Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektivitetsstudie av IGF-1 vid Duchennes muskeldystrofi

28 december 2020 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

IGF-1-terapi och muskelfunktion vid Duchennes muskeldystrofi

Syftet med denna studie är att avgöra om IGF-1-terapi förbättrar eller bevarar muskelfunktionen vid Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detaljerad beskrivning:

DMD är en progressiv degenerativ muskelsjukdom som det inte finns något botemedel mot. Glukokortikoider (GC) används ofta för att förbättra motorisk funktion och överlevnad men har betydande biverkningar som tillväxtsvikt, viktökning, insulinresistens och osteoporos. IGF-1 stimulerar både proliferation och differentiering av skelettmuskelceller och är därför viktig för muskelreparation och regenerering. IGF-1 erbjuder potential som ett terapeutiskt medel för DMD eftersom det kan förbättra eller bevara motorisk funktion och minska GC-biverkningar som tillväxtfel och insulinresistens.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

44

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • DMD diagnostiserats med mutationstestning och/eller fullständig frånvaro av dystrofin på muskelbiopsi
  • Svaghet i proximal bäckengördel (Gowers manöver, svårighet att ta sig upp från golvet och gå uppför trappor)
  • Manlig
  • Ålder > 5 år
  • Benmognad (bedöm genom benålderröntgen): </= 11 års ålder
  • Daglig GC-behandling (prednison eller deflazacort) i > 12 månader
  • Ambulatorisk
  • Informerat samtycke
  • Vilja och förmåga att följa alla protokollkrav och procedurer

Exklusions kriterier:

  • Pågående eller tidigare behandling med tillväxthormon eller IGF-1-behandling
  • Icke ambulerande
  • Pubertal (baserat på klinisk Tanner-stadieundersökning)
  • Kongestiv hjärtsvikt
  • Historik av intrakraniell hypertoni
  • Ventilationsberoende dagtid (icke-invasiv eller trakeostomi)
  • Samtidig behandling - alla andra mediciner/tillskott som, enligt utredarnas uppfattning, skulle anses påverka muskelfunktionen, måste ha påbörjats 3 månader före inskrivning
  • Patienter inskrivna i andra kliniska läkemedelsprövningar
  • Alla fysiska eller psykiska tillstånd som, enligt utredarnas åsikter, kan göra försökspersonen oförmögen att utföra studiens uppgifter på lämpligt sätt
  • Det blir inget urval efter etnicitet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IGF-1
IGF-1 plus standard steroidbehandling
Läkemedel: IGF-1
IGF-1 kommer att administreras en gång dagligen genom subkutan injektion varje morgon med frukost. Varaktighet 6 månader.
Andra namn:
  • Increlex (mecasermin [rDNA-ursprung] injektion)
Inget ingripande: Standard steroidbehandling enbart
Standard daglig steroidbehandling för DMD

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skillnad i 6-minuters gångavstånd mellan grupper (kontroll minus IGF-1) för förändring vid 6 månader kontra baslinje
Tidsram: 6 månader
Resultatmåttdatatabell visar förändring av 6-minuters gångavstånd vid 6 månader jämfört med baslinjen i varje arm. Sektionen för statistisk analys visar 6-månadersskillnaden mellan de två armarna (kontroll minus IGF-1).
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skillnad i höjdhastighet mellan grupper (kontroll minus IGF-1) för förändring vid 6 månader kontra baslinje
Tidsram: 6 månader
Resultatmåttdatatabell visar förändring av höjdhastighet vid 6 månader jämfört med baslinjen i varje arm. Sektionen för statistisk analys visar 6-månadersskillnaden mellan de två armarna (kontroll minus IGF-1).
6 månader
Skillnad i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poäng mellan grupper (kontroll minus IGF-1) för förändring vid 6 månader kontra baslinje
Tidsram: 6 månader

Resultatmåttdatatabell visar förändring av North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poäng vid 6 månader jämfört med baslinjen i varje arm. Sektionen för statistisk analys visar 6-månadersskillnaden mellan de två armarna (kontroll minus IGF-1).

NSAA är en skala med 17 punkter som betygsätter prestation av olika funktionella färdigheter på en skala från 0 (oförmögen), 1 (komplett självständigt men med modifieringar) och 2 (komplett utan kompensation).

Omfånget för NSAA-poäng är från 0 till 34. Den högre poängen indikerar bättre motorisk funktion.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbetspartners

Ipsen
Charley's Fund

Utredare

  • Huvudutredare: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 september 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2010

Första postat (Uppskatta)

23 september 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2010-1491

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på IGF-1

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera