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Estudo de Segurança e Eficácia do IGF-1 na Distrofia Muscular de Duchenne

28 de dezembro de 2020 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Terapia com IGF-1 e Função Muscular na Distrofia Muscular de Duchenne

O objetivo deste estudo é determinar se a terapia com IGF-1 melhora ou preserva a função muscular na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Descrição detalhada:

DMD é um distúrbio muscular degenerativo progressivo para o qual não há cura atual. Os glicocorticóides (GC) são frequentemente usados ​​para melhorar a função motora e a sobrevida, mas apresentam efeitos colaterais significativos, como falha no crescimento, ganho de peso, resistência à insulina e osteoporose. O IGF-1 estimula tanto a proliferação quanto a diferenciação das células musculares esqueléticas e, portanto, é importante para o reparo e regeneração muscular. O IGF-1 oferece potencial como agente terapêutico para DMD, pois pode melhorar ou preservar a função motora e reduzir os efeitos colaterais do GC, como falha no crescimento e resistência à insulina.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

44

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • DMD diagnosticado com teste mutacional e/ou ausência completa de distrofina na biópsia muscular
  • Fraqueza da cintura pélvica proximal (manobra de Gower, dificuldade em levantar do chão e subir degraus)
  • Macho
  • Idade > 5 anos de idade
  • Maturação óssea (avaliação por radiografia da idade óssea): </= 11 anos de idade
  • Terapia diária com GC (prednisona ou deflazacorte) por > 12 meses
  • Ambulatorial
  • Consentimento informado
  • Vontade e capacidade de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo

Critério de exclusão:

  • Tratamento atual ou anterior com hormônio do crescimento ou terapia com IGF-1
  • Não ambulatório
  • Pubertal (com base no exame de estadiamento clínico de Tanner)
  • Insuficiência cardíaca congestiva
  • Histórico de hipertensão intracraniana
  • Dependência ventilatória diurna (não invasiva ou traqueostomia)
  • Terapia concomitante - quaisquer outros medicamentos/suplementos que seriam considerados, na opinião dos investigadores, como afetando a função muscular, precisam ter sido iniciados 3 meses antes da inscrição
  • Pacientes inscritos em outros ensaios clínicos de medicamentos
  • Quaisquer condições físicas ou mentais que possam, na opinião dos investigadores, tornar o sujeito incapaz de concluir as tarefas do estudo adequadamente
  • Não haverá seleção por etnia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: IGF-1
IGF-1 mais tratamento padrão com esteroides
Medicamento: IGF-1
IGF-1 será administrado uma vez ao dia por injeção subcutânea todas as manhãs com café da manhã. Duração 6 meses.
Outros nomes:
  • Increlex (injeção de mecasermina [origem do rDNA])
Sem intervenção: Tratamento padrão com esteróides sozinho
Tratamento diário padrão com esteroides para DMD

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença na distância de caminhada de 6 minutos entre os grupos (controle menos IGF-1) para mudança em 6 meses versus linha de base
Prazo: 6 meses
A tabela de dados de medidas de resultados mostra a alteração da distância de caminhada de 6 minutos em 6 meses em relação à linha de base em cada braço. A seção Análise Estatística mostra a diferença de 6 meses entre os 2 braços (controle menos IGF-1).
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença na velocidade da altura entre os grupos (controle menos IGF-1) para alteração aos 6 meses versus linha de base
Prazo: 6 meses
A tabela de dados de medida de resultado mostra a alteração da velocidade de altura em 6 meses em relação à linha de base em cada braço. A seção Análise Estatística mostra a diferença de 6 meses entre os 2 braços (controle menos IGF-1).
6 meses
Diferença na pontuação da North Star Ambulatory Assessment (NSAA) entre os grupos (controle menos IGF-1) para alteração em 6 meses versus linha de base
Prazo: 6 meses

A tabela de dados de medida de resultado mostra a alteração da pontuação da North Star Ambulatory Assessment (NSAA) em 6 meses em relação à linha de base em cada braço. A seção Análise Estatística mostra a diferença de 6 meses entre os 2 braços (controle menos IGF-1).

A NSAA é uma escala de 17 itens que classifica o desempenho de várias habilidades funcionais em uma escala de 0 (incapaz), 1 (completa de forma independente, mas com modificações) e 2 (completa sem compensação).

O intervalo de pontuação da NSAA é de 0 a 34. A pontuação mais alta indica melhor função motora.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Ipsen
Charley's Fund

Investigadores

  • Investigador principal: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de novembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de setembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de setembro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

23 de setembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2010-1491

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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