Sikkerhets- og effektstudie av IGF-1 ved Duchenne muskeldystrofi
IGF-1 terapi og muskelfunksjon ved Duchenne muskeldystrofi
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Detaljert beskrivelse:
DMD er en progressiv degenerativ muskellidelse som det ikke finnes noen nåværende kur for. Glukokortikoider (GC) brukes ofte for å forbedre motorisk funksjon og overlevelse, men har betydelige bivirkninger som vekstsvikt, vektøkning, insulinresistens og osteoporose. IGF-1 stimulerer både spredning og differensiering av skjelettmuskelceller og er dermed viktig for muskelreparasjon og regenerering. IGF-1 tilbyr potensiale som et terapeutisk middel for DMD, da det kan forbedre eller bevare motorisk funksjon og redusere GC-bivirkninger som vekstsvikt og insulinresistens.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- DMD diagnostisert med mutasjonstesting og/eller fullstendig fravær av dystrofin på muskelbiopsi
- Svakhet i proksimal bekkenbelte (Gowers manøver, problemer med å komme opp fra gulvet og gå opp trapper)
- Mann
- Alder > 5 år
- Benmodning (vurder ved røntgen av beinalder): </= 11 år
- Daglig GC-behandling (prednison eller deflazacort) i > 12 måneder
- Ambulerende
- Informert samtykke
- Vilje og evne til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Nåværende eller tidligere behandling med veksthormon eller IGF-1-behandling
- Ikke-ambulerende
- Pubertal (basert på klinisk Tanner-stadieundersøkelse)
- Kongestiv hjertesvikt
- Anamnese med intrakraniell hypertensjon
- Ventilasjonsavhengighet på dagtid (ikke-invasiv eller trakeostomi)
- Samtidig terapi - alle andre medisiner/kosttilskudd som etter forskerne vurderes å påvirke muskelfunksjonen, må ha blitt startet 3 måneder før innmelding
- Pasienter registrert i andre kliniske legemiddelutprøvinger
- Eventuelle fysiske eller psykiske forhold som etter etterforskernes mening kan gjøre forsøkspersonen ute av stand til å fullføre oppgavene til studien på riktig måte
- Det vil ikke være valg etter etnisitet
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: IGF-1
IGF-1 pluss standard steroidbehandling
|
IGF-1 vil bli administrert en gang daglig ved subkutan injeksjon hver morgen med frokost.
Varighet 6 måneder.
Andre navn:
|
|
Ingen inngripen: Standard steroidbehandling alene
Standard daglig steroidbehandling for DMD
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskjellen i 6-minutters gangavstand mellom grupper (kontroll minus IGF-1) for endring ved 6 måneder versus baseline
Tidsramme: 6 måneder
|
Resultatmålsdatatabell viser endring av 6-minutters gangavstand ved 6 måneder versus baseline i hver arm.
Seksjonen for statistisk analyse viser 6-måneders forskjellen mellom de 2 armene (kontroll minus IGF-1).
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskjellen i høydehastighet mellom grupper (kontroll minus IGF-1) for endring ved 6 måneder versus baseline
Tidsramme: 6 måneder
|
Resultatmål Datatabell viser endring av høydehastighet ved 6 måneder versus baseline i hver arm.
Seksjonen for statistisk analyse viser 6-måneders forskjellen mellom de 2 armene (kontroll minus IGF-1).
|
6 måneder
|
|
Forskjellen i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poengsum mellom grupper (kontroll minus IGF-1) for endring ved 6 måneder versus baseline
Tidsramme: 6 måneder
|
Resultatmålsdatatabell viser endring av North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-score ved 6 måneder versus baseline i hver arm. Seksjonen for statistisk analyse viser 6-måneders forskjellen mellom de 2 armene (kontroll minus IGF-1). NSAA er en skala med 17 elementer som graderer ytelsen til ulike funksjonelle ferdigheter på en skala fra 0 (ikke i stand), 1 (fullfør uavhengig, men med modifikasjoner) og 2 (fullfør uten kompensasjon). Utvalget av NSAA-poengsum er fra 0 til 34. Den høyere poengsummen indikerer bedre motorisk funksjon. |
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2010-1491
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .