デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるIGF-1の安全性と有効性の研究
2020年12月28日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける IGF-1 療法と筋機能
この研究の目的は、IGF-1 療法がデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の筋肉機能を改善または維持するかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
詳細な説明：
DMD は進行性の変性筋肉障害で、現在のところ治療法はありません。 グルココルチコイド (GC) は、運動機能と生存率を改善するためによく使用されますが、成長障害、体重増加、インスリン抵抗性、骨粗鬆症などの重大な副作用があります。 IGF-1 は、骨格筋細胞の増殖と分化の両方を刺激するため、筋肉の修復と再生に重要です。 IGF-1 は、運動機能を改善または維持し、成長障害やインスリン抵抗性などの GC の副作用を軽減する可能性があるため、DMD の治療薬としての可能性を提供します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
44
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -突然変異テストおよび/または筋生検でジストロフィンが完全に欠如していると診断されたDMD
- 近位骨盤帯の脱力（ガワー運動、床からの立ち上がりや階段の上り下りが困難）
- 男
- 年齢 > 5 歳
- 骨の成熟度 (骨年齢 X 線による評価): </= 11 歳
- 12か月を超える毎日のGC（プレドニゾンまたはデフラザコート）療法
- 歩行可能
- インフォームドコンセント
- すべてのプロトコル要件と手順を遵守する意欲と能力
除外基準:
- 成長ホルモンまたはIGF-1療法による現在または以前の治療
- 歩けない
- 思春期（臨床タナー病期分類検査に基づく）
- うっ血性心不全
- 頭蓋内圧亢進症の病歴
- 日中の換気依存（非侵襲的または気管切開）
- 併用療法 - 研究者の意見では、筋肉機能に影響を与えると考えられるその他の薬物療法/サプリメントは、登録の3か月前に開始されている必要があります
- 他の臨床試験に登録された患者
- -研究者の意見では、被験者が研究のタスクを適切に完了することができなくなる可能性のある身体的または精神的状態
- 人種による選考はありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：IGF-1
IGF-1 プラス標準ステロイド治療
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IGF-1 は 1 日 1 回、毎朝朝食とともに皮下注射で投与されます。
期間6ヶ月。
他の名前：
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介入なし：標準ステロイド単独治療
DMDの標準的な毎日のステロイド治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインに対する 6 か月での変化に対するグループ間の 6 分間の歩行距離の差 (コントロール マイナス IGF-1)
時間枠：6ヵ月
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結果測定データ表は、各アームのベースラインに対する 6 か月の 6 分間歩行距離の変化を示しています。
統計分析のセクションでは、2 群間の 6 か月間の差異 (対照から IGF-1 を差し引いたもの) を示しています。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインに対する 6 か月の変化に対するグループ間の高さ速度の差 (コントロール マイナス IGF-1)
時間枠：6ヵ月
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結果測定データ表は、各アームのベースラインに対する 6 か月の高さ速度の変化を示しています。
統計分析のセクションでは、2 群間の 6 か月間の差異 (対照から IGF-1 を差し引いたもの) を示しています。
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6ヵ月
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ベースラインに対する6か月での変化に対するグループ間のNorth Star Ambulatory Assessment（NSAA）スコアの差（IGF-1を引いたコントロール）
時間枠：6ヵ月
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Outcome Measure Data Table は、各アームのベースラインに対する 6 か月の North Star Ambulatory Assessment (NSAA) スコアの変化を示しています。 統計分析のセクションでは、2 群間の 6 か月間の差異 (対照から IGF-1 を差し引いたもの) を示しています。 NSAA は 17 項目のスケールで、さまざまな機能的スキルのパフォーマンスを 0 (不可能)、1 (独立して完了するが変更あり)、および 2 (補償なしで完了する) のスケールで評価します。 NSAA スコアの範囲は 0 ～ 34 です。 スコアが高いほど、運動機能が優れていることを示します。 |
6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Meilan Rutter, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年11月1日
一次修了 (実際)
2012年10月1日
研究の完了 (実際)
2013年6月1日
試験登録日
最初に提出
2010年9月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年9月22日
最初の投稿 (見積もり)
2010年9月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月28日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2010-1491
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。