Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti IGF-1 u Duchenneovy svalové dystrofie

28. prosince 2020 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

IGF-1 terapie a svalová funkce u Duchennovy svalové dystrofie

Účelem této studie je určit, zda terapie IGF-1 zlepšuje nebo zachovává svalovou funkci u Duchenneovy svalové dystrofie (DMD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Detailní popis:

DMD je progresivní degenerativní svalová porucha, pro kterou v současné době neexistuje žádný lék. Glukokortikoidy (GC) se často používají ke zlepšení motorických funkcí a přežití, ale mají významné vedlejší účinky, jako je selhání růstu, přírůstek hmotnosti, inzulínová rezistence a osteoporóza. IGF-1 stimuluje jak proliferaci, tak diferenciaci buněk kosterního svalstva, a je tak důležitý pro obnovu a regeneraci svalů. IGF-1 nabízí potenciál jako terapeutické činidlo pro DMD, protože může zlepšit nebo zachovat motorickou funkci a snížit vedlejší účinky GC, jako je selhání růstu a inzulínová rezistence.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • DMD diagnostikována mutačním testováním a/nebo úplnou nepřítomností dystrofinu ve svalové biopsii
  • Slabost proximálního pánevního pletence (Gowerův manévr, potíže se vstáváním z podlahy a stoupáním po schodech)
  • mužský
  • Věk > 5 let
  • Kostní zrání (posouzeno podle rentgenového snímku kostního věku): </= 11 let věku
  • Denní terapie GC (prednison nebo deflazacort) po dobu > 12 měsíců
  • Ambulantní
  • Informovaný souhlas
  • Ochota a schopnost dodržet všechny protokolární požadavky a postupy

Kritéria vyloučení:

  • Současná nebo předchozí léčba růstovým hormonem nebo terapií IGF-1
  • Nechodící
  • Pubertální (na základě klinického Tannerova stagingového vyšetření)
  • Městnavé srdeční selhání
  • Intrakraniální hypertenze v anamnéze
  • Denní ventilační závislost (neinvazivní nebo tracheostomie)
  • Souběžná léčba – jakékoli jiné léky/doplňky, které by podle názoru výzkumníků mohly ovlivnit svalovou funkci, musí být zahájeny 3 měsíce před zařazením do studie
  • Pacienti zařazení do jiných klinických studií léků
  • Jakékoli fyzické nebo duševní stavy, které mohou podle názoru vyšetřovatelů způsobit, že subjekt nebude schopen řádně dokončit úkoly studie
  • Nebude se vybírat podle etnické příslušnosti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IGF-1
IGF-1 plus standardní léčba steroidy
Lék: IGF-1
IGF-1 bude podáván jednou denně subkutánní injekcí každé ráno se snídaní. Doba trvání 6 měsíců.
Ostatní jména:
  • Increlex (injekce mecaserminu [původ rDNA])
Žádný zásah: Standardní léčba samotnými steroidy
Standardní denní léčba steroidy pro DMD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v 6minutové vzdálenosti chůze mezi skupinami (kontrola mínus IGF-1) pro změnu za 6 měsíců oproti výchozímu stavu
Časové okno: 6 měsíců
Tabulka výsledků měření ukazuje změnu 6minutové vzdálenosti chůze po 6 měsících oproti výchozí hodnotě v každé paži. Část Statistická analýza ukazuje 6měsíční rozdíl mezi 2 rameny (kontrola mínus IGF-1).
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl ve výškové rychlosti mezi skupinami (kontrola mínus IGF-1) pro změnu za 6 měsíců oproti výchozímu stavu
Časové okno: 6 měsíců
Tabulka výsledků měření ukazuje změnu rychlosti výšky po 6 měsících oproti výchozí hodnotě v každé paži. Část Statistická analýza ukazuje 6měsíční rozdíl mezi 2 rameny (kontrola mínus IGF-1).
6 měsíců
Rozdíl ve skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) mezi skupinami (kontrola mínus IGF-1) pro změnu za 6 měsíců oproti výchozímu stavu
Časové okno: 6 měsíců

Tabulka výsledků měření ukazuje změnu skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) po 6 měsících oproti výchozí hodnotě v každé větvi. Část Statistická analýza ukazuje 6měsíční rozdíl mezi 2 rameny (kontrola mínus IGF-1).

NSAA je 17-položková stupnice, která hodnotí výkon různých funkčních dovedností na stupnici od 0 (neschopné), 1 (úplné samostatně, ale s úpravami) a 2 (úplné bez náhrady).

Rozsah skóre NSAA je od 0 do 34. Vyšší skóre znamená lepší motorické funkce.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Ipsen
Charley's Fund

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2010

První zveřejněno (Odhad)

23. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2010-1491

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IGF-1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit