- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01207908
Étude d'innocuité et d'efficacité de l'IGF-1 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Thérapie IGF-1 et fonction musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Description détaillée:
La DMD est une maladie musculaire dégénérative progressive pour laquelle il n'existe actuellement aucun remède. Les glucocorticoïdes (GC) sont souvent utilisés pour améliorer la fonction motrice et la survie, mais ont des effets secondaires importants tels que retard de croissance, prise de poids, résistance à l'insuline et ostéoporose. L'IGF-1 stimule à la fois la prolifération et la différenciation des cellules musculaires squelettiques et est donc important pour la réparation et la régénération musculaire. L'IGF-1 offre un potentiel en tant qu'agent thérapeutique pour la DMD car il peut améliorer ou préserver la fonction motrice et réduire les effets secondaires du GC tels que le retard de croissance et la résistance à l'insuline.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- DMD diagnostiqué avec un test mutationnel et/ou une absence complète de dystrophine à la biopsie musculaire
- Faiblesse de la ceinture pelvienne proximale (manœuvre de Gower, difficulté à se lever du sol et à monter des marches)
- Homme
- Âge > 5 ans
- Maturation osseuse (évaluation par radiographie de l'âge osseux) : </= 11 ans
- Traitement quotidien par GC (prednisone ou déflazacort) pendant > 12 mois
- Ambulatoire
- Consentement éclairé
- Volonté et capacité de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole
Critère d'exclusion:
- Traitement actuel ou antérieur par hormone de croissance ou thérapie IGF-1
- Non ambulatoire
- Pubertaire (basé sur l'examen clinique de stadification de Tanner)
- Insuffisance cardiaque congestive
- Antécédents d'hypertension intracrânienne
- Dépendance ventilatoire diurne (non invasive ou trachéotomie)
- Thérapie concomitante - tout autre médicament/supplément qui serait considéré, de l'avis des enquêteurs, comme affectant la fonction musculaire, doit avoir été commencé 3 mois avant l'inscription
- Patients inscrits à d'autres essais cliniques de médicaments
- Toute condition physique ou mentale qui peut, de l'avis des investigateurs, rendre le sujet incapable d'accomplir correctement les tâches de l'étude
- Il n'y aura pas de sélection par ethnie
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: IGF-1
IGF-1 plus traitement stéroïdien standard
|
L'IGF-1 sera administré une fois par jour par injection sous-cutanée chaque matin avec le petit-déjeuner.
Durée 6 mois.
Autres noms:
|
Aucune intervention: Traitement stéroïdien standard seul
Traitement stéroïdien quotidien standard pour la DMD
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Différence de distance de marche de 6 minutes entre les groupes (témoin moins IGF-1) pour le changement à 6 mois par rapport à la ligne de base
Délai: 6 mois
|
Le tableau de données de mesure des résultats montre le changement de la distance de marche de 6 minutes à 6 mois par rapport à la ligne de base dans chaque bras.
La section Analyse statistique montre la différence sur 6 mois entre les 2 bras (témoin moins IGF-1).
|
6 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Différence de vitesse de hauteur entre les groupes (témoin moins IGF-1) pour le changement à 6 mois par rapport à la ligne de base
Délai: 6 mois
|
Le tableau de données de mesure des résultats montre le changement de vitesse de taille à 6 mois par rapport à la ligne de base dans chaque bras.
La section Analyse statistique montre la différence sur 6 mois entre les 2 bras (témoin moins IGF-1).
|
6 mois
|
Différence du score de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) entre les groupes (témoin moins IGF-1) pour le changement à 6 mois par rapport à la ligne de base
Délai: 6 mois
|
Le tableau de données de mesure des résultats montre le changement du score de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) à 6 mois par rapport au départ dans chaque bras. La section Analyse statistique montre la différence sur 6 mois entre les 2 bras (témoin moins IGF-1). Le NSAA est une échelle de 17 éléments qui évalue la performance de diverses compétences fonctionnelles sur une échelle de 0 (incapable), 1 (complète indépendamment mais avec des modifications) et 2 (complète sans compensation). La plage du score NSAA est de 0 à 34. Le score le plus élevé indique une meilleure fonction motrice. |
6 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Effets physiologiques des médicaments
- Substances de croissance
- Mécasermine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2010-1491
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