Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

IGF-1:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus Duchennen lihasdystrofiassa

maanantai 28. joulukuuta 2020 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

IGF-1-terapia ja lihastoiminta Duchennen lihasdystrofiassa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako tai säilyttääkö IGF-1-hoito Duchennen lihasdystrofian (DMD) lihastoimintaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yksityiskohtainen kuvaus:

DMD on etenevä rappeuttava lihassairaus, johon ei ole nykyistä parannuskeinoa. Glukokortikoideja (GC) käytetään usein parantamaan motorista toimintaa ja eloonjäämistä, mutta niillä on merkittäviä sivuvaikutuksia, kuten kasvuhäiriö, painonnousu, insuliiniresistenssi ja osteoporoosi. IGF-1 stimuloi sekä luustolihassolujen proliferaatiota että erilaistumista ja on siten tärkeä lihasten korjaukselle ja regeneraatiolle. IGF-1 tarjoaa potentiaalia DMD:n terapeuttisena aineena, koska se voi parantaa tai säilyttää motorisen toiminnan ja vähentää GC:n sivuvaikutuksia, kuten kasvuhäiriöitä ja insuliiniresistenssiä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DMD diagnosoitu mutaatiotesteillä ja/tai dystrofiinin täydellinen puuttuminen lihaskoepalasta
  • Proksimaalisen lantiovyön heikkous (Gowerin liike, vaikeus nousta lattiasta ja nousta ylös portaita)
  • Uros
  • Ikä > 5 vuotta
  • Luun kypsyminen (arvioi luun iän röntgenkuvauksella): </= 11 vuoden ikä
  • Päivittäinen GC (prednisoni tai deflatsacort) hoito > 12 kuukauden ajan
  • Ambulatorinen
  • Tietoinen suostumus
  • Halu ja kyky noudattaa kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelytapoja

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen tai aikaisempi hoito kasvuhormoni- tai IGF-1-hoidolla
  • Ei-ambulatorinen
  • Murrosikä (perustuu kliinisen Tanner-vaihetutkimuksen perusteella)
  • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta
  • Aiempi kallonsisäinen verenpainetauti
  • Päivähengitysriippuvuus (ei-invasiivinen tai trakeostomia)
  • Samanaikainen hoito - kaikki muut lääkkeet/lisäaineet, joiden katsotaan tutkijoiden mielestä vaikuttavan lihasten toimintaan, tulee olla aloitettu 3 kuukautta ennen ilmoittautumista
  • Muihin kliinisiin lääketutkimuksiin osallistuneet potilaat
  • Kaikki fyysiset tai henkiset olosuhteet, jotka voivat tutkijoiden mielestä estää koehenkilön suorittamasta tutkimuksen tehtäviä asianmukaisesti
  • Etnisen alkuperän perusteella ei tehdä valintaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IGF-1
IGF-1 plus tavallinen steroidihoito
Lääke: IGF-1
IGF-1 annetaan kerran päivässä ihonalaisena injektiona joka aamu aamiaisen yhteydessä. Kesto 6 kuukautta.
Muut nimet:
  • Increlex (mekasermiini [rDNA-alkuperä]-injektio)
Ei väliintuloa: Tavallinen steroidihoito yksinään
Normaali päivittäinen steroidihoito DMD:lle

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ero 6 minuutin kävelyetäisyydellä ryhmien välillä (kontrolli miinus IGF-1) muutokselle 6 kuukaudessa verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Tulosmittaustietotaulukko näyttää 6 minuutin kävelymatkan muutoksen 6 kuukauden kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna kummassakin haarassa. Tilastollinen analyysi -osa näyttää 6 kuukauden eron kahden haaran välillä (kontrolli miinus IGF-1).
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ero korkeuden nopeuksissa ryhmien välillä (kontrolli miinus IGF-1) muutoksen osalta 6 kuukaudessa verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Tulosmittaustietotaulukko näyttää pituuden nopeuden muutoksen 6 kuukauden kohdalla suhteessa lähtötilanteeseen kummassakin käsissä. Tilastollinen analyysi -osa näyttää 6 kuukauden eron kahden haaran välillä (kontrolli miinus IGF-1).
6 kuukautta
Pohjantähden ambulatorisen arvioinnin (NSAA) pistemäärän ero ryhmien välillä (kontrolli miinus IGF-1) muutokselle 6 kuukaudessa verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 6 kuukautta

Tulosmittaustietotaulukko näyttää North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pistemäärän muutoksen 6 kuukauden kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna kummassakin haarassa. Tilastollinen analyysi -osa näyttää 6 kuukauden eron kahden haaran välillä (kontrolli miinus IGF-1).

NSAA on 17 kohdan asteikko, joka arvostelee erilaisten toiminnallisten taitojen suorituskykyä asteikolla 0 (ei pysty), 1 (täytetty itsenäisesti mutta muokkain) ja 2 (täydellinen ilman korvausta).

NSAA-pisteiden vaihteluväli on 0–34. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa motorista toimintaa.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

Ipsen
Charley's Fund

Tutkijat

  • Päätutkija: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. marraskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. kesäkuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. syyskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 23. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2010-1491

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset IGF-1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa