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Estudio de seguridad y eficacia de IGF-1 en la distrofia muscular de Duchenne

28 de diciembre de 2020 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Terapia con IGF-1 y función muscular en la distrofia muscular de Duchenne

El propósito de este estudio es determinar si la terapia con IGF-1 mejora o preserva la función muscular en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Descripción detallada:

La DMD es un trastorno muscular degenerativo progresivo para el que no existe una cura actual. Los glucocorticoides (GC) a menudo se usan para mejorar la función motora y la supervivencia, pero tienen efectos secundarios significativos, como retraso del crecimiento, aumento de peso, resistencia a la insulina y osteoporosis. IGF-1 estimula tanto la proliferación como la diferenciación de las células del músculo esquelético y, por lo tanto, es importante para la reparación y regeneración muscular. El IGF-1 ofrece potencial como agente terapéutico para la DMD, ya que puede mejorar o preservar la función motora y reducir los efectos secundarios de los GC, como el retraso del crecimiento y la resistencia a la insulina.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • DMD diagnosticada con pruebas mutacionales y/o ausencia completa de distrofina en la biopsia muscular
  • Debilidad de la cintura pélvica proximal (maniobra de Gower, dificultad para levantarse del suelo y subir escalones)
  • Masculino
  • Edad > 5 años
  • Maduración ósea (evaluar mediante radiografía de edad ósea): </= 11 años de edad
  • Terapia diaria con GC (prednisona o deflazacort) durante > 12 meses
  • Ambulatorio
  • Consentimiento informado
  • Voluntad y capacidad para cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento actual o previo con hormona de crecimiento o terapia con IGF-1
  • No ambulatorio
  • Puberal (basado en el examen clínico de estadificación de Tanner)
  • Insuficiencia cardiaca congestiva
  • Antecedentes de hipertensión intracraneal
  • Dependencia ventilatoria diurna (no invasiva o traqueotomía)
  • Terapia concomitante: cualquier otro medicamento/suplemento que se consideraría, en opinión de los investigadores, para afectar la función muscular, debe haberse iniciado 3 meses antes de la inscripción.
  • Pacientes inscritos en otros ensayos clínicos de medicamentos
  • Cualquier condición física o mental que pueda, en opinión de los investigadores, hacer que el sujeto no pueda completar las tareas del estudio adecuadamente
  • No habrá selección por etnia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: IGF-1
IGF-1 más tratamiento con esteroides estándar
Droga: IGF-1
El IGF-1 se administrará una vez al día mediante inyección subcutánea todas las mañanas con el desayuno. Duración 6 meses.
Otros nombres:
  • Increlex (inyección de mecasermina [origen ADNr])
Sin intervención: Tratamiento estándar con esteroides solo
Tratamiento estándar diario con esteroides para la DMD

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Diferencia en la distancia de caminata de 6 minutos entre grupos (control menos IGF-1) para el cambio a los 6 meses en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 6 meses
La tabla de datos de medidas de resultado muestra el cambio de la distancia de caminata de 6 minutos a los 6 meses en comparación con el valor inicial en cada brazo. La sección de Análisis Estadístico muestra la diferencia de 6 meses entre los 2 brazos (control menos IGF-1).
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Diferencia en la velocidad de altura entre grupos (control menos IGF-1) para el cambio a los 6 meses frente al valor inicial
Periodo de tiempo: 6 meses
La tabla de datos de medidas de resultado muestra el cambio de la velocidad de altura a los 6 meses en comparación con el valor inicial en cada brazo. La sección de Análisis Estadístico muestra la diferencia de 6 meses entre los 2 brazos (control menos IGF-1).
6 meses
Diferencia en la puntuación de la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) entre grupos (control menos IGF-1) para el cambio a los 6 meses en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 6 meses

La tabla de datos de medidas de resultado muestra el cambio de la puntuación de la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) a los 6 meses en comparación con el valor inicial en cada brazo. La sección de Análisis Estadístico muestra la diferencia de 6 meses entre los 2 brazos (control menos IGF-1).

La NSAA es una escala de 17 ítems que califica el desempeño de varias habilidades funcionales en una escala de 0 (incapaz), 1 (completar de forma independiente pero con modificaciones) y 2 (completar sin compensación).

El rango de puntuación de la NSAA es de 0 a 34. La puntuación más alta indica una mejor función motora.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Ipsen
Charley's Fund

Investigadores

  • Investigador principal: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de septiembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

23 de septiembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2010-1491

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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