Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van IGF-1 bij spierdystrofie van Duchenne

28 december 2020 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

IGF-1-therapie en spierfunctie bij spierdystrofie van Duchenne

Het doel van deze studie is om te bepalen of IGF-1-therapie de spierfunctie bij Duchenne spierdystrofie (DMD) verbetert of behoudt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Gedetailleerde beschrijving:

DMD is een progressieve degeneratieve spieraandoening waarvoor momenteel geen remedie bestaat. Glucocorticoïden (GC) worden vaak gebruikt om de motorische functie en overleving te verbeteren, maar hebben significante bijwerkingen zoals groeistoornissen, gewichtstoename, insulineresistentie en osteoporose. IGF-1 stimuleert zowel de proliferatie als de differentiatie van skeletspiercellen en is dus belangrijk voor spierherstel en -regeneratie. IGF-1 biedt potentieel als therapeutisch middel voor DMD, aangezien het de motorische functie kan verbeteren of behouden en GC-bijwerkingen zoals groeiachterstand en insulineresistentie kan verminderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • DMD gediagnosticeerd met mutatietesten en/of volledige afwezigheid van dystrofine bij spierbiopsie
  • Zwakte van de proximale bekkengordel (manoeuvre van Gower, moeite met opstaan ​​van de grond en trappen oplopen)
  • Mannelijk
  • Leeftijd > 5 jaar
  • Botrijping (beoordeeld met röntgenfoto van de botleeftijd): </= 11 jaar
  • Dagelijkse GC-therapie (prednison of deflazacort) gedurende > 12 maanden
  • ambulant
  • Geïnformeerde toestemming
  • Bereidheid en het vermogen om te voldoen aan alle protocolvereisten en procedures

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige of eerdere behandeling met groeihormoon of IGF-1-therapie
  • Niet-ambulant
  • Puberteit (gebaseerd op klinisch Tanner-stadiëringsonderzoek)
  • Congestief hartfalen
  • Geschiedenis van intracraniële hypertensie
  • Beademingsafhankelijkheid overdag (niet-invasief of tracheostomie)
  • Gelijktijdige therapie - alle andere medicijnen/supplementen waarvan volgens de onderzoekers wordt aangenomen dat ze de spierfunctie beïnvloeden, moeten 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving zijn gestart
  • Patiënten die deelnamen aan andere klinische geneesmiddelenonderzoeken
  • Elke fysieke of mentale toestand die, naar de mening van de onderzoekers, de proefpersoon ertoe kan brengen de taken van het onderzoek naar behoren uit te voeren
  • Er vindt geen selectie op etniciteit plaats

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IGF-1
IGF-1 plus standaard behandeling met steroïden
Geneesmiddel: IGF-1
IGF-1 wordt eenmaal daags toegediend via subcutane injectie, elke ochtend bij het ontbijt. Duur 6 maanden.
Andere namen:
  • Increlex (injectie met mecasermin [rDNA-oorsprong])
Geen tussenkomst: Standaard behandeling met steroïden alleen
Standaard dagelijkse behandeling met steroïden voor DMD

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in 6 minuten loopafstand tussen groepen (controle minus IGF-1) voor verandering na 6 maanden versus basislijn
Tijdsspanne: 6 maanden
Uitkomstmeting Gegevenstabel toont de verandering van de 6-minuten loopafstand na 6 maanden ten opzichte van de uitgangswaarde in elke arm. De sectie Statistische analyse toont het verschil van 6 maanden tussen de 2 armen (controle minus IGF-1).
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in hoogtesnelheid tussen groepen (controle minus IGF-1) voor verandering na 6 maanden versus basislijn
Tijdsspanne: 6 maanden
Uitkomstmeting Gegevenstabel toont verandering van lengtesnelheid na 6 maanden ten opzichte van baseline in elke arm. De sectie Statistische analyse toont het verschil van 6 maanden tussen de 2 armen (controle minus IGF-1).
6 maanden
Verschil in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-score tussen groepen (controle minus IGF-1) voor verandering na 6 maanden versus basislijn
Tijdsspanne: 6 maanden

De gegevenstabel met uitkomstmaten toont de verandering van de North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-score na 6 maanden ten opzichte van de baseline in elke arm. De sectie Statistische analyse toont het verschil van 6 maanden tussen de 2 armen (controle minus IGF-1).

De NSAA is een schaal met 17 items die de prestaties van verschillende functionele vaardigheden beoordeelt op een schaal van 0 (niet in staat), 1 (zelfstandig maar met aanpassingen) en 2 (volledig zonder compensatie).

Het bereik van de NSAA-score is van 0 tot 34. De hogere score duidt op een betere motorische functie.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

Ipsen
Charley's Fund

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 september 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

23 september 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2010-1491

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op IGF-1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren