Badanie SB939 u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku
Faza 2, prospektywne, otwarte badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności SB939, inhibitora deacetylazy histonowej, u pacjentów z pierwotną, poprzedzoną czerwienicą prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną zwłóknienie szpiku (PMF; czerwienica prawdziwa (PV)) Zwłóknienie szpiku (MF) lub zakrzepica samoistna (ET) MF
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badany lek:
SB939 jest przeznaczony do zmiany DNA (materiału genetycznego) komórek nowotworowych. Może to powstrzymać wzrost komórek i spowodować ich śmierć.
Jest to pierwsze badanie, w którym SB939 podaje się pacjentom z zwłóknieniem szpiku.
Administracja badanego leku:
Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu, będziesz przyjmować SB939 doustnie 3 razy w tygodniu przez pierwsze 3 tygodnie każdego 4-tygodniowego cyklu. W niektórych przypadkach lekarz prowadzący badanie może zdecydować o zwiększeniu dawki jakiś czas po cyklu 1.
SB939 można przyjmować o dowolnej porze dnia, 2 godziny przed lub 2 godziny po posiłku. SB939 należy przyjmować mniej więcej o tej samej porze każdego dnia. Nie otwierać, nie łamać ani nie żuć kapsułek.
Jeśli wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, lekarz może zmienić ilość lub częstotliwość przyjmowania SB939.
Wypełnisz dzienniczek badanego leku, aby śledzić dawki SB939. Na każdą wizytę w ramach badania należy zabrać ze sobą dzienniczek oraz wszystkie zużyte i niewykorzystane butelki badanego leku.
Wizyty studyjne:
Podczas każdej wizyty studyjnej zostaniesz zapytany o wszelkie skutki uboczne, które miałeś i leki, które bierzesz.
W 1. dniu cyklu 1 (+/- 3 dni):
- Zostaniesz poddany badaniu fizykalnemu, w tym pomiarowi parametrów życiowych.
- Zostaniesz zapytany o wszelkie transfuzje krwi, które miałeś i leki, które przyjmowałeś od ostatniej wizyty.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Krew (około 4 łyżeczki) zostanie pobrana do rutynowych badań.
- Będziesz mieć EKG przed zażyciem tego leku, około 10 minut po zażyciu leku i 4-6 godzin po zażyciu leku.
W 8. dniu cyklu 1 (+1-3 dni) zostanie pobrana krew (około 2 łyżeczki) do rutynowych badań.
W 15 dniu cyklu 1 (+/- 3 dni):
- Zostaniesz poddany badaniu fizykalnemu, w tym pomiarowi parametrów życiowych.
- Krew (około 4 łyżeczki) zostanie pobrana do rutynowych badań.
- Będziesz mieć EKG przed zażyciem tego leku, około 10 minut po zażyciu leku i 4-6 godzin po zażyciu leku.
W 22. dniu cyklu 1 (+1-3 dni) zostanie pobrana krew (około 2 łyżeczki) do rutynowych badań.
W 1. dniu cykli 2 i 3 (+/- 3 dni):
- Zostaniesz poddany badaniu fizykalnemu, w tym pomiarowi parametrów życiowych.
- Zostaniesz zapytany o wszelkie transfuzje krwi, które miałeś od ostatniej wizyty.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Krew (około 4 łyżeczki) zostanie pobrana do rutynowych badań.
- Będziesz mieć EKG.
W 1. dniu cyklu 4. i kolejnych (+/- 3 dni) lub co 3 cykle, począwszy od 1. dnia 6. dnia cyklu (+/- 3 dni), jeśli lekarz zdecyduje, że schemat może ulec zmianie (jeśli nie wystąpiły poważne objawy niepożądane efekty):
- Zostaniesz poddany badaniu fizykalnemu, w tym pomiarowi parametrów życiowych.
- Zostaniesz zapytany o wszelkie transfuzje krwi, które miałeś i leki, które przyjmowałeś od ostatniej wizyty.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Krew (około 4 łyżeczki) zostanie pobrana do rutynowych badań.
- Będziesz mieć biopsję szpiku kostnego i aspirację, aby sprawdzić stan choroby, jeśli lekarz uzna to za konieczne.
- Przy każdej wizycie u MD Anderson będziesz mieć EKG.
Jeśli Twój harmonogram wizyt studyjnych zostanie zmieniony na co 3 cykle (dzień 1 cykli 6, 9 itd.), krew (około 4 łyżeczki) będzie pobierana do rutynowych badań co 28 dni (+/- 3 dni). Testy te zostaną wykonane w lokalnym gabinecie lekarskim. Co 28 dni (+/- 3 dni) personel badawczy będzie również dzwonił do Ciebie, aby zapytać, jak się masz i czy wystąpiły u Ciebie jakiekolwiek skutki uboczne.
Możesz mieć dodatkowe biopsje i aspiracje szpiku kostnego oraz EKG za każdym razem, gdy lekarz uzna to za potrzebne. Wizyty studyjne mogą również odbywać się częściej niż opisano powyżej, jeśli lekarz uzna to za konieczne.
Długość studiów:
Możesz kontynuować przyjmowanie badanego leku tak długo, jak lekarz uzna, że leży to w Twoim najlepszym interesie. Nie będziesz już mógł przyjmować badanego leku, jeśli choroba się pogorszy, jeśli wystąpią nie do zniesienia działania niepożądane lub jeśli będziesz potrzebować radioterapii, operacji lub innej chemioterapii.
Twój udział w badaniu zakończy się po zakończeniu wizyty kończącej leczenie i obserwacji.
Wizyta końcowa leczenia:
Po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku z jakiegokolwiek powodu zostaną przeprowadzone następujące badania i procedury:
- Zostaniesz poddany badaniu fizykalnemu, w tym pomiarowi parametrów życiowych.
- Zostaniesz zapytany o wszelkie transfuzje krwi, które miałeś i leki, które przyjmowałeś od ostatniej wizyty.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Krew (około 4 łyżeczki) zostanie pobrana do rutynowych badań.
- Będziesz mieć biopsję szpiku kostnego i aspirację, aby sprawdzić stan choroby, jeśli lekarz uzna to za konieczne.
Podejmować właściwe kroki:
Personel badania zadzwoni do Ciebie 30 dni i 60 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (+/- 3 dni). Zostaniesz zapytany, jak się czujesz i czy wystąpiły u Ciebie jakiekolwiek działania niepożądane.
Jeśli wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane w ciągu 60 dni po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku, mogą być konieczne dodatkowe badania i procedury. Na przykład krew (około 2 łyżeczki) może zostać pobrana do rutynowych badań. Jeśli nadal występują działania niepożądane, personel badawczy będzie nadal do Ciebie dzwonił i pytał, jak się czujesz, dopóki skutki uboczne nie ustąpią. Harmonogram częstości wezwań będzie zależał od skutków ubocznych.
To jest badanie eksperymentalne. SB939 nie jest zatwierdzony przez FDA ani dostępny w handlu. Obecnie jest używany wyłącznie do celów badawczych.
W badaniu weźmie udział do 41 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do University of Texas (UT) MD Anderson Cancer Center.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Musi mieć co najmniej 18 lat
- Należy zdiagnozować pierwotne zwłóknienie szpiku (PMF) lub zwłóknienie szpiku poprzedzone nadpłytkowością samoistną (ET) MF po czerwienicy prawdziwej (PV) z chorobą pośredniego 1, pośredniego 2 lub wysokiego ryzyka według Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) system punktacji prognostycznej lub jeśli choroba niskiego ryzyka to objawowa splenomegalia, która jest równa lub większa niż 5 cm poniżej lewego brzegu żebrowego w badaniu przedmiotowym.
- Musi mieć odpowiednią funkcję narządów, o czym świadczą następujące wartości: • aminotransferaza alaninowa (ALT) (SGOT) i/lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) (SGPT) równa lub mniejsza niż 2,5-krotność górnej granicy normy (GGN), [chyba że w ocenie lekarza prowadzącego uważa się, że jest to spowodowane hematopoezą pozaszpikową (EMH) związaną z MF] • Całkowita bilirubina równa lub mniejsza niż 1,5-krotność GGN • Stężenie kreatyniny w surowicy równe lub mniejsze niż 2,5 mg/dl
- Stan sprawności (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2
- Co najmniej 2 tygodnie od wcześniejszego leczenia ukierunkowanego na MF (do rozpoczęcia podawania badanego leku)
- Toksyczność związana z wcześniejszymi terapiami musi ustąpić do stopnia równego lub mniejszego niż 1
- Żadnych innych aktywnych nowotworów.
- Kobiety w wieku rozrodczym (kobieta dojrzała płciowo, która: 1) nie przeszła histerektomii ani obustronnego wycięcia jajników; lub 2) nie była naturalnie po menopauzie przez co najmniej 24 kolejne miesiące (tj. nie miała miesiączki w dowolnym momencie w ciągu poprzedzających 24 kolejnych miesięcy)). mieć negatywny test ciążowy.
Kryteria wyłączenia:
- Wydłużenie odstępu QTc do >470 ms w wyjściowym EKG
- Znany pozytywny status w kierunku HIV lub znane aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu A, B lub C.
- Każdy poważny stan medyczny lub choroba psychiczna, która uniemożliwiłaby (w ocenie lekarza prowadzącego) podpisanie przez uczestnika formularza świadomej zgody lub jakikolwiek stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża pacjenta na niedopuszczalne ryzyko, gdyby był on/ona do udziału w badaniu lub utrudnia interpretację danych z badania.
- Samice w ciąży lub karmiące.
- Obecne stosowanie leków, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QTc.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SB939
SB939 dawka początkowa 60 mg doustnie co drugi dzień, trzy razy w tygodniu przez 3 tygodnie.
|
Dawka początkowa 60 mg doustnie co drugi dzień, trzy razy w tygodniu przez 3 tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Uczestnicy z obiektywną odpowiedzią
Ramy czasowe: Linia bazowa do 3 cykli (84 dni)
|
Obiektywna odpowiedź zdefiniowana jako całkowita, częściowa odpowiedź i poprawa kliniczna w oparciu o kryteria Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG): Całkowita remisja (CR): brak transfuzji i wsparcie czynnika wzrostu ORAZ całkowite ustąpienie objawów podmiotowych/podmiotowych związanych z chorobą; Remisja morfologii krwi obwodowej; Normalne różnicowanie leukocytów; Remisja histologiczna szpiku kostnego.
Remisja częściowa (PR): wszystkie CR z wyjątkiem remisji histologicznej szpiku kostnego.
Poprawa kliniczna (CI): brak CR/PR, progresja choroby z jednym: ≥2 g/dL wzrost poziomu hemoglobiny lub transfuzja niezależna; Zmniejszenie o ≥50% wyczuwalnej palpacyjnie splenomegalii śledziony ≥10 cm w punkcie wyjściowym lub śledziona wyczuwalna w punkcie wyjściowym >5 cm staje się niewyczuwalna; ≥100% wzrost liczby płytek krwi i bezwzględna liczba płytek krwi ≥50 000 x 10^9/L; lub ≥100% wzrost bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) i ANC ≥0,5 x 10^9/l.
Postępująca choroba: postępująca splenomegalia lub transformacja białaczkowa potwierdzona przez blasty szpiku kostnego ≥20%; lub Zwiększenie przepływu krwi obwodowej
|
Linia bazowa do 3 cykli (84 dni)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Alfonso Quintas-Cardama, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2010-0319
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .