SB939 在骨髓纤维化受试者中的研究
一项确定组蛋白去乙酰化酶抑制剂 SB939 在原发性、真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后骨髓纤维化(PMF;真性红细胞增多症后 (PV))受试者中的安全性和有效性的前瞻性、开放性第 2 期研究骨髓纤维化 (MF),或原发性血栓形成后 (ET) MF
研究概览
详细说明
研究药物:
SB939 旨在改变癌细胞的 DNA(遗传物质)。 这可能会阻止细胞生长并导致它们死亡。
这是第一项将 SB939 用于骨髓纤维化患者的研究。
研究药物管理局:
如果发现您有资格参加这项研究,您将在每 4 周周期的前 3 周内每周口服 3 次 SB939。 在某些情况下,研究医生可能会决定在第 1 周期后的某个时间提高您的剂量。
SB939 可以在一天中的任何时间服用,饭前 2 小时或饭后 2 小时。 您应该每天大约在同一时间服用 SB939。 不要打开、打破或咀嚼胶囊。
如果您有任何副作用,医生可能会更改您服用 SB939 的剂量或频率。
您将填写研究药物日记以跟踪您的 SB939 剂量。 每次研究访视时,您都应该随身携带日记以及所有用过和未用过的研究药物瓶。
考察访问:
在每次研究访问中,您将被问及您有过的任何副作用以及您可能正在服用的任何药物。
在第 1 周期的第 1 天(+/- 3 天):
- 您将进行身体检查,包括测量您的生命体征。
- 您将被问及自上次访问以来您进行过的任何输血和服用的药物。
- 您的表现状态将被记录下来。
- 将抽取血液(约 4 茶匙)进行常规测试。
- 您将在服药前、服药后约 10 分钟和服药后 4-6 小时进行心电图检查。
在第 1 周期的第 8 天(+1-3 天),将抽取血液(约 2 茶匙)进行常规测试。
在第 1 周期的第 15 天(+/- 3 天):
- 您将进行身体检查,包括测量您的生命体征。
- 将抽取血液(约 4 茶匙)进行常规测试。
- 您将在服药前、服药后约 10 分钟和服药后 4-6 小时进行心电图检查。
在第 1 周期的第 22 天(+1-3 天),将抽取血液(约 2 茶匙)进行常规测试。
在第 2 和第 3 周期的第 1 天(+/- 3 天):
- 您将进行身体检查,包括测量您的生命体征。
- 您将被问及自上次就诊以来您进行过的任何输血。
- 您的表现状态将被记录下来。
- 将抽取血液(约 4 茶匙)进行常规测试。
- 您将获得心电图。
在第 4 周期的第 1 天及以后(+/- 3 天),或从第 6 周期的第 1 天开始的每 3 个周期(+/- 3 天)如果医生决定您的日程安排可以改变(如果您没有严重的副作用影响):
- 您将进行身体检查,包括测量您的生命体征。
- 您将被问及自上次访问以来您进行过的任何输血和服用的药物。
- 您的表现状态将被记录下来。
- 将抽取血液(约 4 茶匙)进行常规测试。
- 如果医生认为有必要,您将进行骨髓活检和穿刺检查以检查疾病状况。
- 每次访问 MD 安德森时,您都会有一个心电图。
如果您的研究访问时间表更改为每 3 个周期(第 6、9 个周期的第 1 天,依此类推),将每 28 天(+/- 3 天)抽取血液(约 4 茶匙)进行常规测试。 这些测试将在您当地的医生办公室进行。 每 28 天(+/- 3 天),研究人员还会打电话给您,询问您的情况以及是否有任何副作用。
您可能会在医生认为需要的任何时候进行额外的骨髓活检和抽吸以及心电图检查。 如果医生认为有必要,研究访视也可能比上述更频繁。
学习时间:
只要医生认为对您最有利,您就可以继续服用研究药物。 如果疾病恶化,如果出现无法忍受的副作用,或者如果您需要放疗、手术或其他化疗,您将无法再服用研究药物。
一旦您完成治疗结束访视和随访,您对研究的参与即告结束。
治疗结束访问:
在您因任何原因停止服用研究药物后,将进行以下测试和程序:
- 您将进行身体检查,包括测量您的生命体征。
- 您将被问及自上次访问以来您进行过的任何输血和服用的药物。
- 您的表现状态将被记录下来。
- 将抽取血液(约 4 茶匙)进行常规测试。
- 如果医生认为有必要,您将进行骨髓活检和穿刺检查以检查疾病状况。
跟进:
研究人员将在您最后一次服用研究药物后 30 天和 60 天(+/- 3 天)给您打电话。 您将被问到您的情况如何以及您是否有任何副作用。
如果您在停止服用研究药物后 60 天内出现任何副作用,您可能需要进行额外的测试和程序。 例如,可以抽取血液(约 2 茶匙)进行常规检查。 如果您仍然有副作用,研究人员会继续打电话给您询问您的情况,直到副作用好转为止。 给您打电话的频率取决于副作用。
这是一项调查研究。 SB939 未经 FDA 批准,也未在市场上销售。 它目前仅用于研究目的。
多达 41 名患者将参加这项研究。 所有人都将在德克萨斯大学 (UT) MD 安德森癌症中心注册。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- UT MD Anderson Cancer Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 必须等于或大于 18 岁
- 根据国际工作组 (IWG) 的规定,必须被诊断患有原发性骨髓纤维化 (PMF) 或原发性血小板增多症 (ET) 骨髓纤维化 (MF) 真性红细胞增多症 (PV) 后 MF,伴有中间 1、中间 -2 或高风险疾病预后评分系统,或者如果患有低风险疾病,则通过体检发现症状性脾肿大等于或大于左肋缘以下 5 厘米。
- 必须具有足够的器官功能,如下所示: • 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) (SGOT) 和/或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) (SGPT) 等于或小于正常上限 (ULN) 的 2.5 倍,[除非根据判断根据主治医师的说法,这被认为是由于与 MF 相关的髓外造血 (EMH)] • 总胆红素等于或小于 ULN 的 1.5 倍 • 血清肌酐等于或小于 2.5 mg/dL
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 (PS) 为 0、1 或 2
- 从先前的 MF 导向治疗开始至少 2 周(直到研究药物开始)
- 先前治疗的治疗相关毒性必须解决到等于或小于 1 级
- 无其他活动性恶性肿瘤。
- 有生育能力的女性(性成熟女性:1)没有接受过子宫切除术或双侧卵巢切除术;或 2) 至少连续 24 个月没有自然绝经(即,在之前连续 24 个月的任何时间有月经)。必须 妊娠试验呈阴性。
排除标准:
- 基线 ECG 时 QTc 间期延长至 >470 毫秒
- 已知的 HIV 阳性状态,或已知的活动性甲型、乙型或丙型肝炎感染。
- 任何严重的医疗状况或精神疾病会阻止(由主治医师判断)受试者签署知情同意书或任何状况,包括实验室异常的存在,如果他/她是,这会使受试者处于不可接受的风险参与研究或混淆解释研究数据的能力。
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 目前使用已知会延长 QTc 间期的药物。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:SB939
SB939 起始剂量为 60 mg,每隔一天口服一次,每周 3 次,持续 3 周。
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起始剂量为 60 mg,每隔一天口服一次,每周 3 次,持续 3 周。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有客观反应的参与者
大体时间:基线至 3 个周期(84 天)
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根据国际工作组 (IWG) 标准将客观反应定义为完全、部分反应和临床改善:外周血细胞计数缓解;正常白细胞分类;骨髓组织学缓解。
部分缓解 (PR):除骨髓组织学缓解外的所有 CR。
临床改善 (CI):无 CR/PR,疾病进展有一个:≥2 g/dL 增加血红蛋白水平或输血独立;基线 ≥ 10 cm 的脾脏可触及的脾肿大减少 ≥ 50% 或在基线 > 5 cm 时可触及的脾脏变得不可触及;血小板计数增加≥100% & 绝对血小板计数≥50,000 x 10^9/L;或绝对中性粒细胞计数 (ANC) 增加 ≥ 100% & ANC ≥ 0.5 x 10^9/L。
进行性疾病:进行性脾肿大或≥20%骨髓母细胞证实的白血病转化;或增加外周血细胞
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基线至 3 个周期(84 天)
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员:Alfonso Quintas-Cardama, MD、UT MD Anderson Cancer Center
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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