Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности ИФР-1 при мышечной дистрофии Дюшенна

28 декабря 2020 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Терапия ИФР-1 и мышечная функция при мышечной дистрофии Дюшенна

Целью данного исследования является определение того, улучшает или сохраняет ли терапия ИФР-1 мышечную функцию при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Подробное описание:

МДД представляет собой прогрессирующее дегенеративное заболевание мышц, от которого в настоящее время нет лекарства. Глюкокортикоиды (ГК) часто используются для улучшения двигательной функции и выживаемости, но имеют серьезные побочные эффекты, такие как задержка роста, увеличение веса, резистентность к инсулину и остеопороз. IGF-1 стимулирует как пролиферацию, так и дифференцировку клеток скелетных мышц и, таким образом, важен для восстановления и регенерации мышц. ИФР-1 обладает потенциалом в качестве терапевтического агента при МДД, поскольку он может улучшать или сохранять двигательную функцию и уменьшать побочные эффекты ГК, такие как задержка роста и резистентность к инсулину.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

44

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • МДД диагностирована при мутационном тестировании и/или полном отсутствии дистрофина при биопсии мышц.
  • Слабость проксимального отдела тазового пояса (маневр Гауэра, трудности с подъемом с пола и подъемом по ступенькам)
  • Мужской
  • Возраст > 5 лет
  • Костное созревание (оценка костного возраста по рентгеновскому снимку): </= 11 лет
  • Ежедневная терапия ГК (преднизолон или дефлазакорт) в течение > 12 месяцев
  • Амбулаторный
  • Информированное согласие
  • Готовность и способность соблюдать все требования и процедуры протокола

Критерий исключения:

  • Текущее или предшествующее лечение гормоном роста или терапией ИФР-1
  • Неамбулаторный
  • Половое созревание (на основании клинического стадирования по Таннеру)
  • Застойная сердечная недостаточность
  • Внутричерепная гипертензия в анамнезе
  • Дневная вентиляционная зависимость (неинвазивная или трахеостомическая)
  • Сопутствующая терапия - любые другие лекарства/добавки, которые, по мнению исследователей, могут повлиять на мышечную функцию, должны быть начаты за 3 месяца до включения в исследование.
  • Пациенты, включенные в другие клинические испытания лекарств
  • Любые физические или психические состояния, которые, по мнению исследователей, могут сделать субъекта неспособным надлежащим образом выполнять задачи исследования.
  • Отбора по национальному признаку не будет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ИФР-1
ИФР-1 плюс стандартное лечение стероидами
Лекарство: ИФР-1
IGF-1 будет вводиться один раз в день путем подкожной инъекции каждое утро во время завтрака. Продолжительность 6 месяцев.
Другие имена:
  • Инкрелекс (инъекция мекасермина [происхождение рДНК])
Без вмешательства: Только стандартное лечение стероидами
Стандартное ежедневное лечение стероидами при МДД

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Разница в расстоянии 6-минутной ходьбы между группами (контрольная группа без ИФР-1) для изменения через 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев
В таблице данных оценки результатов показано изменение расстояния 6-минутной ходьбы через 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем в каждой группе. В разделе «Статистический анализ» показана 6-месячная разница между двумя группами (контроль минус IGF-1).
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Разница в скорости роста между группами (контроль минус IGF-1) для изменения через 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев
В таблице результатов оценки результатов показано изменение скорости роста через 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем в каждой руке. В разделе «Статистический анализ» показана 6-месячная разница между двумя группами (контроль минус IGF-1).
6 месяцев
Разница в баллах амбулаторной оценки North Star (NSAA) между группами (контроль минус IGF-1) для изменения через 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев

В таблице результатов оценки результатов показано изменение оценки амбулаторной оценки North Star (NSAA) через 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем в каждой группе. В разделе «Статистический анализ» показана 6-месячная разница между двумя группами (контроль минус IGF-1).

NSAA представляет собой шкалу из 17 пунктов, которая оценивает выполнение различных функциональных навыков по шкале от 0 (неспособность), 1 (выполняется самостоятельно, но с модификациями) и 2 (выполняется без компенсации).

Диапазон оценки NSAA составляет от 0 до 34. Более высокий балл указывает на лучшую двигательную функцию.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Соавторы

Ipsen
Charley's Fund

Следователи

  • Главный следователь: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 сентября 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 сентября 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 сентября 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 декабря 2020 г.

Последняя проверка

1 декабря 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2010-1491

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИФР-1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Belarus

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться