Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af IGF-1 i Duchenne muskeldystrofi
IGF-1-terapi og muskelfunktion ved Duchennes muskeldystrofi
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Detaljeret beskrivelse:
DMD er en progressiv degenerativ muskelsygdom, som der ikke findes nogen kur mod. Glukokortikoider (GC) bruges ofte til at forbedre motorisk funktion og overlevelse, men har betydelige bivirkninger såsom vækstsvigt, vægtøgning, insulinresistens og osteoporose. IGF-1 stimulerer både proliferation og differentiering af skeletmuskelceller og er således vigtig for muskelreparation og regenerering. IGF-1 tilbyder potentiale som et terapeutisk middel mod DMD, da det kan forbedre eller bevare motorisk funktion og reducere GC-bivirkninger såsom vækstsvigt og insulinresistens.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- DMD diagnosticeret med mutationstest og/eller fuldstændig fravær af dystrofin på muskelbiopsi
- Svaghed i proksimal bækkenbælte (Gowers manøvre, besvær med at komme fra gulvet og gå op ad trin)
- Han
- Alder > 5 år
- Knoglemodning (vurder ved røntgen af knoglealder): </= 11 år
- Daglig GC-behandling (prednison eller deflazacort) i > 12 måneder
- Ambulant
- Informeret samtykke
- Vilje og evne til at overholde alle protokolkrav og procedurer
Ekskluderingskriterier:
- Nuværende eller tidligere behandling med væksthormon eller IGF-1-behandling
- Ikke-ambulerende
- Pubertal (baseret på klinisk Tanner-stadieundersøgelse)
- Kongestivt hjertesvigt
- Anamnese med intrakraniel hypertension
- Ventilationsafhængighed i dagtimerne (ikke-invasiv eller trakeostomi)
- Samtidig terapi - enhver anden medicin/kosttilskud, som efter forskerne vurderes at påvirke muskelfunktionen, skal være startet 3 måneder før indskrivning
- Patienter indskrevet i andre kliniske lægemiddelforsøg
- Enhver fysisk eller psykisk tilstand, der efter efterforskernes mening kan gøre forsøgspersonen ude af stand til at udføre undersøgelsens opgaver på passende vis
- Der vil ikke være nogen udvælgelse efter etnicitet
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: IGF-1
IGF-1 plus standard steroidbehandling
|
IGF-1 vil blive administreret én gang dagligt ved subkutan injektion hver morgen med morgenmad.
Varighed 6 måneder.
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Standard steroidbehandling alene
Standard daglig steroidbehandling for DMD
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskel i 6-minutters gåafstand mellem grupper (kontrol minus IGF-1) for forandring ved 6 måneder versus baseline
Tidsramme: 6 måneder
|
Resultatmålingsdatatabel viser ændring af 6-minutters gangdistance ved 6 måneder i forhold til baseline i hver arm.
Sektionen Statistisk Analyse viser 6-måneders forskel mellem de 2 arme (kontrol minus IGF-1).
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskel i højdehastighed mellem grupper (kontrol minus IGF-1) for ændring ved 6 måneder versus baseline
Tidsramme: 6 måneder
|
Resultatmål Datatabel viser ændring af højdehastighed ved 6 måneder versus baseline i hver arm.
Sektionen Statistisk Analyse viser 6-måneders forskel mellem de 2 arme (kontrol minus IGF-1).
|
6 måneder
|
|
Forskel i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score mellem grupper (kontrol minus IGF-1) for ændring ved 6 måneder versus baseline
Tidsramme: 6 måneder
|
Resultatmål Datatabel viser ændring af North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-score efter 6 måneder versus baseline i hver arm. Sektionen Statistisk Analyse viser 6-måneders forskel mellem de 2 arme (kontrol minus IGF-1). NSAA er en skala med 17 punkter, der karakteriserer præstation af forskellige funktionelle færdigheder på en skala fra 0 (ikke i stand), 1 (fuldstændig uafhængigt, men med ændringer) og 2 (fuldstændig uden kompensation). Området for NSAA-score er fra 0 til 34. Den højere score indikerer bedre motorisk funktion. |
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2010-1491
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .