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Studio sulla sicurezza e l'efficacia dell'IGF-1 nella distrofia muscolare di Duchenne

28 dicembre 2020 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Terapia IGF-1 e funzione muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio è determinare se la terapia con IGF-1 migliora o preserva la funzione muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Descrizione dettagliata:

La DMD è una malattia muscolare degenerativa progressiva per la quale non esiste una cura attuale. I glucocorticoidi (GC) sono spesso usati per migliorare la funzione motoria e la sopravvivenza, ma hanno effetti collaterali significativi come ritardo della crescita, aumento di peso, insulino-resistenza e osteoporosi. L'IGF-1 stimola sia la proliferazione che la differenziazione delle cellule muscolari scheletriche ed è quindi importante per la riparazione e la rigenerazione muscolare. L'IGF-1 offre un potenziale come agente terapeutico per la DMD in quanto può migliorare o preservare la funzione motoria e ridurre gli effetti collaterali del GC come il fallimento della crescita e l'insulino-resistenza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • DMD diagnosticata con test mutazionale e/o completa assenza di distrofina alla biopsia muscolare
  • Debolezza prossimale del cingolo pelvico (manovra di Gower, difficoltà ad alzarsi dal pavimento e salire i gradini)
  • Maschio
  • Età > 5 anni
  • Maturazione ossea (valutazione mediante radiografia dell'età ossea): </= 11 anni di età
  • Terapia giornaliera con GC (prednisone o deflazacort) per > 12 mesi
  • Ambulatorio
  • Consenso informato
  • Disponibilità e capacità di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo

Criteri di esclusione:

  • Trattamento attuale o precedente con ormone della crescita o terapia con IGF-1
  • Non deambulante
  • Puberale (basato sull'esame clinico di stadiazione di Tanner)
  • Insufficienza cardiaca congestizia
  • Storia di ipertensione endocranica
  • Dipendenza ventilatoria diurna (non invasiva o tracheostomica)
  • Terapia concomitante: qualsiasi altro farmaco/integratore che sarebbe considerato, secondo il parere dei ricercatori, in grado di influenzare la funzione muscolare, deve essere iniziato 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Pazienti arruolati in altri studi clinici sui farmaci
  • Qualsiasi condizione fisica o mentale che possa, a parere degli investigatori, rendere il soggetto incapace di completare adeguatamente i compiti dello studio
  • Non ci sarà selezione per etnia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IGF-1
IGF-1 più trattamento steroideo standard
Droga: IGF-1
L'IGF-1 verrà somministrato una volta al giorno mediante iniezione sottocutanea ogni mattina a colazione. Durata 6 mesi.
Altri nomi:
  • Increlex (iniezione di mecasermina [origine rDNA])
Nessun intervento: Trattamento steroideo standard da solo
Trattamento quotidiano standard con steroidi per la DMD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nella distanza percorsa in 6 minuti tra i gruppi (controllo meno IGF-1) per variazione a 6 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: 6 mesi
La tabella dei dati sulla misurazione dei risultati mostra la variazione della distanza percorsa in 6 minuti a 6 mesi rispetto al basale in ciascun braccio. La sezione Analisi statistica mostra la differenza di 6 mesi tra i 2 bracci (controllo meno IGF-1).
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nella velocità di statura tra i gruppi (controllo meno IGF-1) per variazione a 6 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: 6 mesi
La tabella dei dati di misurazione dei risultati mostra la variazione della velocità di altezza a 6 mesi rispetto al basale in ciascun braccio. La sezione Analisi statistica mostra la differenza di 6 mesi tra i 2 bracci (controllo meno IGF-1).
6 mesi
Differenza nel punteggio della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) tra i gruppi (controllo meno IGF-1) per la variazione a 6 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: 6 mesi

La tabella dei dati sulla misura dei risultati mostra la variazione del punteggio della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) a 6 mesi rispetto al basale in ciascun braccio. La sezione Analisi statistica mostra la differenza di 6 mesi tra i 2 bracci (controllo meno IGF-1).

La NSAA è una scala di 17 item che classifica le prestazioni di varie abilità funzionali su una scala da 0 (impossibile), 1 (completo indipendentemente ma con modifiche) e 2 (completato senza compenso).

L'intervallo del punteggio NSAA va da 0 a 34. Il punteggio più alto indica una migliore funzione motoria.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Ipsen
Charley's Fund

Investigatori

  • Investigatore principale: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 settembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2010

Primo Inserito (Stima)

23 settembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2010-1491

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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