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Étude d'innocuité et d'efficacité de l'IGF-1 dans la dystrophie musculaire de Duchenne

28 décembre 2020 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Thérapie IGF-1 et fonction musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Le but de cette étude est de déterminer si la thérapie IGF-1 améliore ou préserve la fonction musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Description détaillée

Description détaillée:

La DMD est une maladie musculaire dégénérative progressive pour laquelle il n'existe actuellement aucun remède. Les glucocorticoïdes (GC) sont souvent utilisés pour améliorer la fonction motrice et la survie, mais ont des effets secondaires importants tels que retard de croissance, prise de poids, résistance à l'insuline et ostéoporose. L'IGF-1 stimule à la fois la prolifération et la différenciation des cellules musculaires squelettiques et est donc important pour la réparation et la régénération musculaire. L'IGF-1 offre un potentiel en tant qu'agent thérapeutique pour la DMD car il peut améliorer ou préserver la fonction motrice et réduire les effets secondaires du GC tels que le retard de croissance et la résistance à l'insuline.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

44

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • DMD diagnostiqué avec un test mutationnel et/ou une absence complète de dystrophine à la biopsie musculaire
  • Faiblesse de la ceinture pelvienne proximale (manœuvre de Gower, difficulté à se lever du sol et à monter des marches)
  • Homme
  • Âge > 5 ans
  • Maturation osseuse (évaluation par radiographie de l'âge osseux) : </= 11 ans
  • Traitement quotidien par GC (prednisone ou déflazacort) pendant > 12 mois
  • Ambulatoire
  • Consentement éclairé
  • Volonté et capacité de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole

Critère d'exclusion:

  • Traitement actuel ou antérieur par hormone de croissance ou thérapie IGF-1
  • Non ambulatoire
  • Pubertaire (basé sur l'examen clinique de stadification de Tanner)
  • Insuffisance cardiaque congestive
  • Antécédents d'hypertension intracrânienne
  • Dépendance ventilatoire diurne (non invasive ou trachéotomie)
  • Thérapie concomitante - tout autre médicament/supplément qui serait considéré, de l'avis des enquêteurs, comme affectant la fonction musculaire, doit avoir été commencé 3 mois avant l'inscription
  • Patients inscrits à d'autres essais cliniques de médicaments
  • Toute condition physique ou mentale qui peut, de l'avis des investigateurs, rendre le sujet incapable d'accomplir correctement les tâches de l'étude
  • Il n'y aura pas de sélection par ethnie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IGF-1
IGF-1 plus traitement stéroïdien standard
L'IGF-1 sera administré une fois par jour par injection sous-cutanée chaque matin avec le petit-déjeuner. Durée 6 mois.
Autres noms:
  • Increlex (injection de mécasermine [origine ADNr])
Aucune intervention: Traitement stéroïdien standard seul
Traitement stéroïdien quotidien standard pour la DMD

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Différence de distance de marche de 6 minutes entre les groupes (témoin moins IGF-1) pour le changement à 6 mois par rapport à la ligne de base
Délai: 6 mois
Le tableau de données de mesure des résultats montre le changement de la distance de marche de 6 minutes à 6 mois par rapport à la ligne de base dans chaque bras. La section Analyse statistique montre la différence sur 6 mois entre les 2 bras (témoin moins IGF-1).
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Différence de vitesse de hauteur entre les groupes (témoin moins IGF-1) pour le changement à 6 mois par rapport à la ligne de base
Délai: 6 mois
Le tableau de données de mesure des résultats montre le changement de vitesse de taille à 6 mois par rapport à la ligne de base dans chaque bras. La section Analyse statistique montre la différence sur 6 mois entre les 2 bras (témoin moins IGF-1).
6 mois
Différence du score de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) entre les groupes (témoin moins IGF-1) pour le changement à 6 mois par rapport à la ligne de base
Délai: 6 mois

Le tableau de données de mesure des résultats montre le changement du score de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) à 6 mois par rapport au départ dans chaque bras. La section Analyse statistique montre la différence sur 6 mois entre les 2 bras (témoin moins IGF-1).

Le NSAA est une échelle de 17 éléments qui évalue la performance de diverses compétences fonctionnelles sur une échelle de 0 (incapable), 1 (complète indépendamment mais avec des modifications) et 2 (complète sans compensation).

La plage du score NSAA est de 0 à 34. Le score le plus élevé indique une meilleure fonction motrice.

6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 septembre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2010

Première publication (Estimation)

23 septembre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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