la esplenomegalia palpable del bazo ≥10 cm de referencia o el bazo palpable en >5 cm de referencia se vuelve no palpable; aumento ≥100% en el recuento de plaquetas y recuento absoluto de plaquetas ≥50 000 x 10^9/L; o ≥100% de aumento en el recuento absoluto de neutrófilos (ANC) y ANC ≥0.5 x 10^9/L.
Enfermedad progresiva: esplenomegalia progresiva o transformación leucémica confirmada por blastos de médula ósea de ≥20%; o Aumentar el blasto sanguíneo periférico
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Línea de base a 3 ciclos (84 días)
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alfonso Quintas-Cardama, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Otros números de identificación del estudio
- 2010-0319
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