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Duchenne 근이영양증에서 IGF-1의 안전성 및 효능 연구

2020년 12월 28일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Duchenne 근이영양증에서 IGF-1 치료와 근육 기능

이 연구의 목적은 IGF-1 치료가 Duchenne 근이영양증(DMD)에서 근육 기능을 향상시키는지 또는 보존하는지를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

상세 설명:

DMD는 현재 치료법이 없는 진행성 퇴행성 근육 장애입니다. 글루코코르티코이드(GC)는 종종 운동 기능과 생존을 개선하는 데 사용되지만 성장 장애, 체중 증가, 인슐린 저항성 및 골다공증과 같은 심각한 부작용이 있습니다. IGF-1은 골격근 세포의 증식과 분화를 자극하므로 근육 복구 및 재생에 중요합니다. IGF-1은 운동 기능을 개선하거나 보존하고 성장 장애 및 인슐린 저항성과 같은 GC 부작용을 감소시킬 수 있으므로 DMD 치료제로서의 잠재력을 제공합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

44

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 돌연변이 검사 및/또는 근육 생검에서 디스트로핀의 완전한 부재로 진단된 DMD
  • 근위 골반 거들 약점 (Gower의 기동, 바닥에서 일어나고 계단을 오르기 어려움)
  • 남성
  • 연령 > 5세
  • 뼈 성숙(뼈 나이 x-레이로 평가): </= 11세
  • > 12개월 동안 매일 GC(프레드니손 또는 데플라자코트) 요법
  • 걸을 수 있는
  • 동의
  • 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력

제외 기준:

  • 성장 호르몬 또는 IGF-1 요법을 사용한 현재 또는 이전 치료
  • 보행 불가
  • 사춘기(임상 태너 병기 검사 기준)
  • 울혈성 심부전
  • 두개내 고혈압의 병력
  • 주간 환기 의존성(비침습적 또는 기관절개술)
  • 병용 요법 - 연구자의 의견에 따라 근육 기능에 영향을 미치는 것으로 간주되는 기타 약물/보충제는 등록 3개월 전에 시작해야 합니다.
  • 기타 임상시험에 등록된 환자
  • 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구 과제를 적절하게 완료할 수 없게 만들 수 있는 모든 신체적 또는 정신적 상태
  • 인종에 의한 선택은 없을 것입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: IGF-1
IGF-1 플러스 표준 스테로이드 치료
의약품: IGF-1
IGF-1은 매일 아침 아침 식사와 함께 피하 주사로 1일 1회 투여될 것이다. 기간 6개월.
다른 이름들:
  • Increlex(메카세르민[rDNA 기원] 주사제)
간섭 없음: 표준 스테로이드 단독 치료
DMD에 대한 표준 일일 스테로이드 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선 대비 6개월의 변화에 ​​대한 그룹 간 6분 도보 거리의 차이(대조군에서 IGF-1을 뺀 값)
기간: 6 개월
결과 측정 데이터 표는 각 팔의 기준선과 비교하여 6개월에서 6분 도보 거리의 변화를 보여줍니다. 통계 분석 섹션에는 2개 부문(대조군에서 IGF-1을 뺀 값) 간의 6개월 차이가 표시됩니다.
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선 대비 6개월의 변화에 ​​대한 그룹 간 키 속도의 차이(대조군에서 IGF-1을 뺀 값)
기간: 6 개월
결과 측정 데이터 표는 각 팔의 기준선 대비 6개월의 신장 속도 변화를 보여줍니다. 통계 분석 섹션에는 2개 부문(대조군에서 IGF-1을 뺀 값) 간의 6개월 차이가 표시됩니다.
6 개월
기준선 대비 6개월 변화에 대한 그룹 간 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 점수 차이(대조군 - IGF-1)
기간: 6 개월

결과 측정 데이터 표는 각 팔의 기준선 대비 6개월에서 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 점수의 변화를 보여줍니다. 통계 분석 섹션에는 2개 부문(대조군에서 IGF-1을 뺀 값) 간의 6개월 차이가 표시됩니다.

NSAA는 0(불가능), 1(독립적으로 완료하지만 수정함) 및 2(보상 없이 완료)의 척도로 다양한 기능적 기술의 수행을 등급화하는 17개 항목 척도입니다.

NSAA 점수의 범위는 0에서 34까지입니다. 점수가 높을수록 더 나은 운동 기능을 나타냅니다.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

협력자

Ipsen
Charley's Fund

수사관

  • 수석 연구원: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2010년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 9월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 9월 22일

처음 게시됨 (추정)

2010년 9월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 28일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2010-1491

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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