Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af IGF-1 i Duchenne muskeldystrofi

28. december 2020 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

IGF-1-terapi og muskelfunktion ved Duchennes muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om IGF-1-terapi forbedrer eller bevarer muskelfunktionen ved Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Detaljeret beskrivelse:

DMD er en progressiv degenerativ muskelsygdom, som der ikke findes nogen kur mod. Glukokortikoider (GC) bruges ofte til at forbedre motorisk funktion og overlevelse, men har betydelige bivirkninger såsom vækstsvigt, vægtøgning, insulinresistens og osteoporose. IGF-1 stimulerer både proliferation og differentiering af skeletmuskelceller og er således vigtig for muskelreparation og regenerering. IGF-1 tilbyder potentiale som et terapeutisk middel mod DMD, da det kan forbedre eller bevare motorisk funktion og reducere GC-bivirkninger såsom vækstsvigt og insulinresistens.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • DMD diagnosticeret med mutationstest og/eller fuldstændig fravær af dystrofin på muskelbiopsi
  • Svaghed i proksimal bækkenbælte (Gowers manøvre, besvær med at komme fra gulvet og gå op ad trin)
  • Han
  • Alder > 5 år
  • Knoglemodning (vurder ved røntgen af ​​knoglealder): </= 11 år
  • Daglig GC-behandling (prednison eller deflazacort) i > 12 måneder
  • Ambulant
  • Informeret samtykke
  • Vilje og evne til at overholde alle protokolkrav og procedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende eller tidligere behandling med væksthormon eller IGF-1-behandling
  • Ikke-ambulerende
  • Pubertal (baseret på klinisk Tanner-stadieundersøgelse)
  • Kongestivt hjertesvigt
  • Anamnese med intrakraniel hypertension
  • Ventilationsafhængighed i dagtimerne (ikke-invasiv eller trakeostomi)
  • Samtidig terapi - enhver anden medicin/kosttilskud, som efter forskerne vurderes at påvirke muskelfunktionen, skal være startet 3 måneder før indskrivning
  • Patienter indskrevet i andre kliniske lægemiddelforsøg
  • Enhver fysisk eller psykisk tilstand, der efter efterforskernes mening kan gøre forsøgspersonen ude af stand til at udføre undersøgelsens opgaver på passende vis
  • Der vil ikke være nogen udvælgelse efter etnicitet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IGF-1
IGF-1 plus standard steroidbehandling
Medicin: IGF-1
IGF-1 vil blive administreret én gang dagligt ved subkutan injektion hver morgen med morgenmad. Varighed 6 måneder.
Andre navne:
  • Increlex (mecasermin [rDNA oprindelse] injektion)
Ingen indgriben: Standard steroidbehandling alene
Standard daglig steroidbehandling for DMD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i 6-minutters gåafstand mellem grupper (kontrol minus IGF-1) for forandring ved 6 måneder versus baseline
Tidsramme: 6 måneder
Resultatmålingsdatatabel viser ændring af 6-minutters gangdistance ved 6 måneder i forhold til baseline i hver arm. Sektionen Statistisk Analyse viser 6-måneders forskel mellem de 2 arme (kontrol minus IGF-1).
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i højdehastighed mellem grupper (kontrol minus IGF-1) for ændring ved 6 måneder versus baseline
Tidsramme: 6 måneder
Resultatmål Datatabel viser ændring af højdehastighed ved 6 måneder versus baseline i hver arm. Sektionen Statistisk Analyse viser 6-måneders forskel mellem de 2 arme (kontrol minus IGF-1).
6 måneder
Forskel i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score mellem grupper (kontrol minus IGF-1) for ændring ved 6 måneder versus baseline
Tidsramme: 6 måneder

Resultatmål Datatabel viser ændring af North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-score efter 6 måneder versus baseline i hver arm. Sektionen Statistisk Analyse viser 6-måneders forskel mellem de 2 arme (kontrol minus IGF-1).

NSAA er en skala med 17 punkter, der karakteriserer præstation af forskellige funktionelle færdigheder på en skala fra 0 (ikke i stand), 1 (fuldstændig uafhængigt, men med ændringer) og 2 (fuldstændig uden kompensation).

Området for NSAA-score er fra 0 til 34. Den højere score indikerer bedre motorisk funktion.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Ipsen
Charley's Fund

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2010

Først opslået (Skøn)

23. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2010-1491

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med IGF-1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner