IGF-1 在杜氏肌营养不良症中的安全性和有效性研究
2020年12月28日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Duchenne 肌营养不良症的 IGF-1 治疗和肌肉功能
本研究的目的是确定 IGF-1 疗法是否改善或保留杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的肌肉功能。
研究概览
详细说明
详细说明：
DMD 是一种进行性退化性肌肉疾病，目前尚无治愈方法。 糖皮质激素 (GC) 通常用于改善运动功能和存活率，但具有显着的副作用，例如生长障碍、体重增加、胰岛素抵抗和骨质疏松症。 IGF-1 刺激骨骼肌细胞的增殖和分化，因此对肌肉修复和再生很重要。 IGF-1 具有作为 DMD 治疗剂的潜力，因为它可以改善或保持运动功能并减少 GC 副作用，如生长障碍和胰岛素抵抗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
44
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 通过突变检测和/或肌肉活检完全没有肌营养不良蛋白诊断出 DMD
- 近端骨盆带无力（Gower 动作，从地板起身和上台阶困难）
- 男性
- 年龄 > 5 岁
- 骨成熟度（通过骨龄 X 光评估）：</= 11 岁
- 每日 GC（泼尼松或地夫可特）治疗 > 12 个月
- 门诊
- 知情同意
- 愿意并有能力遵守所有协议要求和程序
排除标准：
- 当前或之前接受生长激素或 IGF-1 治疗
- 非卧床
- 青春期（基于临床 Tanner 分期检查）
- 充血性心力衰竭
- 颅内高压病史
- 日间通气依赖（非侵入性或气管切开术）
- 伴随治疗——研究人员认为会影响肌肉功能的任何其他药物/补充剂需要在入组前 3 个月开始
- 参加其他临床药物试验的患者
- 研究者认为可能导致受试者无法适当完成研究任务的任何身体或精神状况
- 不会有种族选择
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：IGF-1
IGF-1 加标准类固醇治疗
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IGF-1将在每天早上早餐时通过皮下注射给药一次。
持续时间 6 个月。
其他名称：
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无干预：单独使用标准类固醇治疗
DMD 的标准每日类固醇治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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6 个月时组间 6 分钟步行距离的差异（对照减去 IGF-1）与基线相比
大体时间：6个月
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结果测量数据表显示每组 6 个月时 6 分钟步行距离相对于基线的变化。
统计分析部分显示了 2 个臂之间的 6 个月差异（对照减去 IGF-1）。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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6 个月时与基线相比变化的组间身高速度差异（对照减去 IGF-1）
大体时间：6个月
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结果测量数据表显示了每组 6 个月时身高增长速度相对于基线的变化。
统计分析部分显示了 2 个臂之间的 6 个月差异（对照减去 IGF-1）。
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6个月
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North Star 动态评估 (NSAA) 组间 6 个月变化评分（对照减去 IGF-1）与基线的差异
大体时间：6个月
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结果测量数据表显示了每组 6 个月时 North Star 动态评估 (NSAA) 评分相对于基线的变化。 统计分析部分显示了 2 个臂之间的 6 个月差异（对照减去 IGF-1）。 NSAA 是一个包含 17 个项目的量表，从 0（无法）、1（独立完成但有修改）和 2（无补偿完成）的量表对各种功能技能的表现进行评分。 NSAA 分数的范围是从 0 到 34。 分数越高表明运动功能越好。 |
6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Meilan Rutter, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年11月1日
初级完成 (实际的)
2012年10月1日
研究完成 (实际的)
2013年6月1日
研究注册日期
首次提交
2010年9月22日
首先提交符合 QC 标准的
2010年9月22日
首次发布 (估计)
2010年9月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月28日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
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